美国FDA被曝批准渤健阿尔茨海默氏症药物时“充斥着违规行为”

美国FDA被曝批准渤健阿尔茨海默氏症药物时“充斥着违规行为”在FDA之后由两个委员会发起的为期18个月的调查，强烈批评了Aduhelm的制造商渤健。内部文件显示，该公司为Aduhelm设定了每年56000美元的“不合理的高价”，因为它想要一款创造历史的“重磅炸弹”，以“将Aduhelm确立为有史以来最顶级的上市药物之一”，如此高的价格会给医疗保险和患者带来负担。调查称，渤健公司准备花费高达数十亿美元——是其开发药物花费的两倍半以上——用于积极的营销，以应对人们对Aduhelm是否物有所值的预期“抵制”。该活动计划针对医生、患者、倡导团体、保险公司、政策制定者和社区。美国FDA现在正在评估另外两种阿尔茨海默氏症药物，以期在明年初获得批准，其中包括渤健帮助开发的一种药物。报告称，该机构“必须迅速采取行动，确保其审查未来阿尔茨海默病治疗的过程不会导致对FDA审查的完整性产生同样的怀疑。”...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1336843.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1336843.htm

FDA批准阿尔茨海默病药品Leqembi 有望成为首个纳入医疗保险的此类药物

FDA批准阿尔茨海默病药品Leqembi有望成为首个纳入医疗保险的此类药物7月6日周四，美国食品和药物管理局（FDA）批准了日本制药公司卫材和美国马萨诸塞州医药公司渤健研发的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi。Leqembi是第一个获得FDA完全批准的阿尔茨海默病抗体治疗药物，这也是第一个有望通过医疗保险获得广泛覆盖的此类药物。医疗保险已承诺在FDA批准这一药物的同一天开始承保Leqembi，但会附加一些条件。医疗保险覆盖是帮助患有早期阿尔茨海默病的美国老年人支付治疗费用的关键一步。Leqembi的价格为每年26500美元，如果没有医疗保险，多数患者无力支付这种昂贵的药物。Leqembi无法治愈阿尔茨海默病。在卫材的临床试验中，该疗法在18个月内将早期阿尔茨海默病引起的认知能力下降减缓了27%。这种抗体药物每月两次通过静脉注射，针对一种与阿尔茨海默病相关的淀粉样蛋白。FDA顾问小组成员、西北大学范伯格医学院神经病学教授TanyaSimuni表示：在权衡利弊后，Leqembi是有益的，也是可以接受的，符合这类疾病的治疗方法。班纳阿尔茨海默病研究委员会主席RobertAlexander指出：总的来说，Leqembi清楚地表明，这是一种有效的治疗方法。他认为这项研究清楚地证明了临床益处，而且研究结果健全有力。美国阿尔茨海默病协会主席JoannaPike表示，虽然Leqembi不能治愈这一疾病，但它将帮助患病处于早期阶段的患者保持更多的独立性，可帮助他们自主掌控日常生活，并花更多时间陪伴家人。Pike在周四的一份声明中表示：这让患者有更多的时间认出他们的配偶和后代。这也意味着患者有更多的时间安全、准确、及时地驾驶，照顾家庭财务，并充分参与爱好和兴趣。Leqembi有什么风险？但这种治疗存在严重的脑肿胀和出血风险。参与卫材临床研究的三名患者死亡。FDA科学家表示，尚不清楚Leqembi是否与这些死亡事件有关。据FDA称，阿尔茨海默病是老年人痴呆症的最常见原因，也是美国第六大死因。明尼苏达州Mayo门诊专门研究阿尔茨海默病的神经学家DavidKnopman表示，在卫材的试验中，Leqembi清楚地证明了对患者的益处，尽管他警告说这种治疗的效果有限。Knopman说，经过适当诊断和知情的患者应该能够在权衡治疗的利弊后，再自行决定是否要使用Leqembi。医疗保险计划对其如何承保Leqembi施加条件。参加医疗保险的被诊断患有早期阿尔茨海默病的患者必须找到参与注册系统的医疗保健提供者。但是，这一系统存在争议。阿尔茨海默病协会和一些国会议员担心这一要求会给治疗带来障碍。有人担心，参与此类登记的医疗保健提供者数量将受到限制，农村和其他服务不足的社区的人们将不得不长途跋涉才能找到这样的提供者。医疗保险和医疗补助服务中心承诺建立一个全国性门户网站，使医疗保健提供者能够轻松提交接受Leqembi的患者所需的数据。该机构表示，当FDA批准该治疗方法时，免费使用的门户网站将可用。还有人担心，如果Leqembi被广泛接受作为一种治疗方法并且患者对抗体的需求很高，那么进行输注的专科医生和地点可能会太少。一些研究估计，在未来十年内，Leqembi抗体治疗的等待时间可能从几个月到甚至几年不等，具体取决于需求。在上款药物被市场抛弃后，渤健一雪前耻2021年6月，FDA已批准渤健开发的另一款阿尔茨海默病药物Aduhelm上市，但由于几乎没有证据表明它能减缓认知能力下降，业内人士认为Aduhelm的临床疗效数据不足以支持其获批上市，因此这种药物未能获得医生或保险公司的青睐。随后，这款药物遭遇了限制使用、销售惨淡、研发团队解散等一系列挫折，连续的打击导致Aduhelm陷入深渊，渤健也因此沦落到需要裁员来维持生计。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1369493.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1369493.htm

