临床试验显示：基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力

临床试验显示：基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。(科技日报)

干细胞在临床试验中使眼部受伤患者恢复视力

干细胞在临床试验中使眼部受伤患者恢复视力一项新的临床试验测试了一种实验性的新疗法可以帮助这些患者。这种疗法被称为培养自体角膜缘上皮细胞（CALEC）移植，包括从患者的另一只眼睛中提取干细胞，然后在实验室中将其培养成薄片。几周后，这种新的CALEC移植物就可以移植到受损的眼睛中，它不仅能帮助改善患者的视力，还能促进新细胞的生长，有可能使他们适合以后的常规角膜移植。在参加第一阶段研究的五名患者中，有两名患者的视力得到了显著改善，无需进一步干预。他们的视力都提高到了20/30，其中一人的视力从20/40提高到了20/30，另一人以前只能看到手部的大范围运动。另外两名参与者符合角膜移植的条件。遗憾的是，第五位参与者因干细胞在实验室中无法充分扩增，而无法接受CALEC移植。这些结果对其他患者来说很有希望，他们现在可能有新的选择来恢复因受伤而失去的视力。下一阶段的试验已经开始，有15名患者接受了CALEC移植，目前正在接受18个月的跟踪。"我们的早期研究结果表明，CALEC可能会给那些因角膜重大损伤而导致视力丧失和疼痛无法治疗的患者带来希望，"该研究的主要作者和首席研究员、医学博士UlaJurkunas说。"角膜病专家一直受制于缺乏安全性高的治疗方案，无法帮助因化学烧伤和损伤而无法接受人工角膜移植的患者。我们希望通过进一步研究，CALEC有朝一日能够填补这一急需的治疗空白。"这项研究发表在《科学进展》（ScienceAdvances）杂志上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1378651.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1378651.htm

完善的CRISPR系统使小鼠的视力得到恢复

完善的CRISPR系统使小鼠的视力得到恢复CRISPR过程允许科学家使用一种叫做Cas9的酶从DNA链中精确地切割基因。一旦切割完成，基因可以被改变、替换或删除。该技术已被用于从减少树木的开花时间到抗击癌症的一切。它以前也被用来治疗老鼠的视网膜色素变性，通过关闭导致眼睛光感受器丧失的突变基因。现在，中国武汉科技大学的研究人员已经将CRISPR工具改进为一个他们称之为PESpRY的系统。他们用它来修复一个负责编码一种叫做PDE6β的酶的突变基因。一旦突变被修复，该基因就回到了编码该酶的状态--这一行动防止了视杆和视锥细胞的死亡，这是色素性视网膜炎导致失明的过程。在酶再次正常产生后，小鼠重新获得了它们的视力，这一点通过转头测试以及成功完成视觉引导的水迷宫拼图得到了验证。研究小组证实，恢复的视力甚至在动物年老时仍然存在。领导这项研究的KaiYao说，需要进行更多的研究，以确保PESpRY在其他测试中仍然有效，并确保它是未来使用的安全技术，就像最近验证CRISPR的方式一样。他补充说："然而，我们的研究为这种新的基因组编辑策略的体内适用性及其在不同研究和治疗背景下的潜力提供了大量证据，特别是对于遗传性视网膜疾病，如视网膜色素变性。"虽然它只影响到全世界每5,000人中的1人，但色素性视网膜炎是最常见的遗传性视网膜疾病，因此寻求各种方式的治疗的研究正在进行。目前的研究已在《实验医学杂志》（JournalofExperimentalMedicine）上报道，该杂志是一份同行评议的出版物。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1349923.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1349923.htm

生物工程角膜恢复视障患者视力

生物工程角膜恢复视障患者视力瑞典林雪平大学和LinkoCare生命科学公司的研究人员联合开发了一种由猪皮中的胶原蛋白制成的类似于人类角膜的植入物。在一项试点研究中，植入物使20名角膜病变患者恢复了视力，其中大多数人在接受植入物之前是失明的。发表在《自然·生物技术》上的该项研究，以生物工程植入物作为人类角膜移植捐赠的替代方案，为角膜失明和视力低下的患者带来了希望。角膜主要由胶原蛋白组成。为了创造人类角膜的替代品，研究人员使用了源自猪皮的胶原蛋白分子，这些胶原蛋白分子经过高度纯化并在严格的人类使用条件下生产。使用的猪皮是食品工业的副产品，易于获取且具有经济优势。在构建植入物的过程中，研究人员稳定了松散的胶原分子，形成了一种坚固而透明的材料，可承受处理和植入眼睛。捐赠的角膜必须在两周内使用，而生物工程角膜在使用前可储存长达两年。研究人员还开发了一种新的微创方法来治疗圆锥角膜，患者角膜由于变得非常薄，可能导致失明。目前圆锥角膜晚期患者需要手术切除角膜，代之以捐赠角膜，使用手术缝合线将其缝合到位。这种手术是侵入性的，只能在较大的大学医院进行。新的手术方法不需要缝合，可以通过先进激光技术进行高精度角膜切口手术，也可在需要时使用简单的手术器械手动进行。该方法首先在猪身上进行了测试，结果证明它比传统的角膜移植更简单且更安全。伊朗和印度的外科医生使用了这种手术方法和植入物开展了试点临床研究。20名因晚期圆锥角膜而失明或濒临失明的人参加了研究并接受了生物材料植入物。手术没有并发症，组织愈合快；使用免疫抑制眼药水进行为期8周的治疗足以防止植入物发生排斥反应。对患者进行的两年随访表明，在此期间没有发现任何并发症。试点临床研究结果表明，角膜的厚度和曲率恢复正常。参与者视力改善的程度与利用捐赠组织进行角膜移植后一样。手术前，20名参与者中有14名失明。两年后，他们都不再是盲人了。3名在研究前失明的印度参与者在手术后视力几近完美。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1303559.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1303559.htm

