FDA最近的调查报告指出，在接受BCMA或CD19定向自体CAR-T细胞免疫疗法的患者中，出现了T细胞恶性肿瘤的案例。FDA表示

FDA最近的调查报告指出，在接受BCMA或CD19定向自体CAR-T细胞免疫疗法的患者中，出现了T细胞恶性肿瘤的案例。FDA表示，该风险适用于目前市场上的所有六种CAR-T，包括BMS的Abecma和Breyanzi；强生和传奇生物的Carvykti；诺华的Kymriah；以及吉利德的Teccartus和Yescarta。尽管这些产品的总体益处继续超过其批准用途的潜在风险，但FDA正在调查已确定的具有严重后果(包括住院和死亡)的T细胞恶性肿瘤风险，并正在评估监管措施的必要性。

中国 CAR-T 企业组团亮相国际：试水新技术，向一线治疗突破

中国CAR-T企业组团亮相国际：试水新技术，向一线治疗突破CAR-T细胞疗法即“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”，研究人员从患者身上提取发挥免疫功能的T细胞，在实验室进行编辑，使其产生称为嵌合抗原受体（CAR）的蛋白质，当CAR-T细胞被回输给患者时，它们会寻找并摧毁特定的目标。6月17日，科济药业公布两款CAR-T产品的最新研究数据，这些数据也在2024年EHA上以口头报告形式公布。（澎湃新闻）

FDA 调查 CAR-T 细胞疗法可能引发 T 细胞继发肿瘤？科济药业回应

FDA调查CAR-T细胞疗法可能引发T细胞继发肿瘤？科济药业回应科济药业30日在微信公众号表示，公司关注到FDA于2023年11月28日发布公告，关于接受靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法治疗的患者中出现T细胞肿瘤的报告。截至目前，科济药业在研CAR-T产品，临床试验治疗患者总数超过500例，其中靶向BCMACAR-T产品250余例，未观察到T细胞肿瘤案例。我们认为，这次事件对公司产品的研发和商业化进程没有实质影响。

百时美施贵宝 CAR-T 疗法获美国 FDA 批准

百时美施贵宝CAR-T疗法获美国FDA批准百时美施贵宝当地时间5月30日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagenemaraleucel；liso-cel）的扩展适应症，用于既往接受过至少2线系统性疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者。新闻稿称，Breyanzi是目前唯一获美国FDA批准用于治疗四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，使之能够治疗B细胞恶性肿瘤患者。

当地时间2024年4月5日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CARVYKTI（西达基奥

当地时间2024年4月5日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CARVYKTI（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD)且对来那度胺耐药1。CARVYKTI是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）。

