“平民价” 癌症 TIL 疗法进入临床试验

“平民价”癌症TIL疗法进入临床试验近日，君赛生物公司研发的基因修饰TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）疗法Ⅰ期临床试验在复旦大学附属肿瘤医院启动，患有宫颈癌、已发生双肺转移的首例受试者签署了知情同意书。根据TIL疗法流程，参加临床试验的癌症患者将接受微创手术，获取体内肿瘤组织。君赛生物技术人员将从肿瘤组织里分离出肿瘤浸润淋巴细胞，进行体外培养、扩增、基因修饰等预处理，再把改造后的细胞“军队”回输到患者体内，让它们杀灭肿瘤。据悉，在我国上市的CAR-T细胞疗法售价高达100万元左右。君赛生物研发的TIL疗法有一个技术突破——不需要以病毒为载体进行基因修饰，从而大幅降低了细胞制备成本，增加了肿瘤细胞疗法的可及性。（解放日报）

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验一种新实验性治疗方法可以帮助治疗终末期肝病--通过在患者身体的其他地方生长出微小的新肝脏。该技术由细胞治疗公司LyGenesis首创，它将在未来几周展开人体临床试验。肝脏具有强大的再生能力，能从它在努力清除身体毒素时遭受的持续损害中自我修复。但酒精摄入或不健康的饮食会损害这种能力并导致肝脏疾病，其最终阶段可能需要进行肝脏移植。不过LyGenesis的团队一直在研究一种创造性的替代方法，这种方法的创伤性更小。该技术不是替换肝脏，而是在身体其他地方生长出全新的肝脏--可以执行相同重要功能的迷你肝。该过程涉及将取自捐赠器官的健康肝脏细胞注射到接受者的淋巴结中。在那里，它们会繁殖并成长为正常的迷你版本，这可以位原始肝脏中剩余细胞的工作提供支持。之前在小鼠、猪和狗身上进行的测试显示，该疗法改善了它们的肝功能并能挽救许多原本会因肝衰竭而死亡的动物的生命。而现在，LyGenesis正在准备在2a期临床试验中首次在人类身上测试该技术。从接下来的几周时间开始，12名患有终末期肝病(ESLD)的成年人将接受成批的健康肝细胞。这些细胞将通过内窥镜输送并直接注射到淋巴结中。试验参与者将被分成三组，每组四人，接受不同的剂量--5000万、1.5亿或2.5亿个细胞。据认为，患者每接受5000万个细胞就能长出一个迷你肝脏，这意味着最高剂量组最终可能拥有五个额外的肝脏。LyGenesis团队将在事后对患者进行一年的监测以此来评估不同剂量治疗的有效性和安全性。患者将需要接受免疫抑制药物以防止他们的身体排斥“外来”的迷你肝脏，这跟目前接受整个器官移植的人一样。然而LyGenesis最近宣布跟另一家公司iTolerance进行研究合作以调查后者的“微凝胶耐受性平台”如何消除接受新细胞疗法的患者对免疫抑制药物的需求。哄骗身体生长迷你版的器官最终不仅可以成为一种比移植更少的侵入性治疗，而且还可以在其他方面帮助减少器官捐赠系统的压力。移植的细胞可以从被认为不适合移植的捐赠器官中获取，每个器官理论上能为至少75人提供足够的细胞进行治疗。该团队希望在两年内完成试验，如果一切顺利那么该技术以后还将可以应用于其他器官如肾脏、胰腺和胸腺。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1310361.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1310361.htm

