诺和诺德：预计减肥药Wegovy将于今年获准在中国上市

诺和诺德：预计减肥药Wegovy将于今年获准在中国上市 今年2月，Wegovy在其首个亚洲市场日本正式推出。自2021年在美国首次亮相以来，这家丹麦制药商已在8个国家推出了这种药物。诺和诺德表示，预计Wegovy将于今年获批在中国上市。诺和诺德大中国区总裁周霞萍在哥本哈根郊外的公司总部举行的投资者会议上表示，即将在中国推出的这款产品最初将专注于自费购买的患者。 ... PC版： 手机版：

国家药监局应急附条件批准辉瑞新冠治疗药物进口注册

国家药监局应急附条件批准辉瑞新冠治疗药物进口注册 2月11日，国家药监局根据《药品管理法》相关规定，按照药品特别审批程序，进行应急审评审批，附条件批准辉瑞公司新冠病毒治疗药物奈玛特韦片/利托那韦片组合包装（即Paxlovid）进口注册。 本品为口服小分子新冠病毒治疗药物，用于治疗成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度新型冠状病毒肺炎（COVID-19）患者，例如伴有高龄、慢性肾脏疾病、糖尿病、心血管疾病、慢性肺病等重症高风险因素的患者。患者应在医师指导下严格按说明书用药，使用中应高度关注说明书中列明的与其他药物相互作用信息。 国家药监局要求上市许可持有人继续开展相关研究工作，限期完成附条件的要求，及时提交后续研究结果。

实验室培育的模型肿瘤可预测特定药物的治疗效果

实验室培育的模型肿瘤可预测特定药物的治疗效果 由人类肠癌细胞形成的类器官三维结构。蓝色表示单个细胞的细胞核，绿色表示将每个细胞粘在一起的蛋白质，红色表示癌细胞的方向  。研究人员在实验室中培育肿瘤，以便在肠癌患者开始治疗前准确预测哪些药物对他们有效。WEHI领导的这项世界首创研究发现，在肿瘤器官组织（由患者自身组织培养而成的三维癌症模型）上进行药物测试，可以显示它们对特定癌症治疗的反应。目前正在根据研究结果开展一项临床试验，该试验将首次验证类器官药物测试是指导肠癌患者选择治疗方法的准确方法，肠癌是澳大利亚致死率第二高的癌症。WEHI领导的研究证明，类器官药物测试可以预测晚期肠癌患者对治疗的反应，准确率高达90%。这项研究是世界上首次使用源自患者的肿瘤器官组织来预先测试现有治疗方案的有效性，并为肠癌患者确定潜在的新疗法。根据这项研究成果开展的临床试验将于今年启动，以评估类器官药物测试能否彻底改变癌症患者的治疗方式。肠癌，又称结肠直肠癌，仍然是全球癌症相关死亡的第二大原因。在澳大利亚，肠癌也是第四大确诊癌症。虽然肠癌如果发现得早可以得到成功治疗，但由于缺乏症状，只有不到一半的患者在初期阶段得到诊断。这意味着患者往往在癌症扩散到身体其他部位后才被诊断出来。尽管治疗肠癌的方法越来越多，但目前预测哪种疗法对每位患者最有效的能力却很有限。肿瘤类器官是一种微型三维癌症模型，尺寸只有沙粒大小。肿瘤器官组织是在实验室中根据患者自身的组织样本培育而成的，它能模拟癌症的特征，包括对药物治疗的敏感性。在发表于《细胞报告医学》（Cell Reports Medicine）的一项具有里程碑意义的研究中，WEHI 的研究人员表明，通过评估肠癌患者的器官组织对特定药物的反应，该技术可以确定对个别肠癌患者最有效的治疗方法。共同首席研究员、肿瘤内科医生彼得-吉布斯教授说，这一发现可以结束目前为患者选择癌症治疗方法的试验和错误过程，并改善他们的生活质量。"吉布斯教授同时也是 WEHI 实验室的负责人，他说："每次给病人提供无效的治疗，都会让病人损失 2-3 个月的时间。成功治疗的窗口往往是有限的，因此我们必须选择成功几率最高的方案，避免其他不太可能奏效的治疗方法。我们的研究结果表明，类器官药物测试有可能改变癌症治疗的游戏规则，通过改进治疗选择，有可能彻底改变个性化医疗和临床医生与患者之间的护理"。由于可以从一个患者组织样本中培育出数百个器官组织，因此可以在实验室中测试各种不同的治疗方案。"许多晚期肠癌患者只有一到两次治疗机会。在开始治疗前了解什么方法最有可能奏效，将对他们的生存结果和生活质量产生重大影响，"吉布斯教授说。左起：彼得-吉布斯教授、奥利弗-西伯副教授和谭涛博士。作为研究的一部分，30 名肠癌晚期患者的器官组织被用于在临床可行性试验中对化疗药物进行预试验。该研究的通讯作者、WEHI 实验室主任奥利弗-希伯（Oliver Sieber）副教授说，看到这项研究取得令人鼓舞的成果，对团队来说是一个突破性的时刻，验证了团队五年多来的研究成果。"西伯副教授说："如果一种药物对肿瘤类器官没有作用，那么这种治疗对病人也没有作用，反之亦然。我们的研究表明，类器官药物检测能够预测研究患者的治疗反应，准确率高达 83%。重要的是，预先测试显示出无效疗法的准确率超过 90%"。研究人员还利用有机体来测试不常用于肠癌患者的化疗药物的有效性。他们发现两名患者的器官组织对一种常用于治疗乳腺癌和膀胱癌的药物很敏感。"我们不仅首次证明了类器官药物试验可以预测患者对肠癌治疗的反应，而且还在试验中为患者找到了新的治疗方案。这就是这项令人难以置信的技术的力量"。一名研究人员手持装有实验室培育的器官组织的托盘，器官组织只有沙粒大小。合作试验这项研究的第一作者陶坦（Tao Tan）博士正在将研究成果转化为临床试验，今年将在维多利亚州的多家医院展开。这项研究将由澳大利亚癌症协会和斯塔福德-福克斯医学研究基金会（Stafford Fox Medical Research Foundation）资助，研究人员希望招募最近被诊断出患有肠癌的患者，以评估他们的肿瘤器官组织能否准确预测个人对治疗的反应。这项题为"基于患者衍生肿瘤类器官的转移性结直肠癌标准疗法预测性测试统一框架"的研究发表在《细胞报告医学》（Cell Reports Medicine）上。这项研究得到了澳大利亚胃肠道试验小组（AGITG）、斯塔福德-福克斯医学研究基金会、澳大利亚癌症协会、北京基因组研究所、维多利亚州癌症理事会维多利亚州癌症生物库和维多利亚州政府的支持。 ... PC版： 手机版：