科学家将开始进行新临床试验 将使患者体内长出微小肝脏

科学家将开始进行新临床试验将使患者体内长出微小肝脏科学家们很快将开始一项新的肝病治疗的临床试验。这种实验性治疗方法将有望帮助治疗终末期肝病并减少肝脏移植。为此，它将利用肝脏的自然再生能力，在患者体内生长出一个全新的肝脏。它也不会仅仅依靠一个新的肝脏。相反，患者将在体内生长出多个小肝脏。这个过程已经在小鼠、猪和狗身上取得了成功，它包括将健康的肝脏细胞注射到患者的淋巴结中。然后这些细胞在患者体内繁殖，成长为较大器官的微小功能版本。这是一种耐人寻味的肝病治疗方法，到目前为止，它已经改善了接受治疗的动物的肝功能。临床试验的重点是利用患者体内的淋巴结创建生物反应器，使新肝脏生长。这不仅会给处理肝脏疾病的人更多的选择，而且也会减轻已经超负荷的移植系统的压力。NewAtlas报道，参与者将被分为三个主要组别。然后这些小组将接受不同的剂量，包括5000万、1.5亿或2.5亿个细胞。现在的信念是，每5千万个细胞将使病人长出一个微小肝脏。因此，获得最高剂量的参与者有可能在体内生长出多达五个微小肝脏。如果成功的话，这将是一种改变终末期肝病“游戏规则”的治疗方法。不过，在细胞注射的基础上，LyGenesis还需要向患者提供免疫抑制药物。这将防止他们的身体对新细胞产生不良反应并攻击它们。LyGenesis还宣布它正在与另一家名为iTolerance的公司合作，以消除对免疫抑制药物的需求。不过，目前还不清楚这项研究究竟何时能让他们做到这一点。在此之前，新肝病治疗的临床试验参与者将需要接受抑制药物。从这里开始，只是等待观察肝脏如何生长，或者它们是否在人体内生长的问题。同样，如果这项试验被证明是成功的，它将为如何治疗肝病打开新的大门。该试验很快就开始了，希望能在两年内完成。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1311529.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1311529.htm

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验一种新实验性治疗方法可以帮助治疗终末期肝病--通过在患者身体的其他地方生长出微小的新肝脏。该技术由细胞治疗公司LyGenesis首创，它将在未来几周展开人体临床试验。肝脏具有强大的再生能力，能从它在努力清除身体毒素时遭受的持续损害中自我修复。但酒精摄入或不健康的饮食会损害这种能力并导致肝脏疾病，其最终阶段可能需要进行肝脏移植。不过LyGenesis的团队一直在研究一种创造性的替代方法，这种方法的创伤性更小。该技术不是替换肝脏，而是在身体其他地方生长出全新的肝脏--可以执行相同重要功能的迷你肝。该过程涉及将取自捐赠器官的健康肝脏细胞注射到接受者的淋巴结中。在那里，它们会繁殖并成长为正常的迷你版本，这可以位原始肝脏中剩余细胞的工作提供支持。之前在小鼠、猪和狗身上进行的测试显示，该疗法改善了它们的肝功能并能挽救许多原本会因肝衰竭而死亡的动物的生命。而现在，LyGenesis正在准备在2a期临床试验中首次在人类身上测试该技术。从接下来的几周时间开始，12名患有终末期肝病(ESLD)的成年人将接受成批的健康肝细胞。这些细胞将通过内窥镜输送并直接注射到淋巴结中。试验参与者将被分成三组，每组四人，接受不同的剂量--5000万、1.5亿或2.5亿个细胞。据认为，患者每接受5000万个细胞就能长出一个迷你肝脏，这意味着最高剂量组最终可能拥有五个额外的肝脏。LyGenesis团队将在事后对患者进行一年的监测以此来评估不同剂量治疗的有效性和安全性。患者将需要接受免疫抑制药物以防止他们的身体排斥“外来”的迷你肝脏，这跟目前接受整个器官移植的人一样。然而LyGenesis最近宣布跟另一家公司iTolerance进行研究合作以调查后者的“微凝胶耐受性平台”如何消除接受新细胞疗法的患者对免疫抑制药物的需求。哄骗身体生长迷你版的器官最终不仅可以成为一种比移植更少的侵入性治疗，而且还可以在其他方面帮助减少器官捐赠系统的压力。移植的细胞可以从被认为不适合移植的捐赠器官中获取，每个器官理论上能为至少75人提供足够的细胞进行治疗。该团队希望在两年内完成试验，如果一切顺利那么该技术以后还将可以应用于其他器官如肾脏、胰腺和胸腺。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1310361.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1310361.htm