【#不是所有红斑狼疮都会长红斑# 】红斑狼疮会攻击机体自身各个系统和内脏,它攻击了血液系统,就会导致红细胞的大量溶解和破坏,使患

【#不是所有红斑狼疮都会长红斑# 】红斑狼疮会攻击机体自身各个系统和内脏,它攻击了血液系统,就会导致红细胞的大量溶解和破坏,使患者发生溶血性贫血;它还会攻击肾脏、肺、心脏等各器官,在初期很容易误诊。网页链接 via 生命时报的微博

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【#10种症状可能是红斑狼疮的表现】#浙江母女双双确诊红斑狼疮# 红斑狼疮,医学名称为“系统性红斑狼疮”,是一种自身免疫性疾

【#10种症状可能是红斑狼疮的表现# 】#浙江母女双双确诊红斑狼疮# 红斑狼疮,医学名称为“系统性红斑狼疮”,是一种自身免疫性疾病。这种疾病可致体内产生大量致病性自身抗体和免疫复合物,对全身多系统、多脏器造成损伤。系统性红斑狼疮有显著性别差异,女性发病率约为男性的9倍,尤其高发于年轻女性。 除了年轻女性,有系统性红斑狼疮家族史以及患有甲状腺疾病、其他免疫性疾病的人也是该病高发人群,需要警惕以下几个早期症状。 1.疲劳。这是系统性红斑狼疮最常见症状之一,患者常感到难以缓解的疲倦。 2.关节痛和肿胀。尽管这些症状可能由多种因素引起,但它们也是系统性红斑狼疮的早期迹象。 3.低烧。系统性红斑狼疮早期可出现无明显原因的低烧。 4.皮疹。以出现在面颊和鼻梁上的“蝶形疹”最为典型。 5.光过敏。在日光照射后出现明显的皮肤过敏反应。 6.头发稀疏。系统性红斑狼疮患者可能会经历头发变薄或大量脱发。 7.手指和脚趾变色。在冷天或压力下,手指和脚趾可能会因雷诺现象(指在寒冷或情绪紧张的刺激下,突然发生指(趾)末端小动脉痉挛,导致皮肤颜色出现变化)变成白色、蓝色或红色。 8.口腔溃疡。反复出现的口腔或鼻腔溃疡可能是早期系统性红斑狼疮的症状。 9.血尿、蛋白尿。系统性红斑狼疮容易引起狼疮性肾损害,可出现血尿、泡沫尿等尿液改变。 10.不孕和反复流产。系统性红斑狼疮女性患者在病情控制不佳时,不易怀孕且易发生反复流产等不良妊娠事件。 红斑狼疮的高风险人群若出现上述表现,建议及时就医,查明原因对症治疗。童强表示,系统性红斑狼疮病因很复杂,为降低疾病发作风险,高风险人群需要保持健康的生活方式,包括均衡饮食、定期运动和保持心情愉快,此外还要避免过度日晒或紫外线暴露。 via 生命时报的微博

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菲律宾已故总统妹妹克丽丝患红斑狼疮

菲律宾已故总统妹妹克丽丝患红斑狼疮 已故前总统阿基诺三世的妹妹、菲律宾知名主持人克丽丝·阿基诺近日透露她最近被诊断患有红斑狼疮。 在一系列Instagram视频中,她分享了她与多种自体免疫疾病搏斗的经历,包括嗜酸性肉芽肿性多血管炎和硬皮症等。克丽丝正在美国接受治疗,坚定表示在健康面临挑战时不会放弃。 她写道:“这很可能是基于我的ANA数量(血液检查)、高发炎指数、贫血、夜间血压持续升高,以及脸上持续出现‘蝴蝶疹’。我很有可能正处于系统性红斑狼疮的初期,也就是俗称的红斑性狼疮。” 红斑狼疮是一种自体免疫疾病,免疫系统攻击自身组织,导致受影响器官广泛发炎和组织损伤。 克丽丝承诺将坚强面对治疗,不会退缩。她目前在加州接受治疗,得到家人和朋友的陪伴。