安进小细胞肺癌治疗药获FDA批准：能缩小肿瘤 延长寿命

安进小细胞肺癌治疗药获FDA批准：能缩小肿瘤 延长寿命 访问：NordVPN 立减 75% + 外加 3 个月时长 另有NordPass密码管理器 在临床试验中，该药物已被证明可以缩小肿瘤，并帮助小细胞肺癌患者显着延长寿命。小细胞肺癌小细胞肺癌通常始于肺气道，生长迅速，形成大肿瘤并扩散到全身。症状包括痰带血、咳嗽、胸痛和呼吸短促。安进表示，在全球每年被诊断为肺癌的220多万患者中，小细胞肺癌占15%，即33万例。发表在《癌症杂志(Journal of cancer)》上的一项研究显示，约80%至85%的小细胞肺癌患者被诊断为肺癌晚期。安进首席科学官Jay Bradner博士称，在美国大约有3.5万名小细胞肺癌患者。根据美国癌症协会的数据，当小细胞肺癌扩散到身体其他部位后，只有3%的患者能活过五年；而所有患有这种疾病的患者，无论癌症是否扩散，五年生存率都为7%。Bradner还指出，小细胞肺癌患者通常只有四到五个月的生命。延长寿命Tarlatamab被称为双特异性T细胞接合剂（BiTE），其设计目的是重新引导免疫系统的T细胞识别并杀死癌细胞。在一项基于对200多名小细胞肺癌患者进行的二期试验的结果显示，患者每两周服用10毫克Tarlatamab后发现，癌症肿瘤平均缩小了40%。值得注意的是，在开始服用10毫克剂量的安进药物后，患者的存活时间中位数在14.3个月，并且40%的患者对Tarlatamab治疗有反应。相比之下，根据美国国家癌症研究所的数据，目前的治疗方法下，患者的平均存活时间大约在6到12个月。安进的Bradner博士表示，“该疗法让这些通常只有四到五个月生命的患者几乎又多了一年的生命。”目前，安进公司还在继续研究Imdelltra的几个试验，其中一些试验将测试该药物作为小细胞肺癌的早期治疗方法。并且，安进还计划启动另一项三期研究，将该药作为晚期小细胞肺癌患者的一线治疗药物。Bradner指出，“当你开发癌症药物时，如果它们在疾病的晚期起作用，那么当你把它们转移到一线治疗时，它们会发挥更好的作用。”Bradner博士还表示，目前对该疾病的治疗选择“相当少”，“这是最可怕的癌症之一，所以我们需要一个新的解决方案。” ... PC版： 手机版：

