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美国FDA批准首个可延迟1型糖尿病发病的药物Teplizumab没有这种重要的激素,身体就不能再调节血糖水平,导致一系列的健康并发症。管理这种疾病成为监测血糖水平和按要求注射胰岛素的终生苦差事。Teplizumab--也被称为Tzield--可以帮助延缓糖尿病的进展,在疾病管理成为必要之前为患者多争取几年时间。该药物是一种改良的抗体,能与T细胞表面一种叫做CD3的分子结合。通常情况下,当CD3被触发时,它会激活T细胞,所以用Teplizumab结合这种分子,以一种防止针对胰岛素生成细胞的自身免疫反应的方式调节免疫细胞。1型糖尿病的标志物在发病前已经可以检测到,但目前还没有任何治疗方法可以做到这一点。Teplizumab可以给被发现有这些早期标志物的病人使用,这将推迟他们的疾病进展到有症状的阶段。治疗包括静脉注射该药物,每天一次,持续14天。虽然Teplizumab已经进行了几十年的临床试验,但美国食品和药物管理局是在最近一项调查该药物作为预防措施的安全性和有效性的试验取得成功之后批准的。该试验是随机的、双盲的和安慰剂对照的,涉及76名2期1型糖尿病患者。患者被随访了51个月的中位时间,在这段时间里,人们发现44%接受Teplizumab的患者继续发展为3期1型糖尿病,而安慰剂患者的比例是72%。那些使用该药物的人在发展为第三阶段之前有25个月的额外时间。有些人问,"如果你仍然会得糖尿病,那推迟发病的意义何在?"但如果你是一个8岁的孩子,而1型糖尿病的诊断,你需要服用胰岛素和遵循规定的饮食并监测血糖的时间又被推迟了两年,这就很重要了。该团队说,这段额外的时间可以发挥很大的作用,给病人(通常是年轻人)更多的时间为疾病负担做准备,以及更少的时间暴露在可能导致健康并发症的高血糖水平下。而且对许多患者来说,拖延的时间会更长--试验中的一名高中生年龄的参与者在治疗后11年内仍然没有糖尿病。研究人员说,随着更多的研究,这种药物可以进一步改进,如延长反应时间和增加对其有反应的人数。就目前而言,美国食品和药物管理局的批准应该是将Teplizumab送到更多患者手中的一个重要步骤。...PC版:https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1333389.htm手机版:https://m.cnbeta.com.tw/view/1333389.htm

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FDA批准价值350万美元的血友病治疗药物是世界上最昂贵的药物试验数据表明,基因疗法减少了血友病B患者过度出血的风险。典型的治疗需要常规的静脉输液,以维持足够水平的缺失或不足的凝血因子,但新的基因疗法是指一次性的静脉输液。"血友病的基因疗法已经有二十多年的历史了。尽管在治疗血友病方面取得了进展,但预防和治疗出血事件会对个人的生活质量产生不利影响,"FDA生物制品评估和研究中心主任PeterMarks博士在一份声明中说。"今天FDA的批准为血友病B患者提供了一个新的治疗选择,代表着为那些经历与这种血友病形式相关的能够承担高额支出的病人开发创新疗法的重要进展"。临床和经济审查研究所是一个分析处方药和其他医疗产品价值的独立非营利性研究机构,它证实,Hemgenix现在是世界上最昂贵的药物。在最近对该药物进行的成本效益分析中,ICER权衡了健康效益和抵消成本,建议该药物的合理价格为293万美元至296万美元。根据GoodRx的分析,此前美国最昂贵的药物是Zolgensma,它于2019年被FDA批准用于治疗脊髓性肌肉萎缩症,一个疗程的价格为210万美元。FDA批准Hemgenix是基于对约60名成年男子的两项研究评估的安全性和有效性。最常见的副作用包括高肝酶、头痛、流感样症状和轻度输液相关反应。...PC版:https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1333717.htm手机版:https://m.cnbeta.com.tw/view/1333717.htm

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