香港赛车手许建德向患急性淋巴性白血病澳门男童赠奖牌

香港赛车手许建德向患急性淋巴性白血病澳门男童赠奖牌 香港首位赢得GT世界挑战赛欧洲耐力赛的赛车手许建德，向一名来自澳门、患有急性淋巴性白血病的8岁男童晋晞送赠奖牌，鼓励他勇于追梦。奖牌是许建德去年于比利时赛车比赛「Crowdstrike 24 Hours of Spa」中获得。香港迪士尼乐园度假区联同愿望成真基金为晋晞实现愿望，与赛车英雄见面。晋晞亦是「闪电王麦坤」的「小粉丝」，他今日在「闪电王麦坤」带领下参与香港迪士尼巡游，包括医护人员、迪士尼义工队等400人参与活动。晋晞表示，会更有勇气追寻对赛车的热情，不会轻言放弃梦想。 2024-04-28 17:04:46

白血病治疗取得突破III期试验取得"优异"结果

白血病治疗取得突破III期试验取得"优异"结果 数据显示，通过定期进行血液化验来监测患者的反应，可以为每位患者量身定制治疗时间。在试验中，这种方法显著改善了既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的无进展生存期和总生存期。在标准治疗效果较差的患者中，如那些有某些基因突变的患者中，效果更明显。个性化治疗方法及其疗效成年患者根据病情反应的快慢，在不同的时间段内服用多种阻断癌症生长的药物。试验发现，与治疗 CLL 的标准疗法相比，这种方法大大提高了无进展生存期和总生存期，每 20 名患者中就有 19 人在开始治疗三年后病情得到缓解。这项名为FLAIR的研究是一项针对未经治疗的CLL的III期随机对照试验，在英国100多家医院进行。该研究由英国癌症研究中心、杨森研发有限责任公司（Janssen Research & Development, LLC）和艾伯维制药研发公司（AbbVie Pharmaceutical Research and Development）资助。主要作者、利兹大学医学院实验血液学教授彼得-希尔曼（Peter Hillmen）是利兹教学医院 NHS 信托基金会的名誉血液学顾问："我们的研究结果表明，对这部分患者来说，治疗对他们的疾病非常有效，而且他们也能很好地耐受。这意味着我们试验中的患者获得了更好的治疗效果，同时在治疗期间也享受到了更好的生活质量。大多数接受新组合治疗的患者在治疗结束后，其血液或骨髓中都检测不到白血病，这比以往的治疗效果要好，非常令人鼓舞"。研究结果和对未来的影响英国癌症研究中心研究与创新执行主任 Iain Foulkes 博士说："我们很高兴看到FLAIR试验取得的这些结果，这些结果表明了根据患者个体情况量身定制癌症治疗方案的重要性和有效性。不仅如此，该试验还找到了一种无需频繁进行骨髓检测的方法，而骨髓检测的创伤性更大，而且会给患者带来痛苦。研究人员、医护人员、资助者和热心的患者及其家属共同参与了这项试验，他们的共同努力指向了一种新的治疗标准，这种标准将使白血病的防治工作取得真正的进展"。慢性淋巴细胞白血病是一种影响血液和骨髓的癌症。通常无法治愈，但可以通过治疗加以控制。每 10 人中就有 9 人以上在确诊时年龄在 55 岁及以上。目前的治疗方法包括化疗、免疫疗法或癌症生长阻滞剂。FLAIR试验测试的癌症生长阻断剂是Ibrutinib和Venetoclax（I+V）。这两种药物的品牌名称分别为 Imbruvica 和 Venclexta，它们通常连续给药或给药时间固定不变，而不是根据每位患者的反应量身定制。这意味着许多患者可能会过早停止治疗，无法从治疗中充分获益，或者继续治疗的时间超过了必要的时间。这可能导致白血病复发和/或治疗副作用的几率增大。FLAIR 的研究人员旨在发现是否有可能根据定期的血液采样和/或骨髓采样为患者制定个性化的 I+V 治疗时间，以及这种方法是否与标准治疗（FCR）同样有效或更好。通过这种定期的血液和骨髓监测，研究人员可以更及时地了解患者对 I+V 的反应，这意味着 I+V 治疗的持续时间可以根据每位患者的具体情况进行调整。 此外，研究人员还发现，根据创伤较小、较快的血液样本来确定治疗持续时间，与使用骨髓一样有效，因为使用骨髓会给患者带来痛苦，有时还需要联用镇静剂。试验设计与结果FLAIR 于 2014 年启动，招募了 1509 名 CLL 患者。他们被随机分为四个治疗组，每组接受不同的治疗。FLAIR 试验的这一部分对两组患者进行了比较，260 名患者接受了 I+V 治疗，263 名患者接受了标准治疗，即 FCR 治疗。近四分之三的患者为男性，这在意料之中，因为CLL多发于男性。平均年龄为 62 岁，略高于三分之一的患者为晚期患者。在这一阶段的试验结束时，87 名患者的病情有所进展，其中 75 人接受了 FCR 治疗，12 人接受了 I+V 治疗。迄今为止，已有 34 名患者在试验期间死亡。其中 25 人接受了 FCR 治疗，只有 9 人接受了 I+V 治疗。接受 I+V 治疗的患者接受了血液检测和骨髓检测，以监测他们对治疗的反应。所使用的技术被称为可测量残留疾病（MRD），它可以让临床医生看到残留癌细胞的数量。细胞数量可能非常少，以至于患者没有任何症状。MRD 阳性检测结果意味着存在残余癌细胞。研究小组现在希望，这种以血液检测监测为指导的更加个性化的治疗方法能成为需要一线 CLL 治疗的患者的新护理标准。希尔门教授说："由利兹大学英国利兹癌症研究中心临床试验组领导的 FLAIR 试验结果非常出色，预示着慢性淋巴细胞白血病治疗方式的改变。"FLAIR 是英国领先的慢性淋巴细胞白血病专家和全英国 100 多家医院的血液学团队在过去十年中共同努力的成果。患者团体、患者个人及其家属的参与对取得这样的进展至关重要，尤其是在大流行病的挑战下。该试验由利兹大学的英国利兹癌症研究中心临床试验小组负责协调。副主任戴维-凯恩斯（David Cairns）教授说："利兹癌症研究中心的愿景是在全球范围内提高癌症患者的生存期和生存质量。为此，我们的战略是确保积累证据，为患者确定正确的治疗方法、正确的治疗时间。FLAIR 是一项与我们的战略高度一致的试验，它体现了团队科学，包括临床医生、实验室科学家、方法论和操作专家的共同努力，以取得重要的试验结果。如果没有试验参与者的无私奉献，没有他们贡献的时间和数据，这一切都无法实现。"编译来源：ScitechDaily ... PC版： 手机版：

