世界首例自体再生胰岛移植成功 25年糖尿病病史患者被治愈

世界首例自体再生胰岛移植成功 25年糖尿病病史患者被治愈 这是国际上首次利用干细胞来源的自体再生胰岛移植,成功治愈胰岛功能严重受损糖尿病的病例报道。论文截图。糖尿病严重威胁人类健康,患者长期血糖控制不佳可导致失明、肾衰竭、心脑血管意外、截肢等严重并发症,甚至可造成酮症酸中毒或无意识低血糖而致死。中国是糖尿病第一大国,患者多达1.4亿,其中约四千万需终身依赖胰岛素注射治疗。血糖难以控制的严重患者,只有通过从捐献的胰腺中提取胰岛组织并微创注射的移植疗法方可有效治疗,从而避免并发症的进展。然而,受制于供体严重匮乏、胰岛分离技术复杂等因素,目前临床需求很难满足。因此,如何在体外规模化地再生人胰岛组织,成为一项世界性的学术难题,并得到广泛关注。上海长征医院器官移植中心主任殷浩教授表示,相关科研团队历经十余年研究,利用患者血液PBMC重编程为自体iPSC细胞,并使用国际首创技术使之转变为“种子细胞”即内胚层干细胞(Endoderm stem cell, EnSC),最终实现在体外再造胰岛组织(E-islet)。该项技术已趋于成熟,是再生医学治疗糖尿病领域的重大突破。该项技术的首例受益者为59岁男性,有25年2型糖尿病病史,并发展为终末期糖尿病肾病(尿毒症),2017年6月出现终末期糖尿病肾病并接受肾移植。但由于其胰岛功能近乎衰竭,每天需要多次注射胰岛素,未来存在极大的糖尿病严重并发症风险。2021年7月19日,由于对低血糖的担忧以及考虑血糖控制不佳对供体肾脏长期生存的不利影响,该患者在上海长征医院接受了自体再生胰岛移植治疗,术后第11周即开始完全脱离外源胰岛素,其口服降糖药(拜糖平、二甲双胍)术后逐步减量,并在第48周和56周实现彻底撤药,目前该患者已彻底脱离胰岛素长达33个月。殷浩称,此后该患者空腹及餐后C肽等关键指标较术前显著提高,证实胰岛功能得到有效恢复;肾脏功能等随访指标均处于正常范围,也提示该疗法可避免糖尿病并发症的进展。总的来说,这是国际上首次使用自体衍生胰岛治疗胰岛功能受损的T2D患者的人体组织替代疗法。长征医院透露,除了首例严重2型糖尿病患者,上述联合团队也成功开展并治愈了多例脆性1型糖尿病患者。殷浩表示,未来团队将聚焦干细胞来源再生胰岛组织的相关研究,进一步开发无需免疫抑制的“通用型”再生胰岛组织,从而为广大长期依赖胰岛素注射的糖尿病患者提供新的治愈疗法。上海长征医院殷浩教授、石勇铨教授、董伟华教授,中国科学院程新教授及上海仁济医院张明教授为论文共同通讯作者;中国科学院分子细胞科学卓越创新中心(生物化学与细胞生物学研究所)吴佳颖、付天龙、聂螣騛、魏同坤,长征医院李拓、郭猛、季峻松、孟小茜为论文共同第一作者。(记者 李佳蔚) ... PC版: 手机版:

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美国专家不建议胰岛素周制剂用于治疗1型糖尿病 诺和诺德回应 对此,诺和诺德周日在回应第一财经记者的一份声明中表示:“会议给出的建议仅关于1型糖尿病治疗,该建议并非最终结论。 FDA并未在此次会议中就依柯胰岛素周制剂用于成人2型糖尿病征求委员会的意见。”诺和诺德方面称,美国FDA将在2024年下半年,于《处方药申报者付费法案》(PDUFA)审批时限前,正式做出是否批准依柯胰岛素周制剂用于1型糖尿病和2型糖尿病治疗的决定。美国FDA独立专家小组当天以7比4的投票结果认为,针对1型糖尿病治疗,依柯胰岛素的好处可能未超过风险。FDA专家组称,在数据不足的情况下批准该胰岛素的使用可能会阻碍进一步的安全性试验。诺和诺德表示,将继续与美国FDA密切合作,以确定将治疗推向市场所需的后续步骤。诺和诺德的目标是成为第一个向市场推出胰岛素周制剂产品的公司,为目前依赖每日多次注射的1型和2型糖尿病患者提供替代方案。依柯胰岛素周制剂此前已经在多个国家提交了上市申请,包括中国,日本和美国等。2024年3月,依柯胰岛素周制剂在瑞士和加拿大被获批用于1型糖尿病和2型糖尿病的治疗,随后于2024年5月获得了欧盟委员会的批准。尽管美国FDA的意见意味着诺和诺德的胰岛素周制剂在1型糖尿病的审批可能受阻碍,但诺和诺德仍然有望寻求FDA批准该胰岛素用于2型患者的治疗,2型糖尿病患者是一个更大的市场。与此同时,诺和诺德在胰岛素周制剂领域也面临强劲对手礼来公司的竞争。礼来表示,正在开发胰岛素周制剂efsitora,根据该公司此前披露的临床数据,该周制剂的疗效与诺和诺德目前每日注射的德谷胰岛素疗效相当。 ... PC版: 手机版:

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