医管局首引入「脊髓肌肉萎缩症」基因疗法治疗10个月大男婴

医管局首引入「脊髓肌肉萎缩症」基因疗法治疗10个月大男婴医管局首次引入「脊髓肌肉萎缩症」基因疗法，治疗一名10个月大的男婴。病人只需接受一次静脉注射新药「阿哌奥诺基」，不用长期使用传统药物。医管局已把这种新药纳入「关爱基金极度昂贵药物」资助范围。该名全港首个接受此疗法的男婴，是在出生后2星期，接受筛查发现患有脊髓肌肉萎缩症一型，1个月大时出现肌力较弱，手脚无法举起，开始接受传统药物治疗，到8个月大，情况有好转，能坐及转身，直至上月底，在儿童医院接受新药治疗。医管局强调，专家小组已拟定相关临床用药指引，包括主要用于1岁以下，特别是6个月或以下、尚未出现症状，或已出现症状的患病婴儿。接受新基因疗法的患者，不能同时申请现有传统药物的资助。本港现时估计，每年在港新生婴儿筛查中，有大约1至5名脊髓肌肉萎缩症患者被检测确认患病，并适合使用新基因疗法的药物。外国研究显示，新药的好处是只需接受静脉注射用药一次，便能提高脊髓肌肉萎缩症患者存活率。在婴儿期发病的患者和尚未出现症状患者中，基因疗法疗效明显，有效改善运动里程碑，使患者能摆脱永久使用呼吸机的需要。而长期临床数据显示，给予新药后的7.5年，其疗效持续存在；所有尚未出现症状的儿童都能保持或达到所有评估的运动里程碑，包括自行走路。2023-12-1611:36:20