美国药管局批准首款延缓1型糖尿病病程新药

美国药管局批准首款延缓1型糖尿病病程新药（早报讯）美国食品和药物管理局近日批准首款用于延缓1型糖尿病病程的新药，适用于患二期1型糖尿病的成人和8岁及以上儿童，可延缓其病程发展至三期。新华社报道，1型糖尿病是一种代谢紊乱综合征，其特征是由于胰岛素绝对缺乏引起的高血糖。这种疾病主要是胰腺中产生胰岛素的β细胞被破坏所致。1型糖尿病患者中儿童和年轻人比例较高。获美国药管局批准的这款新药名为Tzield。据美药管局介绍，这款药物可与某些免疫系统细胞结合，延缓1型糖尿病的病程从二期发展至三期。它能够使攻击胰岛素生成细胞的免疫细胞失活，同时增加能帮助调节免疫反应的细胞比例。Tzield通过静脉注射给药，每日一次，每疗程连续14天。美国药管局药物评估与研究中心糖尿病、血脂紊乱和肥胖部门主管沙利特说，这款新药的获批为一些高风险患者提供了新的治疗选择。发布：2022年12月1日3:35PM

基于干细胞的疗法能否治疗1型糖尿病？新研究证明了该疗法的潜力

基于干细胞的疗法能否治疗1型糖尿病？新研究证明了该疗法的潜力在佐治亚州亚特兰大市举行的内分泌学会年会ENDO2022上发表的一项临床研究表明，一种名为PEC-Direct的研究性干细胞疗法，旨在发挥替代胰腺的功能，有可能为高危1型糖尿病患者提供血糖控制。研究发现，许多接受新疗法的人显示出C-肽的临床明显增加，C-肽是一种在胰腺中与胰岛素一起产生的物质。测量C-肽可以显示身体产生了多少胰岛素，因为它们都是在同一时间从胰腺中释放出来，而且数量相似。加州圣迭戈的ViaCyte公司首席医疗官ManasiSinhaJaiman表示：“这项研究代表了多个患者的C-肽首次出现临床相关的增加，表明了胰岛素的生产，并通过设备提供的干细胞治疗。”1型糖尿病患者逐渐失去了自行生产胰岛素的能力，而胰岛素是调节血糖所必需的。患者必须定期用手指棒检查这些水平，反复注射胰岛素，或随身携带笨重的设备。此外，注射胰岛素有可能在不经意间使血糖下降到不安全的水平。PEC-Direct设备旨在为控制血糖水平提供稳定、长期的胰岛素来源。该系统由一个小袋组成，内含由干细胞产生的胰腺细胞，植入人体后，会发展成产生胰岛素的细胞。该设备的开放膜使血管能够长入其中以接触细胞。患者使用免疫抑制药物来防止免疫反应。这种治疗方法是针对高风险的1型糖尿病患者，由于反复出现严重的低血糖，或难以控制的频繁和极端血糖波动等因素，他们可能特别容易出现急性并发症。该研究包括10名成年1型糖尿病患者，他们在研究开始前至少5年接受了诊断，并且无法判断他们的血糖过低（称为未察觉的低血糖症）。一位患者的初步数据显示，在植入PEC-Direct后的6个月内，受刺激的C-肽达到了临床相关的水平，血糖控制也有相应的改善。此后，多名患者的C-肽水平增加，同时HbA1C（一种测量过去三个月平均血糖水平的血液测试）下降多达1.5%，患者需要使用的胰岛素量下降多达70%。Jaiman说：“结果表明，基于干细胞的替代疗法有可能提供血糖控制，有朝一日可以消除外部注射或定量使用胰岛素的需要。这项研究提供了进一步的概念证明，继续优化PEC-Direct有希望成为1型糖尿病的功能性疗法。”...PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1310187.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1310187.htm