【百济神州ADR一度上涨13%，该公司宣布首剂白血病治疗药物用于患者】

【百济神州ADR一度上涨13%，该公司宣布首剂白血病治疗药物用于患者】 百济神州ADR（BGNE）一度上涨13%，为2023年4月以来最大盘中 #涨幅 ，此前这家生物技术公司宣布首剂Brukinsa药物已用于治疗成年慢性淋巴细胞白血病患者。亚美尼亚和尼泊尔的患者是29个国家中首批接受Brukinsa治疗的，这是为29个中低收入国家提供该药物的三年合作项目的一部分。

第5例被治愈的艾滋病患者出现 科学家释疑痊愈过程

第5例被治愈的艾滋病患者出现 科学家释疑痊愈过程 1988年，埃德蒙首次被诊断出患有艾滋病，其于1997年开始接受抗逆转录病毒治疗，压制艾滋病病毒。然而，病毒从未消失，其DNA一直蛰伏在免疫细胞中。事情的转机出现在了骨髓移植上。与埃德蒙成功配型的捐赠对象，拥有一种罕见的德尔塔32突变基因。这是一种先天具有抵御艾滋病病毒能力的突变基因，大约只有1-2%的人拥有这种突变基因。手术后，保罗的骨髓和血液干细胞完全被捐献者的健康细胞所取代，从此他再未出现白血病和艾滋病的发病迹象。2021年3月，埃德蒙决定停止服用抑制艾滋病的药物。此后，经过近三年的严密监测，医生们确认埃德蒙体内已无任何艾滋病病毒踪迹。 ... PC版： 手机版：