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科学家发现红斑狼疮病因和潜在逆转方法

科学家发现红斑狼疮病因和潜在逆转方法 根据发表在《自然》上的最新研究,美国西北大学医学院和布莱根妇女医院的科学家发现了一种分子缺陷,可促进系统性红斑狼疮的病理性免疫反应,破除这种缺陷可能会“逆转”该疾病。红斑狼疮是一种常见的慢性、反复发作的自身免疫性疾病。在这项新研究之前,科学家一直未能找到该病起因,但推断可能与遗传、激素、免疫及环境等因素有关。红斑狼疮可对肾脏、大脑和心脏等多个器官造成危及生命的损害。现有治疗方法往往无法控制这种疾病,并且会产生降低免疫系统抵抗感染能力的副作用。此次研究确定了红斑狼疮患者产生的免疫反应的根本失衡,并且定义了可纠正这种失衡以抑制病理性自身免疫反应的特定介质。 via Solidot

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中信建投:关注系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等领域的投资机会

中信建投:关注系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等领域的投资机会 中信建投研报指出,自身免疫类疾病与 II 型炎症的患者规模正在迅速增长,市场规模仅次于肿瘤药物,处于加速发展期。现有的药物在疗效与安全性上仍然拥有巨大的进步空间。近年来,相关新药不断涌现,新靶点或是新作用机制药物层出不穷。系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、强直性脊柱炎和多发性硬化的研发管线较多,系统性红斑狼疮、强直性脊柱炎、多发性硬化和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病较为难治。建议关注系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、强直性脊柱炎、多发性硬化等领域的投资机会。

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中国女网红患红斑狼疮赴瑞士安乐死 引发网民论战

中国女网红患红斑狼疮赴瑞士安乐死 引发网民论战 中国上海一名女网红“沙白”在与红斑狼疮斗争20多年后,决定前往瑞士进行安乐死。不少中国网民赞成沙白的决定,但也招致一些批评,抨击沙白“不尊重生命”。 综合《新闻晨报》、观察者网等中国媒体报道,现年43岁的沙白上星期三(10月23日)上传一段视频,宣布她决定在24日下午4时到瑞士进行安乐死。 在“最后一条告别视频”中,沙白用视频记录和父亲在瑞士旅游的最后几天。视频最后,她向80岁的年迈父亲道别,说道“以后我再也不会麻烦你了”。 沙白还说,对于自己的决定,父亲也花了很长时间接受,最后才说:“去吧,我们去吧,爸爸爱你,支持你,确实没有必要承受这种无谓的痛苦。” 据报道,沙白的个人社交媒体从上星期四起就不再更新,头像已由彩色变成黑白。但到了上星期五(10月25日)晚之后,沙白的社交账号被禁言,抖音号也从沙白白频道变成一串数字,视频被删除至只剩下一个。 沙白在20岁时确诊红斑狼疮,该病会导致身体免疫系统自我攻击。红斑狼疮不易根治,需长期治疗,被医学界称为“不死的癌症”。 到今年为止,沙白已发病七次,甚至导致肾衰竭,每周需要进行三次、每次五到六小时的肾透析。 沙白的决定激起中国网民的讨论,有网民说,沙白让他们知道活着的时候应该思考:什么是生命的价值。看上去她虽然年纪轻轻,却已度过精彩的一生。 但有网民批评沙白的做法自私,只顾自己洒脱,不顾年迈父母的悲伤,爱家人朋友,才是积极的人生态度。 也有网民写道:“沙白选择了一条自己想要的生路和死路,自始至终她都非常自我,她的眼里,不太有别人,她认为自己活出了极好的人生,别人可以反对,但反对也罢,支持也罢,其实对离开世界的人来说,已无意义。” 《新民周刊》则发文称,沙白的故事虽然只是个人抉择,但却引发人们对于疾病、死亡和亲情的深刻思考。“在沙白的人生观里,生命不能只看长度,而要看它的状态。什么美好的东西都会逝去,但是瞬间就是永恒。” #网红 #瑞士 #安乐死-电报频道- #娟姐新闻:@juanjienews

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一治疗系统性红斑狼疮细胞疗法获批临床,成本或降至十万元以下