研究人员解开尖端CAR-T细胞疗法后癌症病情会长时间缓解的原因

研究人员解开尖端CAR-T细胞疗法后癌症病情会长时间缓解的原因研究人员在用于治疗儿童白血病的CART细胞中发现了一种基因特征，它能显示长期疗效。这一突破为优化治疗方法、了解哪些患者反应最佳以及提高长期缓解效果带来了希望。最近发表在《自然-医学》（NatureMedicine）杂志上的这项联合研究将最前沿的免疫疗法设计知识与最先进的计算分析技术相结合，确定了长期最有效的CAR-T细胞基因特征。近年来，CAR-T细胞--针对白血病设计的基因工程T细胞（一种免疫细胞）--已成为治疗复发或无法治愈的罕见白血病（B细胞急性淋巴细胞性白血病或BALL）患儿的既定治疗方案。决定治疗是否会导致白血病的长期缓解--让儿童不再患癌--的关键因素之一是CAR-T细胞在体内的存活时间。到目前为止，人们对这些细胞在体内的存活时间还知之甚少，因此也不知道这种疗法是否有可能在不进行进一步治疗的情况下长期发挥作用。作为CARPALL研究的一部分，来自大奥蒙德街医院（GOSH）、惠康桑格研究所（WellcomeSangerInstitute）和UCL大奥蒙德街儿童健康研究所（UCLGOSICH）的一个合作研究小组在CAR-T细胞治疗（称为AUTO1）后的数年中与患者家庭一起工作，开始了解为什么有些CAR-T细胞会长期存在于体内。这项工作为了解为什么一些CAR-T细胞会长期存在提供了第一块基石。研究小组的目标是在该项目发现的特征基础上，确定细胞群中的关键标志物，并最终了解是否有办法在治疗开始前发现甚至创造出能长期存在的CAR-T细胞。论文第一作者、威康桑格研究所玛丽-斯克洛多夫斯卡-居里研究员纳撒尼尔-安德森（NathanielAnderson）博士说："通过尖端的单细胞基因组学研究，我们首次非常清晰地破解了儿童CAR-T细胞的持久性密码。我们希望我们的研究能提供第一条线索，让我们知道为什么有些CAR-T细胞能持续很长时间--我们知道这对保持儿童在治疗后不再罹患癌症至关重要。最终，这项工作将帮助我们继续改进这种已经改变了生命的治疗方法"。共同第一作者、GOSH儿童血液学顾问、UCLGOSICH荣誉高级临床讲师SaraGhorashian博士说："这项数据首次向我们展示了长效CAR-T细胞的特点，这种细胞不仅能治愈我们研究中的ALL患儿，还能治愈使用不同CAR-T细胞产品治疗不同类型白血病的成人。因此，这让我们相信，该特征可能会更普遍地揭示CAR-T细胞的持久性机制，并让我们开发出更好的治疗方法。我们要感谢所有使我们这样的研究成为可能的儿童和家庭--只有通过他们的奉献，我们才能建立起对这些新疗法的理解，并为全世界的儿童提供更好的治疗"。深入研究CAR-T细胞研究小组能够对参加开创性临床试验（CARPALL试验）的10名儿童的细胞进行研究，这些儿童在接受最初的CAR-T细胞治疗长达五年后仍在接受治疗。这让他们对为什么有些CAR-T细胞会留在患者的血液中，而另一些则会提前消失，这让研究人员在某些情况下会导致癌症复发的现象上有了新的认识。科学家们利用从基因层面分析单个细胞以了解其作用的技术，在长效CAR-T细胞中发现了一种独特的"特征"。该特征表明，血液中的长效CAR-T细胞会转变成一种不同的状态，使它们能够继续在患者体内清除癌细胞。重要的是，这种特征在不同细胞、不同患者以及使用不同CAR-T细胞产品治疗不同类型白血病的成人身上都能看到。但在其他类型的免疫细胞中却没有发现。这表明，作者发现的特征可能不仅是这些长效细胞的标记，而且实际上可能是它们在体内持续存在的原因，并使儿童的病情得到更长时间的缓解。作为研究的一部分，研究人员确定了CAR-T细胞中似乎能使它们在体内长期存在的关键基因。重要的是，这些基因将为今后的研究提供一个起点，以确定CAR-T细胞产品在制造过程中的持久性标记，并最终提高它们的有效性。该研究的共同第一作者、小组负责人、惠康桑格研究所惠康高级研究员、剑桥Addenbrooke医院儿科肿瘤名誉顾问SamBehjati博士说："这项研究是我们在了解CAR-T细胞持久性方面向前迈出的精彩一步，说明了合作科学的力量，以及将开创性临床研究与尖端基因组科学相结合的力量。我们必须在这些新疗法的基础上继续开发和发展，以帮助全世界更多的白血病患儿。"研究家庭的奉献精神这样的研究之所以能够进行，离不开参与研究的儿童和家庭的奉献精神。为了让科学家们研究细胞的长期存活性，孩子们必须在接受初次治疗后的五年内继续为研究捐献细胞。奥斯汀两岁时被诊断出患有BALL，到八岁时，他已经经历了三次复发和广泛的治疗，包括两次骨髓移植。第四次复发时，他已经用尽了所有常规治疗方案。2016年10月，作为CARPALL临床试验的一部分，奥斯汀接受了CAR-T细胞输注。六年多过去了，现年14岁的奥斯汀仍然没有癌症，他的血液中还能检测到长效CAR-T细胞。他是自输液以来一直为这项研究捐献样本的10名儿童之一。他的父亲斯科特说："毫不夸张地说，如果没有这项研究，奥斯汀就不会活着。GOSH的研究团队给了我们很多，我们也想有所回报。参加这项研究不仅给了我们这个机会，我们还希望奥斯汀的数据将来能帮助其他像我们这样的家庭。事实上，我们很喜欢回到GOSH来看我们的团队，让他们成为我们生活的一部分。我为奥斯汀能参与这次研究之旅感到非常自豪"。对研究的持续投入有助于研究人员更好地了解新的前沿疗法，并为未来的家庭改进这些疗法。英国癌症研究中心（CancerResearchUK）的研究信息经理亨利-斯滕内特（HenryStennett）博士说："我们知道，CAR-T细胞疗法等免疫疗法多年来取得了巨大成功，但并非对所有患者都有效，我们需要继续努力找出原因。像这样的研究对于让我们更接近让免疫疗法对更多癌症患者更有效至关重要。"...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1378331.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1378331.htm