大家好！我是一名白血病患者，我叫孙到，今年35岁，也是骑行碾压被刑拘逮捕司机姜永亮的妻子。

大家好！我是一名白血病患者，我叫孙到，今年35岁，也是骑行碾压被刑拘逮捕司机姜永亮的妻子。 我的丈夫姜永亮现在以过失致人死亡罪被羁押在容城看守所。2024年8月11日是我们全家的噩梦！ 上午5点30分我丈夫姜永亮和同村工友一起从家里出发，去工地上班。行驶到南后台村时遇到骑行队伍，突然发生了意外车祸。有一个小孩在骑行，突然从对向车道飞过来甩到姜永亮正常行驶的车道。姜永亮当时立即打了方向盘躲避，但是还是感到车颠簸了一下，发生事故了！ 我丈夫吓坏了，马上给我打电话。我当时告诉他，赶紧拨打急救电话和报警电话还有保险公司电话先抓紧救孩子。我丈夫每次开车都特别小心，驾驶证基本没有扣过分。 出事以后对我家来说简直是晴天霹雳，我们赶到现场以后，我丈夫已经在警车里面，我们询问了当场的警察，但是什么也没说，就让我们一起去了容城县医院，进行抽血等相关化验，我丈夫不抽烟，不喝酒，从我患白血病以来，我丈夫每天就像拼了命的一样打工。每天都不敢耽误，能加班就拼命去加班，能多干就多干，别人每个月1000生活费都花完，我丈夫总是舍不得花，省吃俭用拿到家里来给我治病，救我的命。 现在，我家已经雪上加霜，两个未成年的孩子，两位70来岁的父母，母亲有一只眼看不到，出事以后，我丈夫11号就进了看守所，25号检察院就通知了我丈夫被逮捕了，事后有一些知情人告诉我，骑行者占了半个车道，小孩最靠近中线，小孩是被其他自行车别倒以后冲向了我丈夫正常行驶的道路，当时他的右侧也有骑行者，时至今日我也非常不理解，孩子没有满12岁，为什么会在道路上骑行？别倒孩子的骑行者这时候又去了哪里？骑行组织者又是谁组织的？事后说道路未开通，附近村民走了2年多，而且事后我丈夫的行车记录仪里面很多车，行人，自行车，汽车等。其他村民和知情者也说，现场小孩父亲还殴打了我丈夫，强行逼迫姜永亮下跪。好像孩子死亡所有的责任都是姜永亮造成的一样。他们在上道路走的时候没有任何的遮挡和禁行标志。我丈夫行驶道路上，首先看到的是限速15标志，在走300米左右，有解除限速标志。 现在，我们上周已经去北京请安剑律师事务所周兆成律师代理我老公姜永亮的案件，周兆成律师在上周也去了看守所会见了我老公姜永亮，也去了公安局交了代理手续。 周兆成律师让我们一定要相信容城司法机关一定会依法，公平，公正的处理我老公姜永亮的案件，我们希望法律公平正义的，可以给我们家一个公道。 【网评】关注！！那个带孩子骑车的家长一点责任没有？

