新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验一种新实验性治疗方法可以帮助治疗终末期肝病--通过在患者身体的其他地方生长出微小的新肝脏。该技术由细胞治疗公司LyGenesis首创，它将在未来几周展开人体临床试验。肝脏具有强大的再生能力，能从它在努力清除身体毒素时遭受的持续损害中自我修复。但酒精摄入或不健康的饮食会损害这种能力并导致肝脏疾病，其最终阶段可能需要进行肝脏移植。不过LyGenesis的团队一直在研究一种创造性的替代方法，这种方法的创伤性更小。该技术不是替换肝脏，而是在身体其他地方生长出全新的肝脏--可以执行相同重要功能的迷你肝。该过程涉及将取自捐赠器官的健康肝脏细胞注射到接受者的淋巴结中。在那里，它们会繁殖并成长为正常的迷你版本，这可以位原始肝脏中剩余细胞的工作提供支持。之前在小鼠、猪和狗身上进行的测试显示，该疗法改善了它们的肝功能并能挽救许多原本会因肝衰竭而死亡的动物的生命。而现在，LyGenesis正在准备在2a期临床试验中首次在人类身上测试该技术。从接下来的几周时间开始，12名患有终末期肝病(ESLD)的成年人将接受成批的健康肝细胞。这些细胞将通过内窥镜输送并直接注射到淋巴结中。试验参与者将被分成三组，每组四人，接受不同的剂量--5000万、1.5亿或2.5亿个细胞。据认为，患者每接受5000万个细胞就能长出一个迷你肝脏，这意味着最高剂量组最终可能拥有五个额外的肝脏。LyGenesis团队将在事后对患者进行一年的监测以此来评估不同剂量治疗的有效性和安全性。患者将需要接受免疫抑制药物以防止他们的身体排斥“外来”的迷你肝脏，这跟目前接受整个器官移植的人一样。然而LyGenesis最近宣布跟另一家公司iTolerance进行研究合作以调查后者的“微凝胶耐受性平台”如何消除接受新细胞疗法的患者对免疫抑制药物的需求。哄骗身体生长迷你版的器官最终不仅可以成为一种比移植更少的侵入性治疗，而且还可以在其他方面帮助减少器官捐赠系统的压力。移植的细胞可以从被认为不适合移植的捐赠器官中获取，每个器官理论上能为至少75人提供足够的细胞进行治疗。该团队希望在两年内完成试验，如果一切顺利那么该技术以后还将可以应用于其他器官如肾脏、胰腺和胸腺。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1310361.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1310361.htm

“平民价” 癌症 TIL 疗法进入临床试验

“平民价”癌症TIL疗法进入临床试验近日，君赛生物公司研发的基因修饰TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）疗法Ⅰ期临床试验在复旦大学附属肿瘤医院启动，患有宫颈癌、已发生双肺转移的首例受试者签署了知情同意书。根据TIL疗法流程，参加临床试验的癌症患者将接受微创手术，获取体内肿瘤组织。君赛生物技术人员将从肿瘤组织里分离出肿瘤浸润淋巴细胞，进行体外培养、扩增、基因修饰等预处理，再把改造后的细胞“军队”回输到患者体内，让它们杀灭肿瘤。据悉，在我国上市的CAR-T细胞疗法售价高达100万元左右。君赛生物研发的TIL疗法有一个技术突破——不需要以病毒为载体进行基因修饰，从而大幅降低了细胞制备成本，增加了肿瘤细胞疗法的可及性。（解放日报）

干细胞在临床试验中使眼部受伤患者恢复视力

干细胞在临床试验中使眼部受伤患者恢复视力一项新的临床试验测试了一种实验性的新疗法可以帮助这些患者。这种疗法被称为培养自体角膜缘上皮细胞（CALEC）移植，包括从患者的另一只眼睛中提取干细胞，然后在实验室中将其培养成薄片。几周后，这种新的CALEC移植物就可以移植到受损的眼睛中，它不仅能帮助改善患者的视力，还能促进新细胞的生长，有可能使他们适合以后的常规角膜移植。在参加第一阶段研究的五名患者中，有两名患者的视力得到了显著改善，无需进一步干预。他们的视力都提高到了20/30，其中一人的视力从20/40提高到了20/30，另一人以前只能看到手部的大范围运动。另外两名参与者符合角膜移植的条件。遗憾的是，第五位参与者因干细胞在实验室中无法充分扩增，而无法接受CALEC移植。这些结果对其他患者来说很有希望，他们现在可能有新的选择来恢复因受伤而失去的视力。下一阶段的试验已经开始，有15名患者接受了CALEC移植，目前正在接受18个月的跟踪。"我们的早期研究结果表明，CALEC可能会给那些因角膜重大损伤而导致视力丧失和疼痛无法治疗的患者带来希望，"该研究的主要作者和首席研究员、医学博士UlaJurkunas说。"角膜病专家一直受制于缺乏安全性高的治疗方案，无法帮助因化学烧伤和损伤而无法接受人工角膜移植的患者。我们希望通过进一步研究，CALEC有朝一日能够填补这一急需的治疗空白。"这项研究发表在《科学进展》（ScienceAdvances）杂志上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1378651.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1378651.htm

