欧美百万美元级别天价药物新时代到来 大多基因疗法

欧美百万美元级别天价药物新时代到来大多基因疗法天价新药中，有两款来自蓝鸟生物公司（BluebirdBioInc．）。一款是其用于治疗影响儿童的罕见神经系统疾病的Skysona基因疗法，售价300万美元，这也是首款美国FDA批准用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。蓝鸟生物的另一款新药名为Zynteglo，售价280万美元，用于治疗遗传性血液病，是治疗β地中海贫血患者的基因疗法。诺华制药公司（NovartisAG）用于治疗婴儿脊髓性肌萎缩症的Zolgensma，在2019年获批时的价格为210万美元。11月，美国FDA批准了澳大利亚制药商CSLBehring旗下基因药物Hemgenix，针对B型血友病患者，通过一次性注射使患者免于常规治疗，但每剂定价高达350万美元，是目前全球最昂贵的药物。制药商们此前并不愿意标价超过100万美元，不过药价大体呈上涨态势。对于最新百万美元级别的药物标价，公司们表示，价格反映了这些药物在单次剂量中帮助患者的潜力。虽然定价极度昂贵，但拉长时间看，一些新疗法可以节约成本，因为患者不必在余生中反复接受旧疗法。然而，极其昂贵的支付费用可能会给患者和健康保险公司带来巨大挑战。到目前为止，获批的大多数基因疗法都是针对患者人数较少的疾病，尽管每位患者的治疗价格很高，但其总成本仍在健康保险公司的预算范围内。然而，保险公司们更习惯于旧的治疗方法，即重复支付多次更便宜的药物费用，而不是一次性支付超高费用。此外，随着基因疗法的不断增多，面向的人群数更大，新药价格不断创下历史新高，保险公司未来恐将提高保费。麦肯锡公司估计，仅2024年，就可以推出约30种新的基因疗法。“天价”一直是新药的一个问题。对于制药公司自身来说，也面临着商业化问题。此前，渤健的阿尔茨海默病药物Aduhelm和蓝鸟生物的Zynteglo等药物均因成本高昂导致商业化不理想。不过对于当前最贵的药物Hemgenix，生物科技投资人、Loncar投资CEOBradLoncar表示，虽然定价要比预期略高，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很昂贵，另一方面，血友病患者长期处于担忧出血的恐惧中。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1336451.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1336451.htm

