国际顶级医学期刊《柳叶刀》发表了由 复旦大学 教授团队和 广东省中医院 教授团队 共同完成的一项研究，该研究旨在评估 #中药 中

国际顶级医学期刊《柳叶刀》发表了由 复旦大学 教授团队和 广东省中医院 教授团队 共同完成的一项研究，该研究旨在评估 #中药 中风醒脑方 对急性脑出血患者的疗效和安全性，这项研究是中国首个在《柳叶刀》上发表的中药多中心双盲临床试验，共纳入1600多名患者，涉及中国26家医院。 研究结果：该药物对患者无任何治疗效果。 中风醒脑液是源于 国医大师 陈绍宏教授验方制成的中药复方制剂，临床用于急性脑出血超过20年。 #吃瓜

国际顶级医学期刊《柳叶刀》发表了由 复旦大学 教授团队和 广东省中医院 教授团队 共同完成的一项研究，该研究旨在评估 #中药 中

国际顶级医学期刊《柳叶刀》发表了由 复旦大学 教授团队和 广东省中医院 教授团队 共同完成的一项研究，该研究旨在评估 #中药 中风醒脑方 对急性脑出血患者的疗效和安全性，这项研究是中国首个在《柳叶刀》上发表的中药多中心双盲临床试验，共纳入1600多名患者，涉及中国26家医院。 研究结果：该药物对患者无任何治疗效果。 中风醒脑液是源于 国医大师 陈绍宏教授验方制成的中药复方制剂，临床用于急性脑出血超过20年。

突破性基因疗法超出预期 完全恢复了英国失聪幼儿的听力

突破性基因疗法超出预期 完全恢复了英国失聪幼儿的听力 访问：Saily - 使用eSIM实现手机全球数据漫游 安全可靠 源自NordVPN 据《卫报》报道，由于剑桥大学试用了生物技术公司Regeneron的新型基因疗法DB-OTO，这名来自牛津郡的英国女孩恢复了听力。听觉神经病与 OTOF 基因突变有关，OTOF 基因编码一种名为 otoferlin 的蛋白质，这种蛋白质能使耳部细胞与听觉神经进行交流。因此，修复奥托费林的生成对听力恢复工作至关重要。该临床试验旨在对多达 18 名儿童（24 个月或以下）使用不同剂量的 DB-OTO 进行评估，以了解治疗的有效性和安全性。剑桥大学解释说："DB-OTO"是一种基因疗法，可将有效的 OTOF 基因注入内耳。DB-OTO 注射是在全身麻醉的情况下，通过外科手术注入耳朵内部。这种手术类似于人工耳蜗植入手术，而人工耳蜗植入手术已经非常成熟，自 20 世纪 60 年代以来一直用于治疗婴儿耳聋"。据《卫报》报道，在仅用了 16 分钟的手术后，奥帕尔的听力"几乎完美"，与此同时，第二个孩子也接受了 DB-OTO 治疗，并取得了"积极的效果"。耳科外科医生兼该试验的首席研究员马诺哈尔-班斯教授说，初步结果比他希望或预期的要好，他甚至声称，这一成功"标志着耳聋治疗进入了一个新时代"。值得一提的是，科学技术为治疗严重疾病提供了许多不同的方法，其中有些方法我们以前根本无法治愈。在这些方法中，包括由 Neuralink和Synchron 等公司开发的 BCI（即脑机接口）。 ... PC版： 手机版：

美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法 每剂350万美元

美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法 每剂350万美元 血友病属于一种先天性出血性疾病，一般是因为凝血因子异常所造成的，一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。FDA批准的这种基因疗法名为Beqvez，用于患有中度至重度血友病B的成年人。Beqvez是一种一次性治疗方法，使患者能够产生凝血因子IX并防止出血。如果没有这种被称为凝血因子IX的蛋白质，血友病B患者会更容易受伤，出血更频繁，持续时间更长。在试验中，它被证明优于标准治疗方法，减少了每周或每月定期静脉注射药物的需要。Beqvez通过减少医疗干预和治疗负担，有可能改变血友病B患者的生活。辉瑞公司发言人表示，该疗法将在本季度通过处方提供给符合条件的患者，不计保险和其他折扣的话，每剂价格高达350万美元，是迄今为止美国最贵的药物之一。宾夕法尼亚大学医学院血友病血栓形成综合项目主任Adam Cuker周五表示：“许多血友病B患者面临着定期输注因子IX的花费和生活方式的干扰，以及自发性出血事件，这些问题可能导致痛苦的关节损伤和行动问题。”Cuker补充说，辉瑞的药物有潜力通过减少长期的医疗和治疗负担，为患者带来变革性的影响。据世界血友病联合会的数据，全世界有超过3.8万人患有血友病B，但能负担得起Beqvez的人恐怕寥寥无几。这一批准对辉瑞来说是重要一步，该公司正试图在去年新冠业务迅速下滑后重新站稳脚跟。该公司已在抗癌药物和其他疾病领域的治疗上押下重注，以帮助其扭转业务颓势。辉瑞是投资于快速增长的基因和细胞疗法领域的少数几家公司之一，这些一次性、高成本的治疗针对患者的遗传来源或细胞，以治愈或显著改变疾病的进程。一些健康专家预计，这些疗法将取代人们用来管理慢性病的传统终身治疗。Beqvez将与澳大利亚的CSL Behring公司的Hemgenix竞争，后者是FDA批准的首个血友病B基因疗法，于2022年上市，价格也是每剂350万美元。值得注意的是，一些卫生专家表示，高昂的成本和物流问题等因素限制了Hemgenix和另一种批准的血友病A基因疗法的采用。 ... PC版： 手机版：