一治疗系统性红斑狼疮细胞疗法获批临床，成本或降至十万元以下

一治疗系统性红斑狼疮细胞疗法获批临床，成本或降至十万元以下 ·“此次获批IND的BRL-203的一个特点是不使用病毒载体制备，而是使用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD1位点精确编辑，定点插入靶向CD19的CAR分子。这意味着与已上市或在研的同类产品相比，它具有更好的安全性。”2024年11月5日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，其开发的“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”（管线代号：BRL-203）的临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，适应证为“中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）”。公司新闻稿称，这是邦耀生物在自身免疫性疾病治疗领域开发的创新型CAR-T产品，也是世界首个治疗自身免疫性疾病并获批IND的非病毒定点整合PD1-CAR-T产品，为自免疾病的治疗提供了多元化的选择。“PD1-CAR-T”指将CAR序列整合到PD1基因中，将PD1免疫检查点抑制和CART肿瘤杀伤功能合二为一，起到PD1免疫治疗与CAR-T疗法联合应用的效果。目前尚未见其它非病毒定点整合CAR-T产品针对自身免疫性疾病在国内申报和开展人体临床试验。据2023年发表于《中华内科杂志》的《系统性红斑狼疮诊疗规范》（以下简称“《诊疗规范》”），系统性红斑狼疮（SLE）是一种自身免疫性疾病，患者面颊部常出现蝶形红斑，还有可能导致肌肉骨骼、肾脏、神经和精神系统、肺、心脏、消化系统、血液系统等出现损伤。据邦耀生物新闻稿，近年来，尽管SLE患者的长期生存有所改善，但不可避免的疾病复发及其导致的不可逆的器官损伤仍是患者死亡的重要原因，他们的死亡率是普通人群的3-4倍。自身免疫性疾病是一组异质性疾病，共同的疾病基础是免疫耐受受损。B细胞在自身免疫性疾病的发生中扮演关键角色，功能失调的B细胞会产生针对人体自身组织的抗体，导致疾病发展。CAR-T细胞疗法通过改造患者的T细胞，使其识别并攻击人体内异常的B细胞而发挥作用。目前国内外已有不少团队尝试将CAR-T疗法应用于自身免疫性疾病，用于治疗系统性红斑狼疮、特发性炎性肌病、系统性硬化症以及重症肌无力等自身免疫性疾病。安全性更佳，成本更低CAR-T细胞疗法即“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”，分为自体CAR-T细胞疗法和异体CAR-T细胞疗法。目前研发进度较快、数量较多的是自体CAR-T细胞疗法，其使用方式为：研究人员从患者身上提取发挥免疫功能的T细胞，在实验室中进行编辑，使其产生称为嵌合抗原受体（CAR）的蛋白质，当CAR-T细胞被回输给患者时，它们会寻找并摧毁特定的目标。邦耀生物的BRL-203也是自体CAR-T细胞疗法。异体CAR-T细胞疗法也被称为现货通用型CAR-T细胞疗法。使用方式为：从健康捐献者体内分离提取T细胞，通过基因编辑或非基因编辑改造和体外扩增后，最后像小分子及抗体等“现货型”药品一样，可输入多位患者体内的疗法。邦耀生物也有治疗自身免疫性疾病的通用型CAR-T细胞疗法在研，其管线代号为BRL-303的产品的IIT研究（investigator initiated trial，研究者发起的临床研究）成果于2024年7月和10月接连登上知名期刊《细胞》（Cell）和《自然》（Nature）。11月6日，邦耀生物CEO郑彪博士在接受澎湃科技采访时介绍，此次获批IND的BRL-203的一个特点是不使用病毒载体制备，而是使用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD1位点精确编辑，定点插入靶向CD19的CAR分子。这意味着与已上市或在研的同类产品相比，它具有更好的安全性。郑彪说，他们在CAR-T的安全性方面主要有两个考虑：其一是降低CAR-T可能发生次级T细胞淋巴癌风险。2024年初，美国食品药品监督管理局（FDA）要求美国所有六款已上市的CAR-T产品增加会引发T细胞癌症风险的“黑框警告”。2024年4月18日，FDA要求“终身”跟踪接受已上市CAR-T产品治疗的患者和临床试验参与者的继发性T细胞癌症的潜在发展情况。