成分股、基因疗法公司 uniQure 收涨 76.46%，创美国 IPO 以来最大单日涨幅，该公司披露针对亨廷顿病（HD，又称大

成分股、基因疗法公司 uniQure 收涨 76.46%，创美国 IPO 以来最大单日涨幅，该公司披露针对亨廷顿病（HD，又称大舞蹈病或亨廷顿舞蹈症）病患试验性疗法 AMT-130 早期临床试验的临时数据，称该疗法有助于缓减病情的发展速度；Kymera Therapeutics 涨 23.4%，该公司宣布扩大 KT-474 HS & AD 第二阶段的研究，称赛诺菲有意更加迅速地推进研究；Erasca Inc. 涨超 15.3%，增发 1.84 亿美元股票后，该公司股票锁定期即将于 7 月 16 日到期；Coherus 生物科学公司涨约 14.2%，健友股份公告近期公告称，拟以自有资金 4000 万美元向该公司购买其拥有的修美乐仿制药 “Yusimry” 的美国食品药品监督管理局（FDA）批件的所有权属，及其涵盖的该药品相关的所有专利、非专利技术及相关资产。IRWD 则收跌超 3.9%，ARQT 跌超 3.9%，Grail Inc. 跌约 5.0%，阿玛琳（AMRN）跌超 5.3%。

成分股 Insmed 收涨 12.9% 领跑，该公司在世界支气管扩张大会（WBC）进一步介绍其肺癌试验性疗法 brensocat

成分股 Insmed 收涨 12.9% 领跑，该公司在世界支气管扩张大会（WBC）进一步介绍其肺癌试验性疗法 brensocatib，第三阶段 ASPEN 研究评估了那些非囊性纤维化支气管扩张患者的支气管问题（慢性炎性肺病）。Cowen 分析师 Ritu Baral 称，数据支持该公司继续推进其探索，brensocatib 有望在美国、欧盟、日本支气管治疗领域获得干净的标签，“可能会驱动一个重大的‘一鸣惊人的’（blockbuster，美国药监部门评级等级之一）市场机会”。

成分股 Insmed 收涨 12.9% 领跑，该公司在世界支气管扩张大会（WBC）进一步介绍其肺癌试验性疗法 brensocat

成分股 Insmed 收涨 12.9% 领跑，该公司在世界支气管扩张大会（WBC）进一步介绍其肺癌试验性疗法 brensocatib，第三阶段 ASPEN 研究评估了那些非囊性纤维化支气管扩张 患者的支气管问题（慢性炎性肺病）。Cowen 分析师 Ritu Baral 称，数据支持该公司继续推进其探索，brensocatib 有望在美国、欧盟、日本支气管治疗领域获得干净的标签，“可能会驱动一个重大的‘一鸣惊人的’（blockbuster，美国药监部门评级等级之一）市场机会”。 Castle Biosciences 则收跌 18.12% 表现最差，Leerink Partner 认为，（美国）一家地区性的美国国家老年人医疗保险制度（Medicare）承包商已经最终决定不将其某种癌症检测工具纳入医保承包范围。

成分股 Ardelyx 收跌 30.25%，该公司决定，不为其降磷酸盐药物 Xphozah 申请关于 “国家老年人医疗保险制度（

成分股 Ardelyx 收跌 30.25%，该公司决定，不为其降磷酸盐药物 Xphozah 申请关于 “国家老年人医疗保险制度（Medicare）和医疗补助计划（Medicaid）” 的 TDAPA 支付调整，以便保留病患获取该药品的渠道。Pacira Pharmaceuticals 跌 20.17%，Zentalis Pharma、Coherus BioSciences、Replimune、Disc Medicine、Ovid Therapeutics 跌 14.80%-10.32%，Tango Therapeutics 也跌 9.94%；万基遗传则收涨 3.30%，SIGA Tech、Grifols SA、23Andme Holding Co..、Pacific Biosciences of California 也涨 3.31%-6.67%。

美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法 每剂350万美元

美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法 每剂350万美元 血友病属于一种先天性出血性疾病，一般是因为凝血因子异常所造成的，一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。FDA批准的这种基因疗法名为Beqvez，用于患有中度至重度血友病B的成年人。Beqvez是一种一次性治疗方法，使患者能够产生凝血因子IX并防止出血。如果没有这种被称为凝血因子IX的蛋白质，血友病B患者会更容易受伤，出血更频繁，持续时间更长。在试验中，它被证明优于标准治疗方法，减少了每周或每月定期静脉注射药物的需要。Beqvez通过减少医疗干预和治疗负担，有可能改变血友病B患者的生活。辉瑞公司发言人表示，该疗法将在本季度通过处方提供给符合条件的患者，不计保险和其他折扣的话，每剂价格高达350万美元，是迄今为止美国最贵的药物之一。宾夕法尼亚大学医学院血友病血栓形成综合项目主任Adam Cuker周五表示：“许多血友病B患者面临着定期输注因子IX的花费和生活方式的干扰，以及自发性出血事件，这些问题可能导致痛苦的关节损伤和行动问题。”Cuker补充说，辉瑞的药物有潜力通过减少长期的医疗和治疗负担，为患者带来变革性的影响。据世界血友病联合会的数据，全世界有超过3.8万人患有血友病B，但能负担得起Beqvez的人恐怕寥寥无几。这一批准对辉瑞来说是重要一步，该公司正试图在去年新冠业务迅速下滑后重新站稳脚跟。该公司已在抗癌药物和其他疾病领域的治疗上押下重注，以帮助其扭转业务颓势。辉瑞是投资于快速增长的基因和细胞疗法领域的少数几家公司之一，这些一次性、高成本的治疗针对患者的遗传来源或细胞，以治愈或显著改变疾病的进程。一些健康专家预计，这些疗法将取代人们用来管理慢性病的传统终身治疗。Beqvez将与澳大利亚的CSL Behring公司的Hemgenix竞争，后者是FDA批准的首个血友病B基因疗法，于2022年上市，价格也是每剂350万美元。值得注意的是，一些卫生专家表示，高昂的成本和物流问题等因素限制了Hemgenix和另一种批准的血友病A基因疗法的采用。 ... PC版： 手机版：