BioNTech将在英国利用其mRNA技术实施癌症疫苗临床试验

BioNTech将在英国利用其mRNA技术实施癌症疫苗临床试验这些为个人量身定做的治疗方法为免疫系统提供了来自特定癌症的遗传密码，因此只有肿瘤可以成为目标。这一技术是对化疗的改进，化疗会攻击许多细胞，包括健康细胞。从本质上讲，mRNA疫苗将包含一个遗传蓝图，刺激免疫系统只攻击癌细胞。BioNTech与英国政府的合作，可以看到到2030年为大约10000名英国病人提供治疗。英国卫生部长史蒂夫-巴克利说："一旦发现癌症，我们需要确保尽快提供最佳治疗，包括乳腺癌、肺癌和胰腺癌。BioNTech公司领导开发了COVID-19疫苗，他们与我们一样致力于科学进步、创新和尖端的科学技术，这使他们成为合作开发癌症疫苗的完美伙伴。"试验中的一些患者将患有已经治疗过的癌症--希望疫苗能够阻止其复发，该试验还将涉及那些治疗可以缩小的晚期癌症患者，在这两种情况下，可能都需要注射若干剂量的疫苗。BioNTech联合创始人兼首席执行官UgurSahin说，该协议是通过在大流行期间学到的关于英国公共资助的国家卫生服务系统（NHS）如何与学术界、监管机构和私营部门合作，如此迅速地推出疫苗的经验教训而达成的。"再有就是基因组分析能力。英国在这方面是领先的国家之一，"Sahin说。BioNTech的投资还将包括在英国建立一个新的研发中心和办事处。mRNA的生产成本很高--据预测，到2035年市场价值将达到230亿美元--尽管BioNTech表示其癌症疫苗将是医疗系统可以承受的。英国交易的细节还没有透露，但对于严重紧张的国家医疗服务系统（NHS）来说，癌症疫苗的有效性必须使其价格合理，该系统目前正处于因薪酬提议而进行的大规模护士罢工之中。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1338373.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1338373.htm

临床试验显示：基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力

临床试验显示：基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。(科技日报)

科学家开发基于手机的新耳鸣疗法 临床试验结果“令人鼓舞”

科学家开发基于手机的新耳鸣疗法临床试验结果“令人鼓舞”经过20年寻找治疗耳鸣的方法，新西兰奥克兰大学的研究人员对一种基于手机的疗法的临床试验的“令人鼓舞的结果”感到兴奋。在这项研究中，61名患者被随机分配到两种疗法中的一种。一半（31人）接受了新的“数字综合疗法”的原型。另一半人（30人）使用一个流行的应用程序，产生白噪声。平均而言，使用多功能治疗仪的小组在12周后出现了临床上的明显改善，而另一组则没有。该结果于2022年8月5日发表在《神经学前沿》杂志上。“这比我们早期的一些工作更有意义，很可能对未来的耳鸣治疗产生直接影响，”听力学副教授GrantSearchfield说。新疗法的关键是由听力学家进行初步评估，制定个性化的治疗方案。它结合了一系列的数字工具，基于个人的耳鸣经验。“早期的试验发现白噪声、基于目标的咨询、以目标为导向的游戏和其他基于技术的疗法对一些人在某些时候是有效的，”Searchfield博士说。“这种方法更快、更有效，需要12周而不是12个月，让更多的人获得一些控制。”没有任何药丸或药物可以治愈耳鸣。Searchfield博士说：“这种疗法所做的基本上是以一种方式重新连接大脑，使耳鸣的声音不再强调，成为一种对听者没有意义或相关性的背景噪音。”听力学研究员PhilSanders博士说，结果令人振奋，他发现运行该试验的个人收获很大。“65%的参与者报告说有改善。对于一些人来说，这改变了他们的生活--耳鸣占据了他们的生活和注意力。”Sanders博士说，尽管有些人没有注意到改善，但他们的反馈将为进一步的个性化提供信息。耳鸣是一种异常声幻觉，其根本原因很复杂。到目前为止，它还没有得到成功的治疗。大多数人偶尔会有耳鸣。然而，约有5%的人经历过这种痛苦的程度。影响可能包括睡眠困难，难以完成日常任务，甚至抑郁。Searchfield博士说，他的研究灵感来自于看到病人的苦恼和没有有效的治疗方法可提供。“我想做出改变。”科学家们的下一步目标将是完善原型，并着手进行更大规模的本地和国际试验，以期获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。科学家们希望该应用程序将在大约6个月内投入临床使用。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1305007.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1305007.htm

组合疗法临床试验显示出对抗耐药性尿路感染的希望

组合疗法临床试验显示出对抗耐药性尿路感染的希望据NewAtlas报道，尿路感染（UTIs）很常见，可以治疗，但也可能出现并发症，特别是当细菌产生耐药性时。现在，一种新的药物组合已在一项3期临床试验中显示出前景。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1331067.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1331067.htm