FDA批准两种基因疗法治疗镰刀形贫血病,一种是基因编辑疗法,一种是普通基因疗法。特供会员视频:基因疗法治疗镰刀形贫血病的问题ht

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美国食品药品管理局(FDA)批准第一种基因疗法,该疗法Casgevy用于治疗镰形红细胞(sicklecell)。该疗法由波士顿福泰制药(Vertex)和瑞士CRISPRTherapeuticsAG开发,采用赢得诺贝尔奖的医学技术。单人医疗成本大约为200万美元。福泰制药(VRTX)目前跌1.19%,CrisprADR(CRSP)短线跳水日内整体跌1.9%。纳斯达克生物科技指数维持超过0.5%的跌幅。

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