美国批准全球首个基因编辑药物，标志着一种前所未有的新型药物问世

美国批准全球首个基因编辑药物，标志着一种前所未有的新型药物问世 美国批准了世界上第一种采用 Crispr 技术（一种基因编辑技术）的药物，这是一项获得诺贝尔奖的发现，有望成为修改基因以治疗疾病和提高作物产量的强大新工具。 这种名为 Casgevy 的新疗法由 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 开发，周五获准用于治疗患有痛苦的镰状细胞病的人。 美国食品和药物管理局这一具有里程碑意义的决定预示着一种强大的新型药物的出现，这种药物可以关闭或替换基因来解决长期以来困扰医生和研究人员的疾病。 几家公司正在开发基于 Crispr 的疗法，用于治疗心脏病、癌症和罕见遗传性疾病等疾病。下一代基因编辑技术有望使治疗变得更容易，副作用更少。

癌症治疗新突破：创新性间皮瘤疗法使患者存活率提高四倍

癌症治疗新突破：创新性间皮瘤疗法使患者存活率提高四倍 恶性间皮瘤是一种罕见且迅速致命的癌症，有效治疗方法有限，伦敦大学玛丽皇后学院领导的一项临床试验结果表明，一种创新疗法大大提高了恶性间皮瘤患者的生存率。这项三期临床试验由玛丽女王大学的 Peter Szlosarek 教授领导，由北极星制药公司赞助，揭示了恶性胸膜间皮瘤（MPM）治疗的突破性进展。ATOMIC-meso 试验是一项对 249 名 MPM 患者进行的随机安慰剂对照研究，结果发现，与安慰剂化疗相比，一种将新药 ADI-PEG20 与传统化疗相结合的治疗方法可使参与者的中位生存期延长 1.6 个月，36 个月的生存期延长了四倍。这一发现意义重大，因为在所有实体瘤中，MPM 的 5 年生存率最低，仅为 5-10% 左右。这种创新方法标志着 20 年来首次成功将化疗与针对癌症代谢的药物结合起来治疗这种疾病。MPM 是一种罕见的侵袭性癌症，会影响肺内膜，与接触石棉有关。通常采用强效化疗药物进行治疗，但这些药物很少能阻止病情的发展。治疗背后的科学这种新型药物治疗方法的前提非常简单，那就是切断肿瘤的食物供应，使其处于饥饿状态。所有细胞的生长和繁殖都需要营养，包括精氨酸等氨基酸。ADI-PEG20 通过消耗血液中的精氨酸水平来发挥作用。对于因缺失酶而无法制造精氨酸的肿瘤细胞来说，这意味着它们的生长将受阻。Szlosarek 教授发现恶性间皮瘤细胞缺乏一种名为 ASS1 的蛋白质，而这种蛋白质能让细胞自己制造精氨酸。此后，他和他的团队一直致力于利用这一知识为间皮瘤患者创造有效的治疗方法。他说："看到对癌细胞进行精氨酸饥饿的研究取得成果真是太好了。这一发现是我从实验室的最初阶段就开始推动的，新疗法 ADI-PEG20 现在已经改善了间皮瘤患者的生活。我感谢所有患者和家属、研究人员和他们的团队以及北极星制药公司，感谢他们致力于定义一种新的癌症疗法"。英国癌症研究中心科学参与经理Tayyaba Jiwani博士说："这项研究显示了发现研究的力量，它使我们能够深入研究间皮瘤的生物学特性，发现我们现在可以用ADI-PEG20靶向治疗的薄弱环节。英国癌症研究中心很高兴能够资助这项研究的早期阶段，包括一项初步临床试验，该试验确定了这种药物的安全性和有效性"。目前正在对肉瘤或多形性胶质母细胞瘤（一种脑瘤）患者以及其他依赖精氨酸的癌症患者进行 ADI-PEG20 的评估研究。这种新型化疗在骨髓瘤中的成功也表明，这种药物可能对治疗其他多种类型的癌症有益。米克的间皮瘤之旅20 世纪 70 年代，米克曾在一家工厂的锅炉房工作，接触过石棉。2018 年，他开始感到不适，体重下降了42磅，于是去看医生。他开始贫血，最终被诊断出患有间皮瘤。米克解释说："这让我有点震惊：我的生命只剩下四个月了。他的医生把他介绍给了斯洛萨雷克（Szlosarek）教授，后者让他参加了 ATOMIC-meso 试验。我一直相信彼得。我说：'我一定要赢你别想摆脱我。'五年后，我来到了这里。"两年来，米克每周都会在妻子杰姬或儿孙的陪同下前往圣巴塞洛缪医院就诊。"我会接受两次新疗法注射每只手臂一次。我没有任何严重的副作用，"米克解释说。"我认识了许多参加试验的其他人。随着时间的推移，他们中的一些人消失了。但我还是坚持了下来。"米克因暴露于石棉而最终导致间皮瘤的前雇主获得了赔偿。大约 80% 的间皮瘤病例是由工作场所接触石棉引起的。米克参加 ATOMIC-meso 试验两年半后，间皮瘤复发，他接受了第二个疗程的治疗，这次是免疫疗法。他在这种疗法中经历了更多的副作用，包括脑炎。但他的癌症仍然得到了控制，最近他还庆祝了自己的 80 岁生日。Szlosarek教授和他的团队计划研究为什么像米克这样的特定患者能从ADI-PEG20中获益匪浅，希望能发现如何让更多人受益。米克说："这项试验改变了间皮瘤患者的生活，让我们活得更长。我现在有五个孙子和两个曾孙，我不想错过这一切。"编译来源：ScitechDaily ... PC版： 手机版：