FDA顾问支持为6个月大至5岁儿童接种冠病疫苗

FDA顾问支持为6个月大至5岁儿童接种冠病疫苗（早报讯）美国食品与药物管理局（FDA）顾问周三（6月15日）一致建议授权莫德纳和辉瑞冠病疫苗用于6个月大至5岁的儿童。路透社报道，FDA可能很快就会批准这些疫苗。白宫冠病反应协调员阿什·贾（AshishJha）上周说，如果疫苗获得FDA授权，美国政府正计划于6月21日开始为5岁以下儿童接种疫苗。冠病在儿童中通常比成人更温和，但FDA官员告诉专家小组，到目前为止，美国约442名5岁以下的儿童死于冠病，这与2019至2010年猪流感大流行期间报告的78人死亡人数“相比非常可怕”。一旦FDA授权这个儿童年龄组接种疫苗，即6个月大至4岁儿童接种辉瑞疫苗，还有6个月大至5岁儿童接种莫德纳疫苗，美国疾病控制和预防中心（CDC）将针对儿童接种疫苗提出建议。CDC的一个外部顾问委员会定于周五和周六开会。辉瑞和莫德纳疫苗是不能互换的。 莫德纳公司为6岁以下儿童提供的疫苗是一种两剂量、25微克的疫苗，两剂间隔大约四周。辉瑞公司为最年轻的儿童提供种低剂量的疫苗，至少要在11周内完成接种三剂。发布：2022年6月16日9:22AM

美FDA批准280万美元的新基因疗法 成为历史上最昂贵的药物

美FDA批准280万美元的新基因疗法成为历史上最昂贵的药物美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了首个基于细胞的基因疗法，这是一种针对罕见遗传性血液疾病患者的一次性疗法。单次治疗将花费280万美元，使其成为历史上最昂贵的药物。这种基因疗法被称为Zynteglo，旨在治疗β-地中海贫血，这是一种罕见的疾病，患者往往需要终身输血。基因疗法对每个病人都是个性化的。从患者身上采集骨髓干细胞，然后进行基因改造，插入一个能有效产生功能性红细胞的基因副本。改良后的干细胞再被输回患者体内，一次性治疗的积极效果预计将持续一生。临床试验发现,89%的患者在治疗后可独立输血，但这种基因治疗并非没有风险。虽然在Zynteglo的临床试验中没有发现严重的不良事件，但其他测试类似基因疗法的试验也报告了癌症病例。在批准Zynteglo时，FDA指出了潜在的癌症风险，并建议在使用该基因疗法治疗后对患者进行15年的监测。6月，当FDA的一个独立专家小组对该疗法进行评估时，注意到了癌症风险，但发现该疗法的益处超过了任何潜在的危害。Zynteglo的批准具有一定的历史意义，因为它是在美国进入市场的第三种基因疗法。它也是美国有史以来批准的第一个基于细胞的基因疗法，这意味着它是第一个获得授权的疗法，其中干细胞被移除、基因改造，然后返回给患者。但Zynteglo可能因设定新的医药成本基准而变得最臭名昭著。该药物背后的公司蓝鸟生物(bluebirdbio)已将Zynteglo的初始批发成本设定为280万美元，使其成为美国市场上最昂贵的药物。之前的记录是由2019年一种名为Zolgensma的基因疗法创造的，其一次性成本约为200万美元。针对该疗法的高价格，蓝鸟生物认为，必须将该成本与β-地中海贫血症患者的终身医疗费用相对比。该公司表示，这种单一的基因治疗方法基本上是一种治愈方法，可以消除几十年的持续医疗护理需求。该公司在一份声明中解释说：“在美国，输血依赖性β-地中海贫血症患者的终生医疗费用可高达640万美元，每位患者每年的平均总医疗费用比普通人群高23倍。蓝鸟生物估计，在美国大约有1300-1500名患有输血依赖性β-地中海贫血症的人。”过去几年，一次性基因疗法的费用一直是健康保险公司的一个棘手的话题。单剂量治疗的性质意味着制药公司可能会制定令人难以置信的高价格，这是他们收回生产这些疗法的开发成本的唯一途径。然而，保险公司毫不意外地对巨大的价格标签望而却步。在过去的几年里，Zolgensma的200万美元价格标签一直是与医疗保险公司进行广泛谈判的根源。其制造商诺华公司曾试图将其成本分解成年度分期付款给保险公司，将价格分摊到三或四年内。尽管蓝鸟生物公司表示，如果Zynteglo在两年内对某位患者的治疗失败，它将向保险公司报销高达80%的治疗费用，但这对一些保险公司来说仍然是不够的。Zynteglo最初于2019年被批准在欧盟使用，但蓝鸟生物公司在治疗费用问题上难以与医疗保险公司达成协议。在保险公司拒绝支付数百万美元的费用后，这种基因疗法...PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1305719.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1305719.htm