美国 FDA 推迟批准礼来阿尔茨海默病新药

美国FDA推迟批准礼来阿尔茨海默病新药礼来制药当地时间3月8日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已通知该公司，希望进一步了解与评估其阿尔茨海默病新药donanemab的安全性和有效性，并预计将召开外部专家会议，讨论该药物的3期试验。礼来称，FDA尚未确定咨询委员会会议的日期，因此对donanemab的预期审批时间将推迟到2024年第一季度之后。受此消息影响，礼来股价收跌2.3%。

阿尔茨海默病新药日本定价获批，将适用医保

阿尔茨海默病新药日本定价获批，将适用医保日本厚生劳动相的咨询机构“中央社会保险医疗协议会”12月13日批准阿尔茨海默病新药LEQEMBI官方定价，一名患者（假设体重50公斤）全年治疗费用约为298万日元（约合人民币14.7万元）。厚劳省计划20日起列入公共医疗保险适用范围。LEQEMBI由日本卫材和美国渤健共同开发，是首款通过去除致病物质来抑制病情发展的认知障碍症治疗药。

礼来公布阿尔茨海默病新药完整报告 年内或将与渤健上演两强争霸

礼来公布阿尔茨海默病新药完整报告年内或将与渤健上演两强争霸礼来称，结果数据已经在2023年阿尔茨海默症协会国际会议（AAIC）上进行了分享，同时还发表在了《美国医学会杂志》（JAMA）上。据了解，TRAILBLAZER-ALZ2是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，研究招募了患有早期症状性阿尔茨海默病的患者，参与者按照他们的Tau蛋白水平进行区分，Tau蛋白是阿尔茨海默病进展的预测生物标志物。两个月前的初步报告显示，在具有中等Tau水平和阿尔茨海默病临床症状的主要分析人群（n=1182）中，主要终点指标iADRS（综合评估患者认知能力和日常自理能力）显示了临床衰退速度减缓了35%；衡量患者认知能力的重要次要终点CDR-SB的评分显示，患者认知能力衰退速度减缓36%。最新的完整报告称，在有轻度认知障碍（MCI）的人群中，iADRS显示了临床衰退速度减缓了60%，CDR-SB的评分显示，患者认知能力衰退速度减缓46%。这意味着对于这一群体来说，donanemab的疗效要明显得多。研究还发现donanemab的表现和参与者的年龄有关，在75岁以下的人群中，iADRS显示临床衰退速度减缓了48%，CDR-SB减缓了45%；而对于75岁或以上的参与者，这两个数字分别为25%和29%。礼来公司执行副总裁兼礼来神经科学总裁AnneWhite表示，这些发现强调了“早期检测和诊断”确实是可以改变这种疾病的发展轨迹。研究数据还显示，在donanemab组中，31.4%受治疗者出现了大脑微出血（ARIA-H），明显高于安慰剂组的13.6%，另外有3名实验患者的死亡与治疗有关。研究调查员、印第安纳大学医学院阿尔茨海默病研究教授LianaApostolova表示，不应轻视这些副作用，但在大多数情况下通过核磁共振检查或停药是可以控制的。White补充称，距离试验结束患者平均已停药7个月，他们却仍能继续获益。礼来新闻稿称，公司已经在第二季度向美国食品和药品管理局（FDA）递交了donanemab的申请，预计该机构将在年底前采取监管行动。据阿尔茨海默病协会称，超过600万美国人患有阿尔茨海默病，预计到2050年这一数字将增至近1300万。十天前，FDA完全批准了日本卫材药业（Eisai）和美国渤健公司（Biogen）联合开发的新药Leqembi（通用名：Lecanemab）上市，这也是20年来首款获得FDA完全批准的阿尔茨海默病新药。不过与礼来donanemab相比，Leqembi在疗效方面稍逊一些。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1371477.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1371477.htm

阿尔茨海默病药物研发获新进展 将寻求美国FDA加速审批

阿尔茨海默病药物研发获新进展将寻求美国FDA加速审批在多个针对阿尔茨海默病药物开发的疗法项目失败后，日前终于有好消息传来。卫材和Biogen公司周二宣布，在一项1800人参与的大型临床试验中，他们的实验性阿尔茨海默药物lecanemab证明可显著减缓疾病早期患者的认知功能衰退，这让人们看到曙光。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1321807.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1321807.htm