中国国家药品监督管理局也于2024年2月7日要求批准CAR-T产品上市时在说明书中提示存在发生继发性恶性肿瘤的可能性，并要求终身监测这种风险。此前FDA官员曾在《新英格兰医学杂志》（NEJM）撰文解释，慢病毒载体会将自身基因组插入整合到宿主细胞基因组中，如果其插入位点在与癌症相关的DNA序列附近，就可能导致癌症。邦耀生物所使用的非病毒定点整合技术可以让每个CAR序列精确地插入到基因组的特定位点，从而避免随机插入导致的致瘤风险。其二，CAR-T细胞治疗存在细胞因子风暴、中枢神经系统的毒副作用。“这有可能跟以病毒为载体的CAR-T细胞的异质性有关。现在市场上的CAR-T其实不是一种细胞，而是无数种不同CAR-T细胞的混合物，有的反应低，有的反应高，对质量控制形成挑战。”郑彪说。BRL-203在成本上也具有优势。目前国内已上市的CAR-T细胞疗法价格都在100万元人民币/支左右，一个很重要的原因是病毒载体成本高昂。郑彪解释，病毒载体的制备工艺很复杂，需要GMP认证的工艺（GMP全称为Good Manufacturing Practice，是一套适用于制药、食品等行业的强制性标准，要求企业从原料、人员、设施设备、生产过程、包装运输、质量控制等方面按国家有关法规达到卫生质量要求），建立生产线耗费的时间很长，需要投入的资金也多，容易导致产能不足。而邦耀生物BRL-203，使用电转的方法完成CAR序列在T细胞基因组特定位点的精确插入，一步即可完成，工艺非常简单。郑彪说，这样做成的CAR-T细胞疗法，造价有望降至10万元人民币，“将来工艺改革后可能会更便宜。”“中国与欧美在推动CAR-T落地过程中的痛点不一样，中国的痛点主要是价格，美国的痛点主要是产能。”郑彪说。此外据邦耀生物新闻稿，这种方法大大缩短了CAR-T的制备时间，最短3天即可完成制备，减少了患者等待用药的时间。疗效持续性之问疗效方面，此前的非病毒定点整合PD1-CAR-T疗法BRL-201治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的临床研究结果显示，患者客观缓解率（ORR）高达100%，完全缓解率（CR）达到85.7%，患者长期获益显著高于现有同类病毒CAR-T产品。截至2024年2月10日，中位总生存（mOS）达到39个月，中位无进展生存期（mPFS）达到了20个月。邦耀生物新闻稿称，这是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果。单细胞测序结果表明，BRL-201细胞产品中存在高比例的记忆性T细胞且具有更强的抗肿瘤免疫功能，回输后的CAR-T细胞具有长期存续的能力。郑彪告诉澎湃科技，BRL-203实际上是在BRL-201基础上做的适应证拓展，鉴于BRL-201出色的临床有效性，可以相信BRL-203在自身免疫性疾病的治疗中也将展示长期效益。CAR-T细胞疗法在治疗复发难治自身免疫疾病的疗效的长期持续性受到学术界和产业界关注。2021年8月，德国埃尔朗根-纽伦堡大学的研究人员在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表论文，对一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗，该疗法让她的病情很快得到缓解，且没有明显副作用。这是世界上首次使用CAR-T细胞疗法来治疗系统性红斑狼疮。此后，该团队使用CAR-T细胞疗法成功治疗了数十名包括系统性红斑狼疮在内的多种自身免疫病患者。后来该团队为一位15岁的女性系统性红斑狼疮患者进行了CAR-T细胞治疗，使她回归正常生活。相关研究于2024年4月发表于《柳叶刀》（The Lancet）。研究团队发现的一个问题是：治疗后，女孩的血液中仍然存在大量的CAR-T细胞，这些CAR-T细胞不仅消除了有害的B细胞，也会消除健康的B细胞，这意味着她的身体可能无法有效地防御某些感染。因此，在她自身的B细胞恢复之前，每4周需要回医院接受一次静脉注射免疫球蛋白，以增强免疫力。郑彪告诉澎湃科技，自体CAR-T细胞在体内的持续性比异体CAR-T细胞更长。不过对于不同的疾病，对CAR-T持续性的考量应有所不同。“对肿瘤来说，CAR-T持续性更长是一件好事，可以持续杀死肿瘤，如果持续性不够长，肿瘤有可能复发。但是对自身免疫性疾病来说，CAR-T持续性太长会导致患者免疫缺陷时间比较长，需要增强免疫治疗包括补充免疫球蛋白，防止感染。通用型CAR-T的持续时间大约为三个月，最多半年，可以解决免疫缺陷时间长的问题。” -电报频道- #娟姐新闻:@juanjienews