能否一雪前耻？渤健阿尔茨海默病新药有望获美FDA完全批准

能否一雪前耻？渤健阿尔茨海默病新药有望获美FDA完全批准（来源：渤健官网）根据阿尔茨海默病协会的数据，超过600万美国人患有阿尔茨海默病，预计到2050年，这一数字将上升到近1300万。但目前的治疗方法只能改善症状,不能完全阻止疾病的进展。去年11月发表的一项研究显示，早期阿尔茨海默症的患者在使用了Leqembi后，认知功能下降速度减缓了27%，并且大脑β-淀粉样蛋白水平明显出现下降。在完整接受18个月Leqembi治疗后，早期患者大脑中的蛋白水平积累减少，疾病进展减慢。FDA顾问小组成员、西北大学范伯格医学院神经病学教授TanyaSimuni表示：“收益与风险对比之后，Leqembi是有益的，也是可以接受的，符合这类疾病的治疗方法。”班纳阿尔茨海默病研究委员会主席RobertAlexander指出：“总的来说，Leqembi清楚地表明，这是一种有效的治疗方法。”他认为这项研究“清楚地证明了临床益处”，并称研究结果“健全有力”。FDA的全面批准，是走向大规模使用该药物的关键一步。如无意外，Leqembi将成为20年来首款获得FDA完全批准的阿尔茨海默病新药。当然，和其他阿尔茨海默病药物一样，Leqembi也有一些严重的副作用，包括脑肿胀和脑出血等。因此，FDA还要求顾问小组对Leqembi在某些患者群体中的副作用进行权衡。其中包括服用预防血栓的药物的患者，携带APOE4基因变体的患者，这种基因变体会增加患阿尔茨海默病的风险。实际上，2021年6月，FDA已批准渤健开发的另一款阿尔茨海默病药物Aduhelm上市，但由于几乎没有证据表明它能减缓认知能力下降，业内人士认为Aduhelm的临床疗效数据不足以支持其获批上市，因此这种药物未能获得医生或保险公司的青睐。随后，这款药物遭遇了限制使用、销售惨淡、研发团队解散等一系列挫折，连续的打击导致Aduhelm陷入深渊，渤健也因此沦落到需要裁员来维持生计。随着Leqembi的积极进展，该公司也有望一雪前耻。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1364559.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1364559.htm

试验成功后 礼来公司申请FDA批准阿尔茨海默病药物

试验成功后礼来公司申请FDA批准阿尔茨海默病药物该公司高管在接受采访时表示，预计美国食品和药物管理局（FDA）将在今年年底前做出决定。随着越来越多的早期阿尔茨海默氏症患者倾向于预防记忆和大脑功能丧失的想法，这为礼来与卫材及其合作伙伴百健争夺这一市场的领导地位奠定了基础，预计这一市场的规模将上升至数十亿美元。虽然这两种药物的使用可能会因成本、副作用和疗效不佳而受阻，但专家们希望它们能为更强大的后继药物铺平道路。在为期18个月的试验中，超过1700名患有早期阿尔茨海默病或轻度认知障碍的患者接受了礼来公司的药物或安慰剂治疗。与安慰剂相比，Donanemab在一个综合量表上减缓了22%的认知和功能衰退的进展，在类似的测量中减缓了29%。礼来的股价几乎没有波动。截至上周五收盘，该股今年累计上涨23%。今年5月，礼来公司宣布了试验的成功。周一在阿尔茨海默病协会国际会议和《美国医学会杂志》（JAMA）上发表的完整研究结果显示，该药对另一种与阿尔茨海默病相关的大脑蛋白tau含量低至中等水平的患者效果更强。在这些患者中，与安慰剂相比，该药使病情减缓了约35%。潜在的未知伤害尽管如此，“如果你看一下这些数据，很难想象这不会得到fda的批准，”加州大学旧金山分校老年病学专家埃里克·威德拉说，争论不再是这些药物是否能在统计上产生可衡量的差异，而是结果对个体患者有多大意义。他说，复杂的管理和对潜在严重副作用的仔细监测意味着这项技术的推出将具有挑战性。Widera指出，donanemab“有潜在的未知危害”，包括在治疗患者中出现脑容量减少。他说，虽然这一发现的意义尚不清楚，但如果有影响的话，必须继续研究它的影响。一些医生说，这两种药物之间仍然没有明显的领先者。礼来的Leqembi每四周注射一次，而卫材的Leqembi每两周注射一次。在礼来公司的试验中，许多患者能够在大约一年后停止服用donanemab，因为所有可检测到的淀粉样蛋白都消失了。但在礼来公司的试验中发现的脑肿胀率略高于Leqembi，Leqembi在疾病早期阶段平均招募了更多的患者。罗切斯特市梅奥诊所的神经学家戴维·克诺普曼说：“我一直在向许多患者和家属介绍这两种药物的利弊，但我仍然没有一个明确的选择。”他说，如果donanemab获得批准，“我将把决定权留给家庭。”...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1371445.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1371445.htm

