网民建议加大罕见病药品研发和引进力度，国家药监局答复

网民建议加大罕见病药品研发和引进力度，国家药监局答复来自河北石家庄的网民“雪艳”、来自安徽合肥的网民“翔翔妈”等多地罕见病患者及家属建议，加大对国内药企研发罕见病治疗药物的资金帮扶力度，建立完善配套的药品快速审批程序，对于一些“国外有药，国内无药”的罕见病治疗药品，希望进一步加大引进力度，并适当降低关税税率。对此，国家药监局答复称，近年来，国家药监局高度重视罕见病治疗药物，通过健全罕见病用药审评审批体系、加快企业研发指导、提高罕见病临床可及，全力保障罕见病患者健康权益。

国家药监局连任国际人用药品注册技术协调会管委会成员

国家药监局连任国际人用药品注册技术协调会管委会成员2024年6月4日，国际人用药品注册技术协调会（ICH）全体会议在日本福冈召开，会上，国家药监局第三次当选ICH管委会成员。ICH是国际上不同国家间新药研发、注册技术标准的制定和协调组织，国家药监局于2017年加入ICH，2018年、2021年两次当选为ICH管委会成员。今年第三次连任ICH管委会成员，表明我国在新药研发及注册技术标准方面与国际规则接轨，药品监管国际化进程方面得到国际认可，我国在国际组织中的话语权也得到显著增强。

中国已有45种罕见病用药被纳入医保药品目录

中国已有45种罕见病用药被纳入医保药品目录中国已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。据新华社11月3日报道，记者从正在北京举行的2022年中国罕见病大会了解到，2022年国家医保药品目录调整，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。中国国家医保局医药服务管理司司长黄华波介绍，2018年以来，通过谈判新增了19种罕见病用药进入医保药品目录，平均降价52.6%。黄华波说，考虑到包括罕见病用药在内的一些谈判药品价格较高、使用频率较低、医院配备确有一定困难，中国建立“双通道”机制，让医院暂时没有配备的谈判药品先进药店，实行与医院相同的报销政策，缓解患者用药“燃眉之急”。据介绍，下一步，中国将不断探索完善罕见病用药保障机制，持续推进国家医保药品目录调整，完善谈判药品配备机制，同时加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能，努力为罕见病患者提供更好保障。中国罕见病联盟数据显示，中国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。发布：2022年11月3日5:14PM

国家药监局：我国罕见病治疗药物上市数量大幅增加

国家药监局：我国罕见病治疗药物上市数量大幅增加国家药监局副局长黄果6月14日在国务院政策例行吹风会上表示，在服务临床用药需求方面。药监局将临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等纳入加快审评审批范围，鼓励以临床为导向、以患者为中心的药物研发。这里还有一组数据，例如大家比较关注的罕见病治疗药物，2022年批准上市3个，2023年批准45个，2024年前五个月已经批准24个，可以说罕见病治疗药物上市数量大幅增加，让很多罕见病患者不再无药可治，能够切实受益。