美国FDA批准首个基因编辑疗法 定价220万美元

美国FDA批准首个基因编辑疗法定价220万美元Casgevy由制药公司VertexPharmaceuticals和生物技术公司CRISPRTherapeutics共同开发，用于治疗12岁及以上成人镰状细胞病。CRISPRTherapeutics由诺贝尔奖获得者EmmanuelleCharpentier创立，该疗法上个月获得了英国监管机构的批准。一次治疗，终生治愈镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，基因突变导致通常满月形的红细胞形成半月形卡在血管内，限制血液流动并引起阵阵剧痛。“镰状细胞病是一种罕见的、使人衰弱且危及生命的血液疾病，其需求未得到满足，我们很高兴能够推动这一领域的发展，特别是对于生活受到该疾病严重干扰的个人而言，”美国FDA生物制品评估和研究中心治疗产品办公室在一份声明中表示。但这种药物的定价也非常昂贵，每位患者的治疗费用高达220万美元。根据Vertex目前的药物制备能力，大约16000名镰状细胞重症患者将有资格获得该药物。尽管这种基因编辑治疗只需进行一次，但整个准备过程需要耗费数月时间。具体来看，患者的血液干细胞首先需要被提取和分离，并送往Vertex实验室进行基因改造。但基因编辑好之后，患者需要接受几天的化疗，以清除旧细胞并为新细胞腾出空间。新细胞被注入后，接受者需要在医院度过数周的时间进行康复。Vertex公司CEOReshmaKewalramani表示：“我们相信药品的价格能够反映其带来的价值，而这种价值所带来的价值是一次性疗法，可能终生治愈疾病。”与此同时，蓝鸟公司（BluebirdBio）的一款基因疗法Lyfgenia当天也获得了美国FDA批准，用于治疗12岁及以上人群的镰状细胞病，每位患者的治疗费用更是高达310万美元。2012年，两位女性科学家JenniferDoudna和EmmanuelleCharpentier发表了关于名为CRISPR-Cas9的基因编辑系统的开创性论文，她们随后因此获得诺贝尔奖。这一发现引发了众多公司纷纷寻求利用CRISPR基因编辑技术来治疗各种疾病，镰状细胞病成为主要目标。通过CRISPR技术对患者基因进行编辑，可以激活所谓的“胎儿血红蛋白”，以帮助红细胞保持健康的形状。中国基因编辑疗法进展如何？在中国，研究人员也瞄准利用CRISPR技术开发药物，从而治疗包括地中海贫血、镰状细胞病在内的遗传性疾病。第一财经记者梳理公开资料，目前有博雅辑因、绑耀生物、本导基因、瑞风生物以及中因科技等多家国内生物技术公司在从事基因编辑疗法产品的开发，并已有多个产品进入临床试验阶段。其中，输血依赖型β地中海贫血是热门的目标；此外，基因变异导致的视网膜色素变性疾病也是一个方向。以输血依赖型β-地中海贫血为例，国内中重度患者人数达30万人。不过基因编辑药物的开发也面临伦理风险。事实上，早在2015年4月，中山大学黄军就教授发表全球第一篇使用CRISPR/cas9基因编辑技术对人类胚胎中地中海贫血症致病基因修饰的研究成果，但被指挑战了伦理边界。对此，中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授表示：“我认为，医学可以有疯狂的想法，但是应该拒绝疯狂的行为。”此外，国内企业在基因编辑疗法技术方面仍然存在进步空间。基因编辑技术难度高，以往模仿分子结构式、绕过化合物专利的路径失灵，需要有更多原创思维。在安全性方面，相较于体外基因编辑可以通过质量控制来掌控进入人体的编辑产物，体内基因编辑无法进行类似的质量控制，若出现脱靶事件，错误编辑的细胞仍会留在体内。在支付方面，基因编辑疗法价格高昂，在中国也面临一定的挑战。清华大学药学院创院院长丁胜此前接受采访时指出，跟普通药物相比，基因治疗方式的前期研发有很高门槛，治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易，而基因疗法的链条非常长，选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采用何种技术，每一个环节都需要根据患者的情况进行设计以及质检，才能保证安全，这就导致有些品种的药品难以批量化生产，生产成本居高不下。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1403161.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1403161.htm

BlueBird 收跌超 40% 创历史上最大单日跌幅，美国 FDA 批准其基因疗法但发出最严厉的警告

BlueBird收跌超40%创历史上最大单日跌幅，美国FDA批准其基因疗法但发出最严厉的警告临床阶段的生物技术公司BlueBirdBio（BLUE）收跌40.54%，创2013年6月份美国IPO以来最差单日表现，美国食品药品管理局（FDA）虽然批准该公司用于治疗镰形红细胞（sicklecell）的基因疗法，但也针对该基因疗法发出最为严厉的警告，称若干受试病患在接受其疗法期间发生血癌。CRISPRTherapeuticsAGADR（CRSP）收跌8.08%，该公司用于治疗镰形红细胞（sicklecell）的基因疗法获得FDA批准。该疗法的合作开发伙伴福泰制药（VRTX）收跌1.07%。

CRISPR 基因编辑疗法获美国 FDA 批准

CRISPR基因编辑疗法获美国FDA批准当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）在官网发布新闻稿称，批准福泰制药（VertexPharmaceuticals）和瑞士基因编辑公司CRISPRTherapeutics联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogeneautotemcel，exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰刀型细胞贫血病（SCD）患者。根据新闻稿，Casgevy是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。