一治疗系统性红斑狼疮细胞疗法获批临床,成本或降至十万元以下 ·“此次获批IND的BRL-203的一个特点是不使用病毒载体制备,而是使用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD1位点精确编辑,定点插入靶向CD19的CAR分子。这意味着与已上市或在研的同类产品相比,它具有更好的安全性。”2024年11月5日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)宣布,其开发的“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”(管线代号:BRL-203)的临床试验申请(IND)获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准,适应证为“中度或重度难治性系统性红斑狼疮(SLE)”。公司新闻稿称,这是邦耀生物在自身免疫性疾病治疗领域开发的创新型CAR-T产品,也是世界首个治疗自身免疫性疾病并获批IND的非病毒定点整合PD1-CAR-T产品,为自免疾病的治疗提供了多元化的选择。“PD1-CAR-T”指将CAR序列整合到PD1基因中,将PD1免疫检查点抑制和CART肿瘤杀伤功能合二为一,起到PD1免疫治疗与CAR-T疗法联合应用的效果。目前尚未见其它非病毒定点整合CAR-T产品针对自身免疫性疾病在国内申报和开展人体临床试验。据2023年发表于《中华内科杂志》的《系统性红斑狼疮诊疗规范》(以下简称“《诊疗规范》”),系统性红斑狼疮(SLE)是一种自身免疫性疾病,患者面颊部常出现蝶形红斑,还有可能导致肌肉骨骼、肾脏、神经和精神系统、肺、心脏、消化系统、血液系统等出现损伤。据邦耀生物新闻稿,近年来,尽管SLE患者的长期生存有所改善,但不可避免的疾病复发及其导致的不可逆的器官损伤仍是患者死亡的重要原因,他们的死亡率是普通人群的3-4倍。自身免疫性疾病是一组异质性疾病,共同的疾病基础是免疫耐受受损。B细胞在自身免疫性疾病的发生中扮演关键角色,功能失调的B细胞会产生针对人体自身组织的抗体,导致疾病发展。CAR-T细胞疗法通过改造患者的T细胞,使其识别并攻击人体内异常的B细胞而发挥作用。目前国内外已有不少团队尝试将CAR-T疗法应用于自身免疫性疾病,用于治疗系统性红斑狼疮、特发性炎性肌病、系统性硬化症以及重症肌无力等自身免疫性疾病。安全性更佳,成本更低CAR-T细胞疗法即“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”,分为自体CAR-T细胞疗法和异体CAR-T细胞疗法。目前研发进度较快、数量较多的是自体CAR-T细胞疗法,其使用方式为:研究人员从患者身上提取发挥免疫功能的T细胞,在实验室中进行编辑,使其产生称为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质,当CAR-T细胞被回输给患者时,它们会寻找并摧毁特定的目标。邦耀生物的BRL-203也是自体CAR-T细胞疗法。异体CAR-T细胞疗法也被称为现货通用型CAR-T细胞疗法。使用方式为:从健康捐献者体内分离提取T细胞,通过基因编辑或非基因编辑改造和体外扩增后,最后像小分子及抗体等“现货型”药品一样,可输入多位患者体内的疗法。邦耀生物也有治疗自身免疫性疾病的通用型CAR-T细胞疗法在研,其管线代号为BRL-303的产品的IIT研究(investigator initiated trial,研究者发起的临床研究)成果于2024年7月和10月接连登上知名期刊《细胞》(Cell)和《自然》(Nature)。11月6日,邦耀生物CEO郑彪博士在接受澎湃科技采访时介绍,此次获批IND的BRL-203的一个特点是不使用病毒载体制备,而是使用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD1位点精确编辑,定点插入靶向CD19的CAR分子。这意味着与已上市或在研的同类产品相比,它具有更好的安全性。郑彪说,他们在CAR-T的安全性方面主要有两个考虑:其一是降低CAR-T可能发生次级T细胞淋巴癌风险。2024年初,美国食品药品监督管理局(FDA)要求美国所有六款已上市的CAR-T产品增加会引发T细胞癌症风险的“黑框警告”。2024年4月18日,FDA要求“终身”跟踪接受已上市CAR-T产品治疗的患者和临床试验参与者的继发性T细胞癌症的潜在发展情况。中国国家药品监督管理局也于2024年2月7日要求批准CAR-T产品上市时在说明书中提示存在发生继发性恶性肿瘤的可能性,并要求终身监测这种风险。