司美格鲁肽首次获批心血管适应证 还有哪些肥胖“共病”治疗潜力？

司美格鲁肽首次获批心血管适应证 还有哪些肥胖“共病”治疗潜力？ 美国FDA表示，司美格鲁肽将用于降低患有心血管疾病和肥胖或超重的成人心血管死亡、心脏病发作和中风的风险，但应与低热量饮食和增加锻炼活动相结合使用。这使得司美格鲁肽成为首款获批用于辅助患有心血管疾病及肥胖或超重的成年人预防重大心血管事件的减重药物。司美格鲁肽针对心血管疾病新适应证的疗效和安全性在一项Select多中心、安慰剂对照的双盲试验中获得证实，并于去年11月举行的美国心脏协会（AHA）科学年会上公布了这一研究结果。针对1.76万名受试者的随机对照分析试验显示，司美格鲁肽显著降低了主要不良心血管事件（包含心血管死亡、心脏病发作和中风）的风险，接受司美格鲁肽的受试者中发生此类事件的比例为6.5%，而安慰剂组中这一比例为8%。对此，中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波对第一财经记者：“司美格鲁肽的适应证拓展到心血管治疗领域是意料之中的，去年AHA会议上公布Select试验结果的时候，我们就预测新适应证很快将会获批。”司美格鲁肽是一种GLP-1受体激动剂，它能够刺激胰岛素的生成，并抑制胰高血糖素分泌，降低食欲和食物摄入量。司美格鲁肽最初作为2型糖尿病的治疗药物获批上市（商品名：Ozempic），鉴于其在减重方面的显著效果，2021年6月FDA批准其用于治疗普通肥胖患者（商品名：Wegovy），它是自2014年以来美国FDA批准的首款用于控制普通肥胖症或超重的新药。诺和诺德在3月8日召开的2024年资本市场日中提到关于司美格鲁肽开发的一系列计划，并指出2.4 mg司美格鲁肽在多项临床试验当中展现治疗肥胖相关共病的潜力。第一财经记者梳理司美格鲁肽全球的相关临床研究注意到，除了针对心血管不良事件的Select研究之外，在另外一个STEP三期临床试验中，司美格鲁肽2.4 mg可显著下降射血分数保留型心衰（HFpEF）伴肥胖症患者的心衰相关症状和体能限制。除了心脏方面的益处之外，司美格鲁肽还在肾脏疾病方面展现疗效。3月6日最新公布的一项FLOW研究结果显示，司美格鲁肽1.0 mg可将2型糖尿病合并慢性肾病（CKD）患者肾病相关事件风险降低24%。去年10月，诺和诺德表示，根据已经取得的疗效数据，决定提前终止这项试验。诺和诺德还启动了司美格鲁肽针对阿尔茨海默病（AD）以及非酒精性脂肪肝炎（NASH）的临床研究。在一项包含320名NASH患者的二期临床试验中，司美格鲁肽可剂量依赖性改善患者NASH症状的消除。在治疗72周后，与安慰剂相比，显著改善 NASH症状清除的同时，未导致肝纤维化的恶化。相关三期试验ESSENCE也已经启动，预计招募1200位患者，试验预计于2029年完成。针对阿尔茨海默病，目前有两项随机3期试验EVOKE与EVOKE Plus的病患招募正在进行中，用于验证口服司美格鲁肽用于治疗早期阿尔茨海默病患者的疗效与安全性，每项试验预计招募1840位患者，试验结果预计在2025年时会公布。此外，诺和诺德的司美格鲁肽相关管线还包含开发7.2 mg较高剂量的注射剂型、25/50 mg的口服剂型，以及CagriSema（司美格鲁肽与长效胰淀素类似物cagrilintide的固定剂量组合）。诺和诺德公布的研究结果表明，新一代减重药CagriSema在一项为期20周的一期试验中展现积极的减重效果，患者用药12周后体重减轻约13%，超过旧版药物服用同一周期6%的减重疗效。该药物中期试验将于今年下半年开始，预计将于2026年初得出结果。诺和诺德首席执行官约根森（Lars Fruergaard Jorgensen）表示，该公司的实验性减重药物CagriSema最终可能成为肥胖症的最佳疗法。 ... PC版： 手机版：

眼下，一类针对KRAS基因突变的疗法逐渐兴起（这也是癌症中最常见的突变类型之一），Lumakras则是此类疗法中首个获批的药物。

眼下，一类针对KRAS基因突变的疗法逐渐兴起（这也是癌症中最常见的突变类型之一），Lumakras则是此类疗法中首个获批的药物。此前，研究人员曾耗时数年研发一种可以攻击此类突变的药物该突变曾被说成是“无药可医”。