科学家成功对活体动物的单个细胞进行基因改造
科学家成功对活体动物的单个细胞进行基因改造研究人员开发出一种利用CRISPR-Cas技术同时修改成年动物细胞中多个基因的技术,这种技术创造出一种类似马赛克的模式,从而简化了遗传疾病的研究。这种方法揭示了对遗传疾病22q11.2缺失综合征的新认识,并有可能在未来减少动物实验的数量。资料来源:苏黎世联邦理工学院由巴塞尔苏黎世联邦理工学院生物系统科学与工程系生物工程教授兰德尔-普拉特领导的研究人员现在开发出了一种方法,可以大大简化和加快实验动物的研究:利用CRISPR-Cas基因剪刀,他们可以在一只动物的细胞中同时改变几十个基因,就像打马赛克一样。虽然每个细胞中改变的基因不超过一个,但一个器官中的不同细胞会以不同的方式发生改变。这样就可以对单个细胞进行精确分析。这样,研究人员就能在一次实验中研究多种不同基因变化的影响。根据最近发表在《自然》(Nature)杂志上的一份报告,苏黎世联邦理工学院的研究人员首次成功地将这种方法应用于活体动物,特别是成年小鼠。此前,其他科学家已经针对培养细胞或动物胚胎开发出了类似的方法。为了"告知"小鼠细胞CRISPR-Cas基因剪刀应该破坏哪些基因,研究人员使用了腺相关病毒(AAV),这是一种可以靶向任何器官的传递策略。他们制备了病毒,使每个病毒粒子都携带破坏特定基因的信息,然后用携带不同基因破坏指令的混合病毒感染小鼠。这样,他们就能关闭一个器官细胞中的不同基因。在这项研究中,他们选择了大脑。利用这种方法,苏黎世联邦理工学院的研究人员与日内瓦大学的同事一起,获得了人类一种罕见遗传疾病--22q11.2缺失综合征--的新线索。这种疾病的患者表现出许多不同的症状,通常被诊断为精神分裂症和自闭症谱系障碍等其他疾病。在此之前,人们知道这种疾病是由一个包含106个基因的染色体区域引起的。人们还知道这种疾病与多种基因有关,但不知道哪些基因在疾病中起作用。在对小鼠的研究中,研究人员重点研究了这一染色体区域中同样在小鼠大脑中活跃的29个基因。在每只小鼠的脑细胞中,他们修改了这29个基因中的一个,然后分析了这些脑细胞的RNA图谱。科学家们能够证明,其中三个基因在很大程度上导致了脑细胞的功能障碍。此外,他们还在小鼠细胞中发现了与精神分裂症和自闭症谱系障碍相似的模式。在这三个基因中,有一个已经为人所知,但另外两个以前并不是科学界关注的焦点。普拉特研究小组的博士生、该研究的第一作者安东尼奥-桑蒂尼亚说:"如果我们知道疾病中哪些基因的活性异常,我们就可以尝试开发补偿这种异常的药物。"这种方法也适用于研究其他遗传疾病。桑蒂尼亚说:"在许多先天性疾病中,多个基因都在起作用,而不仅仅是一个。精神分裂症等精神疾病也是如此。现在,我们的技术可以让我们直接在完全生长的动物体内研究这类疾病及其遗传原因。每次实验修改的基因数量可以从目前的29个增加到几百个。"研究人员现在可以在活体生物中进行这些分析,这是一个很大的优势,因为细胞在培养过程中的行为与它们作为活体的一部分的行为是不同的。另一个优势是,科学家只需将AAV注射到动物的血液中即可。AAV有多种不同的功能特性。在这项研究中,研究人员使用了一种能进入动物大脑的病毒。根据要研究的内容,也可以使用针对其他器官的AAV。苏黎世联邦理工学院已经为这项技术申请了专利,现在,研究人员希望将其作为"肽"研究的一部分。...PC版:https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1385987.htm手机版:https://m.cnbeta.com.tw/view/1385987.htm
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