美国 FDA 推迟批准礼来阿尔茨海默病新药

美国FDA推迟批准礼来阿尔茨海默病新药礼来制药当地时间3月8日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已通知该公司，希望进一步了解与评估其阿尔茨海默病新药donanemab的安全性和有效性，并预计将召开外部专家会议，讨论该药物的3期试验。礼来称，FDA尚未确定咨询委员会会议的日期，因此对donanemab的预期审批时间将推迟到2024年第一季度之后。受此消息影响，礼来股价收跌2.3%。

阿尔茨海默病药物研发获新进展 将寻求美国FDA加速审批

阿尔茨海默病药物研发获新进展将寻求美国FDA加速审批在多个针对阿尔茨海默病药物开发的疗法项目失败后，日前终于有好消息传来。卫材和Biogen公司周二宣布，在一项1800人参与的大型临床试验中，他们的实验性阿尔茨海默药物lecanemab证明可显著减缓疾病早期患者的认知功能衰退，这让人们看到曙光。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1321807.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1321807.htm

新试验发现有史以来首个减缓认知能力下降的阿尔茨海默病药物

新试验发现有史以来首个减缓认知能力下降的阿尔茨海默病药物制药公司卫材株式会社（Eisai）与渤健（Biogen）宣布了一项旨在治疗阿尔茨海默病相关痴呆症状的药物的3期人体试验的首批结果。该药物似乎成功地减缓了认知能力的下降，使其成为第一个有效治疗阿尔茨海默病症状的药物。然而，专家们对他们的乐观态度持谨慎态度，认为需要更多信息来了解这种治疗方法在现实世界中对患者究竟有多大意义。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1322073.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1322073.htm

礼来首席科学官：阿尔茨海默病重大突破即将到来 堪比减肥神药

礼来首席科学官：阿尔茨海默病重大突破即将到来堪比减肥神药如果Skovronsky所言非虚，那么礼来股价的飙升势头还将持续下去。在阿尔茨海默病和肥胖症治疗方面取得重大进展的推动下，礼来现在已是全球市值最高的制药公司，市值超过5600亿美元，完全压过了辉瑞、默克和强生等巨头。礼来及其竞争对手诺和诺德的GLP-1类减肥药，由于其疗效明显且适应症不断扩大，频频登上新闻头条，股价也是节节攀升。与此同时，华尔街也在思考GLP-1类减肥药和糖尿病药物将如何影响人类出行、零食生产商等各个关联领域。donanemab效果显著根据周一（11月6日）公布的专访，Skovronsky表示，根据试验数据，礼来正在研发的药物donanemab不仅能减缓阿尔茨海默的疾病发展，还有可能预防这种疾病的发作。Skovronsky在采访中明确表示：“我对此非常乐观。”Skovronsky早在1998年就发表了对该领域的研究报告，当时他还在宾夕法尼亚大学医学院。他随后创办了一家名为Avidradiopharmacticals的公司，开发了一种诊断试剂，帮助评估阿尔茨海默病患者。他声称，研究阿尔茨海默病是我毕生的工作，donanemab在三期临床试验中取得了积极成果，希望这种药物可以预防该病症的出现。“在阿尔茨海默病早期阶段，donanemab的治疗效果最好。我们希望能够提供预防这种疾病的药物。”Skovronsky表示，donanemab延缓阿尔茨海默病的效果“真的非常显著”。他举例称，在一项临床试验中，近一半接受donanemab治疗的患者在一年后没有丧失任何认知能力。对这些患者来说，有整整一年的时间可以和家人一起度过，影响非常大。在今年5月份，礼来宣布，donanemab达到了试验的所有目标。在1182名患有早期阿尔茨海默病的患者中，与安慰剂相比，donanemab能够将患者临床衰退速度减缓35%，患者日常自理能力下降速度减缓40%，近半数患者接受donanemab治疗后1年内疾病未出现进展。许多医生认为，donanemab成功了，但尚不清楚它们减缓疾病的好处是否足以超过它们巨大的成本和风险——包括潜在的脑肿胀或脑出血。礼来此前表示，将与美国食品药品监督管理局（FDA）以及全球其他监管机构合作，推动药物尽快获批。其他创新药此外，Skovronsky还提到了礼来的口服减肥药orforglipron，他表示：“我认为它将和一些最好的注射减肥药一样，取得显著疗效。”他说道，全球有10亿人可能受益于orforglipron，很难想象通过每周一次的注射来解决全球肥胖问题。“这不是全球供应链可以处理的事情，所以我们肯定需要这些药片来对抗肥胖。”在对创新药市场的展望中，Skovronsky指出，10年之后，对行业和患者产生影响的药物可能会是“今天没有人在研究的东西”。他以治疗慢性疼痛的药物为例，礼来公司目前正在研究这一领域，但近几十年来该行业在这一领域几乎没有取得进展。Skovronsky还列出了礼来未来可能取得突破的创新药，包括溃疡性结肠炎、克罗恩病（局限性回肠炎）、特应性皮炎和癌症等方面的药物。“即使礼来没有减肥药或阿尔茨海默病药物，我们仍然拥有业内最令人兴奋、增长最快的产品线之一。”目前，研究人员、政策制定者和行业参与者都在争论，下一代阿尔茨海默病药物治疗的好处是否能证明其成本和风险是合理的，以及医疗保险和雇主是否能在不破产的情况下支付昂贵的新型减肥药。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1395161.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1395161.htm