首款CRISPR基因编辑疗法下月获美国FDA批准 会彻底改变医药业吗？

首款CRISPR基因编辑疗法下月获美国FDA批准会彻底改变医药业吗？值得一提的是，这是全球首个获批应用“基因剪刀”CRISPR的疗法，该基因编辑技术就像一把分子剪刀，可以用来剪切和修改DNA序列。本月早些时候，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已授予其该疗法有条件上市许可，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。随着基因编辑技术在人体研究中取得进展，这些监管部门的批准可能只是一个开始。诺贝尔化学奖得主 JenniferDoudna在采访中表示：这项批准是医学界的一个转折点，它将真正显示了基因组编辑如何被用作一种一劳永逸的疾病治疗方法。但是这一新生领域应用还面临着许多障碍，比如各种安全因素和“百万美元”级别的高昂费用。基因编辑的无限可能性基因编辑是包括基因和细胞医学在内的更广泛治疗革命的一部分，我们所熟悉的药片和注射一般都是针对体内的蛋白质或路径来治疗疾病，有了基因和细胞疗法，现在可以针对疾病的根源进行治疗，甚至可以达到治愈的效果。CRISPR基因编辑技术之所以发展如此迅速，一个原因是它是一种相对容易使用的工具。Doudna解释说，它一经发现，世界各地的人们就开始将其用于自己感兴趣的应用领域。此外，她还表示，这项技术非常及时：我们有很多关于基因的信息，我们有能力合成基因，甚至整个基因组的片段，我们当时没有的是一种可以用来重写基因组的工具。而CRISPR正提供了这种工具，它几乎就像是整个生态系统中缺失的一块。从长远来看，基因编辑要想扩大其治疗潜力，就必须想方设法扩展到组织和器官。Doudna提到，癌症和阿尔茨海默氏症是令人兴奋的长期发展领域。例如，利用CRISPR来改变可能导致这种易感性的基因，从而保护那些有阿尔茨海默氏症遗传易感的人不患病，这是一个非常有潜力的方向。根据AlliedMarketResearch和GlobalMarketResearch的统计，2021年至2022年，全球基因编辑行业市场规模由48.11亿美元增长至54.12亿美元，2022年同比增速为12.49%。预计到2030年，全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，复合年增长率为22.3%。安全性、高费用成应用短板不过，通往前方的道路将充满挑战，安全和费用问题是首要考虑因素。而且通常情况下，最先上市的药物并不一定是最好或最赚钱的。对于Vertex/CRISPR疗法来说，其过程被称为体外疗法，这意味着需要从患者身上采集细胞，然后运往生产设施，在实验室中使用CRISPR进行基因处理，再运回医院。重要的是，病人需要先接受化疗，然后才能再输注细胞，这有导致不孕的风险。而且Casgevy还可能面临竞争，12月晚些时候，美国食品和药物管理局可能会批准蓝鸟生物为镰状细胞患者提供的基因疗法。JanusHenderson投资组合经理DanielLyons说：从医学和科学的角度来看，这令人无比兴奋。但是，当你考虑到有多少患者，愿意通过本质上是干细胞移植来获得这种治疗时，你就必须谨慎一些。其次，这类疗法存在一个普遍的问题——昂贵，虽然两家药企尚未公布售价，分析指出，按照一般基因疗法的价格来推算大概率会是“百万美元”级别的昂贵药物。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1399763.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1399763.htm

美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法 每剂350万美元

美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法每剂350万美元血友病属于一种先天性出血性疾病，一般是因为凝血因子异常所造成的，一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。FDA批准的这种基因疗法名为Beqvez，用于患有中度至重度血友病B的成年人。Beqvez是一种一次性治疗方法，使患者能够产生凝血因子IX并防止出血。如果没有这种被称为凝血因子IX的蛋白质，血友病B患者会更容易受伤，出血更频繁，持续时间更长。在试验中，它被证明优于标准治疗方法，减少了每周或每月定期静脉注射药物的需要。Beqvez通过减少医疗干预和治疗负担，有可能改变血友病B患者的生活。辉瑞公司发言人表示，该疗法将在本季度通过处方提供给符合条件的患者，不计保险和其他折扣的话，每剂价格高达350万美元，是迄今为止美国最贵的药物之一。宾夕法尼亚大学医学院血友病血栓形成综合项目主任AdamCuker周五表示：“许多血友病B患者面临着定期输注因子IX的花费和生活方式的干扰，以及自发性出血事件，这些问题可能导致痛苦的关节损伤和行动问题。”Cuker补充说，辉瑞的药物有潜力通过减少长期的医疗和治疗负担，为患者带来变革性的影响。据世界血友病联合会的数据，全世界有超过3.8万人患有血友病B，但能负担得起Beqvez的人恐怕寥寥无几。这一批准对辉瑞来说是重要一步，该公司正试图在去年新冠业务迅速下滑后重新站稳脚跟。该公司已在抗癌药物和其他疾病领域的治疗上押下重注，以帮助其扭转业务颓势。辉瑞是投资于快速增长的基因和细胞疗法领域的少数几家公司之一，这些一次性、高成本的治疗针对患者的遗传来源或细胞，以治愈或显著改变疾病的进程。一些健康专家预计，这些疗法将取代人们用来管理慢性病的传统终身治疗。Beqvez将与澳大利亚的CSLBehring公司的Hemgenix竞争，后者是FDA批准的首个血友病B基因疗法，于2022年上市，价格也是每剂350万美元。值得注意的是，一些卫生专家表示，高昂的成本和物流问题等因素限制了Hemgenix和另一种批准的血友病A基因疗法的采用。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1428779.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1428779.htm