科学家开发基于手机的新耳鸣疗法 临床试验结果“令人鼓舞”

科学家开发基于手机的新耳鸣疗法临床试验结果“令人鼓舞”经过20年寻找治疗耳鸣的方法，新西兰奥克兰大学的研究人员对一种基于手机的疗法的临床试验的“令人鼓舞的结果”感到兴奋。在这项研究中，61名患者被随机分配到两种疗法中的一种。一半（31人）接受了新的“数字综合疗法”的原型。另一半人（30人）使用一个流行的应用程序，产生白噪声。平均而言，使用多功能治疗仪的小组在12周后出现了临床上的明显改善，而另一组则没有。该结果于2022年8月5日发表在《神经学前沿》杂志上。“这比我们早期的一些工作更有意义，很可能对未来的耳鸣治疗产生直接影响，”听力学副教授GrantSearchfield说。新疗法的关键是由听力学家进行初步评估，制定个性化的治疗方案。它结合了一系列的数字工具，基于个人的耳鸣经验。“早期的试验发现白噪声、基于目标的咨询、以目标为导向的游戏和其他基于技术的疗法对一些人在某些时候是有效的，”Searchfield博士说。“这种方法更快、更有效，需要12周而不是12个月，让更多的人获得一些控制。”没有任何药丸或药物可以治愈耳鸣。Searchfield博士说：“这种疗法所做的基本上是以一种方式重新连接大脑，使耳鸣的声音不再强调，成为一种对听者没有意义或相关性的背景噪音。”听力学研究员PhilSanders博士说，结果令人振奋，他发现运行该试验的个人收获很大。“65%的参与者报告说有改善。对于一些人来说，这改变了他们的生活--耳鸣占据了他们的生活和注意力。”Sanders博士说，尽管有些人没有注意到改善，但他们的反馈将为进一步的个性化提供信息。耳鸣是一种异常声幻觉，其根本原因很复杂。到目前为止，它还没有得到成功的治疗。大多数人偶尔会有耳鸣。然而，约有5%的人经历过这种痛苦的程度。影响可能包括睡眠困难，难以完成日常任务，甚至抑郁。Searchfield博士说，他的研究灵感来自于看到病人的苦恼和没有有效的治疗方法可提供。“我想做出改变。”科学家们的下一步目标将是完善原型，并着手进行更大规模的本地和国际试验，以期获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。科学家们希望该应用程序将在大约6个月内投入临床使用。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1305007.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1305007.htm

日本将于9月开始全球首个牙齿生长药物的临床试验

日本将于9月开始全球首个牙齿生长药物的临床试验5月2日，京都大学初创公司Toregem生物制药等宣布，将于9月份在京都大学医院开始由医生主导的第一阶段临床试验，以确认帮助牙齿生长的抗体药物的安全性。这被认为是世界上第一个帮助牙齿生长的药物的临床试验。研究小组已经成功地通过给予这种药物让老鼠和狗长出了牙齿，其目标是在2030年将其实际应用于患有先天性缺牙症的患者。未来，他们希望将其应用于因蛀牙或其他原因而失去牙齿的人。该药的价格预计在150万日元左右。——

延缓2型糖尿病病情的门诊手术将进入临床试验阶段

延缓2型糖尿病病情的门诊手术将进入临床试验阶段在疾病的早期阶段，许多患者可以通过改变生活方式和饮食习惯，或口服药物来控制它，但最终它往往发展到需要定期注射胰岛素的阶段。然而，新的治疗方法旨在防止或延缓向注射的发展。该手术针对十二指肠，即刚过胃的小肠的第一部分。这个器官在消化方面起着关键作用，包括调节胰岛素和血糖水平。在2型糖尿病患者中，十二指肠内的细胞已经受损，该试验的假设是，去除这些细胞有助于健康的细胞重新生长，改善血糖水平的调节。临床试验中的患者将接受内窥镜检查，将一个设备插入十二指肠，通过一系列电脉冲去除这些功能失调的细胞。手术本身只是微创的--它需要大约一个小时，在全麻下进行，病人在当天就可以出院。早期结果似乎令人鼓舞。最近几个月接受该手术的患者已经看到他们的血糖水平下降。如果成功继续下去，我们可能在几年内有一种新的糖尿病治疗方法。目前，洛杉矶地区的临床试验正在招募新的参与者。符合条件的患者需要在22至65岁之间，在过去3至10年中被诊断为2型糖尿病，并且病情没有进展到需要注射胰岛素的程度。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1350613.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1350613.htm