科学家发现可治疗白血病的新一类药物 副作用小于现有药物

科学家发现可治疗白血病的新一类药物副作用小于现有药物科学家们发现了两种有助于治疗白血病的分子，其对健康细胞的损害远远小于现有的化疗药物。这些化合物利用一种不同的机制发挥作用，对癌细胞的选择性更强，重要的是，它们已经被用于其他用途。一种名为DNMT3A的酶的异常活动先前已被发现与急性髓系白血病有关，它促进了异常血细胞的形成。目前许多化疗药物通过禁用DNMT3A酶而发挥作用--但不幸的是，它们也干扰了DNMT1的活性，DNMT1是一种类似的酶，在健康细胞中发挥着重要作用。这导致了接受化疗的病人所经历的许多毒副作用。在这项新研究中，研究人员调查了单独针对DNMT3A的方法。众所周知，这种酶在发挥作用时与“伙伴”蛋白形成复合物，因此研究小组搜索了现有药物的化学库，直到他们找到两种干扰这种伙伴合作过程的药物。这两种化合物，即吡唑啉酮和哒嗪，针对DNMT3A上的一个非活性位点，其作用是防止它形成复合物，并最终阻止可能导致白血病的级联效应。重要的是，这种机制意味着它不会影响DNMT1。该团队表示，这一突破可能为一类新的药物奠定基础，最终可以帮助治疗白血病和其他形式的癌症，其毒性比现有的化疗药物小得多。然而，仍有许多工作要做，以揭示它是如何长期发挥作用的，以及如何使它变得更有效力。值得庆幸的是，在这个过程中少了一个障碍--因为这些药物已经被用于其他疾病，所以让它们被批准用于治疗白血病应该是一个更简单的过程。该研究发表在《药物化学杂志》上。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1309029.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1309029.htm

新的研究：维生素A可降低急性淋巴细胞白血病治疗期间的胰腺炎风险

新的研究：维生素A可降低急性淋巴细胞白血病治疗期间的胰腺炎风险这项研究是在斯坦福大学儿科胃肠病学、肝脏病学和营养学主任SohailHusain医学博士和辛辛那提儿童医院医疗中心的计算生物学家AnilGoudJegga,DVM,MRes的领导下进行。对于ALL患者来说，用天冬酰胺酶治疗有助于通过减少血液中循环的天冬酰胺的数量来饿死癌细胞，因为癌细胞需要天冬酰胺，但自己不能制造。这种药物通常与其他化疗方法结合使用，通过注射到静脉、肌肉或皮下。然而，估计有2%到10%的天冬酰胺酶使用者在接受天冬酰胺酶治疗时出现胰腺炎症。对于这些人中的三分之一，其症状可能很严重。Jegga及其同事利用涵盖基因表达数据、小分子数据和电子健康记录的超过1亿个数据点开发了预测分析，以了解更多驱动天冬酰胺酶相关胰腺炎（AAP）的机制，并确定预防或缓解AAP的潜在干预措施。《科学转化医学》上的一项研究显示，维生素A治疗对减少ALL治疗期间的副作用风险有潜在好处。资料来源：辛辛那提儿童医院首先，他们分析了大量的基因表达数据，发现与天冬酰胺酶或胰腺炎有关的基因活动可能被视黄醇（维生素A及其类似物）所逆转。该团队通过"挖掘"来自TriNetX数据库和美国联邦药物管理局不良事件报告系统的数百万份电子健康记录，找到了更多支持性证据。这项数字计算和预测分析工作包括使用辛辛那提儿童医院由MayurSarangdhar博士、MRes及其同事开发的AERSMine软件。研究小组还研究了小鼠实验的数据，并比较了发生胰腺炎的ALL患者和未发生胰腺炎的患者的血浆样本。最终，研究小组建立了两套人类"真实世界"的经验。他们发现，在接受天冬酰胺酶治疗的病人中，只有1.4%的病人在同时服用维生素A时发生了胰腺炎，而没有服用的病人则有3.4%。同时使用维生素A与AAP的风险减少60%有关。饮食中维生素A的数量较少与AAP的风险和严重程度增加有关。这项研究显示了挖掘"真实世界"数据的潜力，以确定改善患者预后的治疗调节剂。该研究的共同第一作者Sarangdhar说："在主要药物诱发毒性但对治疗至关重要的情况下，如天冬酰胺酶，治疗调节剂，如维生素A及其类似物，可能对服用天冬酰胺酶和有AAP'风险'的患者有直接的意义。"Jegga说："我们的研究强调了异质数据整合和分析在转化研究中的力量。通过利用现有的'全能'和以患者为中心的数据以及系统方法，我们能够确定对AAP发展的新见解以及预防或减轻这种副作用的潜在干预措施"。在某些方面，从这项研究中获得的经验可以立即应用于病人护理。然而，需要进行更多的临床研究，以确定需要多少维生素A才能保护所有患者免受胰腺炎的伤害；以及保护性水平是否可以通过饮食或通过补充剂来实现。事实上，目标维生素水平可能需要根据个人代谢的差异而变化。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1357039.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1357039.htm

一种白血病药物可能对 “渐冻症” 有疗效

一种白血病药物可能对“渐冻症”有疗效日本京都大学iPS细胞研究所日前发表公报说，以肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）患者为对象的博舒替尼Ⅱ期临床试验显示，这种慢性髓性白血病治疗药物能有效控制“渐冻症”的症状发展。本次Ⅱ期临床试验于2022年开始，试验对象增至26名“渐冻症”患者，连续治疗24周。试验结果显示，半数以上患者症状发展得到控制，且未出现“渐冻症”特有的不良事件。不过，有些患者出现了腹泻、肝功能障碍等不良反应，研究人员认为可能有必要调整博舒替尼的用法用量，并给与一些支持疗法。（新华社）

香港赛车手许建德向患急性淋巴性白血病澳门男童赠奖牌

香港赛车手许建德向患急性淋巴性白血病澳门男童赠奖牌香港首位赢得GT世界挑战赛欧洲耐力赛的赛车手许建德，向一名来自澳门、患有急性淋巴性白血病的8岁男童晋晞送赠奖牌，鼓励他勇于追梦。奖牌是许建德去年于比利时赛车比赛「Crowdstrike24HoursofSpa」中获得。香港迪士尼乐园度假区联同愿望成真基金为晋晞实现愿望，与赛车英雄见面。晋晞亦是「闪电王麦坤」的「小粉丝」，他今日在「闪电王麦坤」带领下参与香港迪士尼巡游，包括医护人员、迪士尼义工队等400人参与活动。晋晞表示，会更有勇气追寻对赛车的热情，不会轻言放弃梦想。2024-04-2817:04:46

一种白血病药物可能对“渐冻症”有疗效

一种白血病药物可能对“渐冻症”有疗效日本京都大学iPS细胞研究所日前发表公报说，以肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）患者为对象的博舒替尼Ⅱ期临床试验显示，这种慢性髓性白血病治疗药物能有效控制“渐冻症”的症状发展。本次Ⅱ期临床试验于2022年开始，试验对象增至26名“渐冻症”患者，连续治疗24周。试验结果显示，半数以上患者症状发展得到控制，且未出现“渐冻症”特有的不良事件。不过，有些患者出现了腹泻、肝功能障碍等不良反应，研究人员认为可能有必要调整博舒替尼的用法用量，并给与一些支持疗法。来源：雪球7X24资讯