此前FDA官员曾在《新英格兰医学杂志》(NEJM)撰文解释,慢病毒载体会将自身基因组插入整合到宿主细胞基因组中,如果其插入位点在与癌症相关的DNA序列附近,就可能导致癌症。邦耀生物所使用的非病毒定点整合技术可以让每个CAR序列精确地插入到基因组的特定位点,从而避免随机插入导致的致瘤风险。其二,CAR-T细胞治疗存在细胞因子风暴、中枢神经系统的毒副作用。“这有可能跟以病毒为载体的CAR-T细胞的异质性有关。现在市场上的CAR-T其实不是一种细胞,而是无数种不同CAR-T细胞的混合物,有的反应低,有的反应高,对质量控制形成挑战。”郑彪说。BRL-203在成本上也具有优势。目前国内已上市的CAR-T细胞疗法价格都在100万元人民币/支左右,一个很重要的原因是病毒载体成本高昂。郑彪解释,病毒载体的制备工艺很复杂,需要GMP认证的工艺(GMP全称为Good Manufacturing Practice,是一套适用于制药、食品等行业的强制性标准,要求企业从原料、人员、设施设备、生产过程、包装运输、质量控制等方面按国家有关法规达到卫生质量要求),建立生产线耗费的时间很长,需要投入的资金也多,容易导致产能不足。而邦耀生物BRL-203,使用电转的方法完成CAR序列在T细胞基因组特定位点的精确插入,一步即可完成,工艺非常简单。郑彪说,这样做成的CAR-T细胞疗法,造价有望降至10万元人民币,“将来工艺改革后可能会更便宜。”“中国与欧美在推动CAR-T落地过程中的痛点不一样,中国的痛点主要是价格,美国的痛点主要是产能。”郑彪说。此外据邦耀生物新闻稿,这种方法大大缩短了CAR-T的制备时间,最短3天即可完成制备,减少了患者等待用药的时间。疗效持续性之问疗效方面,此前的非病毒定点整合PD1-CAR-T疗法BRL-201治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(r/r NHL)的临床研究结果显示,患者客观缓解率(ORR)高达100%,完全缓解率(CR)达到85.7%,患者长期获益显著高于现有同类病毒CAR-T产品。截至2024年2月10日,中位总生存(mOS)达到39个月,中位无进展生存期(mPFS)达到了20个月。邦耀生物新闻稿称,这是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果。单细胞测序结果表明,BRL-201细胞产品中存在高比例的记忆性T细胞且具有更强的抗肿瘤免疫功能,回输后的CAR-T细胞具有长期存续的能力。郑彪告诉澎湃科技,BRL-203实际上是在BRL-201基础上做的适应证拓展,鉴于BRL-201出色的临床有效性,可以相信BRL-203在自身免疫性疾病的治疗中也将展示长期效益。CAR-T细胞疗法在治疗复发难治自身免疫疾病的疗效的长期持续性受到学术界和产业界关注。2021年8月,德国埃尔朗根-纽伦堡大学的研究人员在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表论文,对一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗,该疗法让她的病情很快得到缓解,且没有明显副作用。这是世界上首次使用CAR-T细胞疗法来治疗系统性红斑狼疮。此后,该团队使用CAR-T细胞疗法成功治疗了数十名包括系统性红斑狼疮在内的多种自身免疫病患者。后来该团队为一位15岁的女性系统性红斑狼疮患者进行了CAR-T细胞治疗,使她回归正常生活。相关研究于2024年4月发表于《柳叶刀》(The Lancet)。研究团队发现的一个问题是:治疗后,女孩的血液中仍然存在大量的CAR-T细胞,这些CAR-T细胞不仅消除了有害的B细胞,也会消除健康的B细胞,这意味着她的身体可能无法有效地防御某些感染。因此,在她自身的B细胞恢复之前,每4周需要回医院接受一次静脉注射免疫球蛋白,以增强免疫力。郑彪告诉澎湃科技,自体CAR-T细胞在体内的持续性比异体CAR-T细胞更长。不过对于不同的疾病,对CAR-T持续性的考量应有所不同。“对肿瘤来说,CAR-T持续性更长是一件好事,可以持续杀死肿瘤,如果持续性不够长,肿瘤有可能复发。但是对自身免疫性疾病来说,CAR-T持续性太长会导致患者免疫缺陷时间比较长,需要增强免疫治疗包括补充免疫球蛋白,防止感染。通用型CAR-T的持续时间大约为三个月,最多半年,可以解决免疫缺陷时间长的问题。” -电报频道- #娟姐新闻:@juanjienews

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