日本将于9月开始全球首个牙齿生长药物的临床试验

日本将于9月开始全球首个牙齿生长药物的临床试验 5月2日，京都大学初创公司 Toregem 生物制药等宣布，将于9月份在京都大学医院开始由医生主导的第一阶段临床试验，以确认帮助牙齿生长的抗体药物的安全性。 这被认为是世界上第一个帮助牙齿生长的药物的临床试验。 研究小组已经成功地通过给予这种药物让老鼠和狗长出了牙齿，其目标是在 2030 年将其实际应用于患有先天性缺牙症的患者。未来，他们希望将其应用于因蛀牙或其他原因而失去牙齿的人。该药的价格预计在150万日元左右。

CRISPR使失明患者在临床试验中恢复部分视力

CRISPR使失明患者在临床试验中恢复部分视力 Leber Congenital Amaurosis（LCA）是一种罕见的疾病，大约每 40000 名新生儿中就有一人患病。患者的基因突变会导致视力严重下降，约三分之一的患者会完全失明。目前，美国食品和药物管理局尚未批准任何治疗方案。但这种情况可能即将改变。BRILLIANCE试验一直在研究使用CRISPR技术编辑14名患者的CEP290基因，这是导致LCA的罪魁祸首之一。基因编辑疗法直接作用于视网膜后面的感光细胞，这是CRISPR首次直接在人体中发挥作用。现在，研究小组详细介绍了 2020 年至 2023 年试验头三年的结果。每位患者都在一只眼睛上接受了治疗，然后接受四种不同结果的监测：识别图表上的物体和字母；在全视野测试中看到彩色光点的能力；在有实物和不同光照度的迷宫中的导航能力；以及他们自己报告的生活质量变化体验。在 14 名参与者中，有 11 人（79%）在这四项成果中至少有一项得到了改善，有 6 人（43%）在两项或更多成果中得到了改善。六名参与者还表示，由于视力得到改善，他们的生活质量也得到了提高，而四名参与者（29%）在眼图测试中显示出了有临床意义的改善。这项研究的通讯作者马克-彭内西（Mark Pennesi）说："对医生来说，没有什么比听到病人描述他们的视力在接受治疗后得到改善更有成就感的了。我们的一位试验参与者分享了几个例子，包括放错手机后能找到手机，看到咖啡机的小灯就知道咖啡机在工作。虽然这些任务对于视力正常的人来说可能微不足道，但对于视力低下的人来说，这种改善会对他们的生活质量产生巨大影响。"没有观察到严重的不良反应，轻度到中度的不良反应都已消除。这项研究表明，CRISPR不仅可以有效、安全地治疗LCA，还可能治疗其他形式的失明或遗传疾病。这项研究发表在《新英格兰医学杂志》上。 ... PC版： 手机版：

CyanVac鼻喷COVID-19疫苗CVXGA临床试验获得联邦资助

CyanVac鼻喷COVID-19疫苗CVXGA临床试验获得联邦资助 NextGen项目是美国卫生与公众服务部（HHS）的一项联邦计划，作为该奖项的一部分，CyanVac公司将赞助一项随机、双盲的2b期研究，研究对象为10,000名参与者，以比较鼻内疫苗与FDA批准的基于mRNA的COVID-19疫苗的有效性和安全性。新疫苗基于何飚开发的病毒递送平台，其中含有改良的副流感病毒5 株，这种病毒会引起狗的犬窝咳，但对人类无害。CyanVac 由何飚（Biao He）创立，何飚是执政官企业家、Fred C. Davison 兽医杰出大学讲席教授，也是加大兽医学院（CVM）的教师。他曾担任白宫小组成员，为 COVID-19 疫苗的未来发展提供建议，并被评为 UGA 年度发明家和企业家。何飚在他的实验室。图片来源：安德鲁-戴维斯-塔克特美国加州大学传染病系的何飚说："我们非常高兴能有机会测试一种新型鼻内 COVID 疫苗，该疫苗的技术平台是由美国加州大学开发的。我们疫苗的名字CVXGA是对UGA和CVM多年来的支持表示敬意，是他们的支持让这一切成为可能"。NextGen 项目的目标是开发新型创新疫苗和疗法，为 COVID-19 提供更持久的保护。该项目是首批通过快速反应合作载体（Rapid Response Partnership Vehicle）获得的奖项之一，该载体由美国卫生与公共服务部生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）资助，旨在加速产品和技术的开发。2b 期研究将于今年秋季开始，由 BARDA 的临床研究网络负责实施，重点是在一部分罹患严重疾病风险较高的参与者中对疫苗进行评估。编译自/ScitechDaily ... PC版： 手机版：

质疑中国疫苗的有效性和安全性不是反疫苗，恰恰是在维护疫苗的名声。科兴疫苗没有做过三期临床试验就上市，国外临床试验和实际使用结果表

质疑中国疫苗的有效性和安全性不是反疫苗，恰恰是在维护疫苗的名声。科兴疫苗没有做过三期临床试验就上市，国外临床试验和实际使用结果表明其有效性很低，安全性也很成问题，自己就够黑了，还怪别人抹黑？现在连科兴自己都不好意思为其新冠疫苗辩护，悄悄退市，还有打着“科学”招牌的半网红为其叫屈？