实验性抗体药物可预防甚至逆转糖尿病发病

实验性抗体药物可预防甚至逆转糖尿病发病贝塔细胞中的mAb43（黄色）。资料来源：约翰霍普金斯大学医学院DaxFu实验室当患者的免疫系统开始攻击胰腺中的β细胞时，就会发生1型糖尿病。这些重要的细胞能产生胰岛素，如果没有它们，患者就无法控制血糖水平，导致终生需要注射胰岛素和潜在的健康并发症。但在一项新的研究中，约翰霍普金斯大学医学院的科学家们发现了一种潜在的方法，可以预防疾病的发生，甚至在早期阶段逆转疾病。这种新药被称为mAb43，是一种单克隆抗体，是一种实验性疗法，在治疗一系列疾病方面显示出前景。抗体是一种蛋白质，能与某些细胞（通常是外来病原体）结合，将其清除出体外。疫苗的作用是引导病人的免疫系统产生针对特定目标的抗体。单克隆抗体被设计用于对抗目标，并作为对急性疾病（如感染）的快速反应批量输送给病人。在最近针对疟疾、COVID-19甚至类风湿性关节炎的研究中，这些疗法都显示出了良好的前景。mAb43能与β细胞表面的一种小蛋白结合，然后像"盾牌或斗篷"一样将它们隐藏起来，避免受到免疫细胞的攻击。如果定期服用，这种疗法似乎可以保护β细胞，进而保护患者产生胰岛素的能力。即使已经出现了一些损伤，防护罩也会让贝塔细胞得到休息，使它们能够再生。研究人员在64只饲养的易患1型糖尿病的小鼠身上测试了这种治疗方法。小鼠在10周大时开始接受每周一次的mAb43注射，35周后，所有小鼠均未患糖尿病。耐人寻味的是，有一只小鼠在开始接受抗体治疗前出现了早期症状，之后暂时患上了糖尿病，但在35周后也没有患上糖尿病。所有服用了mAb43的小鼠在75周的实验期结束时都还活着，而这正是小鼠的大部分寿命。这比对照组小鼠的寿命要长得多。对照组小鼠有糖尿病，但没有接受药物治疗，只能活18到40周。仔细观察后，研究小组发现，在小鼠开始接受抗体治疗后，免疫细胞从β细胞中撤退，该区域的炎症也有所减轻。β细胞甚至开始缓慢繁殖。这项研究的作者德维-卡西纳坦（DeviKasinathan）说："mAb43与胰岛素疗法相结合，有可能在β细胞再生的同时逐渐减少胰岛素的使用，最终不再需要补充胰岛素来控制血糖。"最近另一种名为替普利珠单抗的单克隆抗体疗法在三期临床试验中显示出了良好的前景，它的作用是靶向免疫细胞，减少免疫细胞对β细胞的损害。然而，mAb43似乎能在更长的时间内发挥这种作用，甚至有可能在整个服药期间发挥这种作用。研究小组说，由于抗体对β细胞具有很强的选择性，因此长期使用这种疗法似乎是安全的，而且副作用很小。现阶段，这项研究只在小鼠身上使用了一种小鼠抗体，但研究小组计划下一步开发出人类版本的抗体，然后再进行临床试验。但仍有一个重大障碍--单克隆抗体的价格昂贵，难以普及。希望更多的研究能帮助降低成本。这项研究发表在《糖尿病》杂志上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1429396.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1429396.htm

延缓2型糖尿病病情的门诊手术将进入临床试验阶段

延缓2型糖尿病病情的门诊手术将进入临床试验阶段在疾病的早期阶段，许多患者可以通过改变生活方式和饮食习惯，或口服药物来控制它，但最终它往往发展到需要定期注射胰岛素的阶段。然而，新的治疗方法旨在防止或延缓向注射的发展。该手术针对十二指肠，即刚过胃的小肠的第一部分。这个器官在消化方面起着关键作用，包括调节胰岛素和血糖水平。在2型糖尿病患者中，十二指肠内的细胞已经受损，该试验的假设是，去除这些细胞有助于健康的细胞重新生长，改善血糖水平的调节。临床试验中的患者将接受内窥镜检查，将一个设备插入十二指肠，通过一系列电脉冲去除这些功能失调的细胞。手术本身只是微创的--它需要大约一个小时，在全麻下进行，病人在当天就可以出院。早期结果似乎令人鼓舞。最近几个月接受该手术的患者已经看到他们的血糖水平下降。如果成功继续下去，我们可能在几年内有一种新的糖尿病治疗方法。目前，洛杉矶地区的临床试验正在招募新的参与者。符合条件的患者需要在22至65岁之间，在过去3至10年中被诊断为2型糖尿病，并且病情没有进展到需要注射胰岛素的程度。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1350613.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1350613.htm

胃干细胞有望成为治疗糖尿病的手段

胃干细胞有望成为治疗糖尿病的手段人类胃部分泌胰岛素的器官在分子和功能上与胰岛相似。红色：c-肽，是促胰岛素的副产品。绿色：胰高血糖素（通常由胰腺的α细胞产生）和体肽和胃泌素（通常由胃细胞产生）。蓝色：DAPI，标记细胞核。图片由黄晓峰提供。尽管1型糖尿病的确切原因尚不清楚，但人们认为它是由一种自身免疫反应引起的，即身体攻击并破坏了胰腺的β细胞，即产生胰岛素的细胞。多年来，研究人员一直在研究如何通过使用干细胞来创造产生胰岛素的细胞来取代被免疫系统破坏的细胞来"治愈"糖尿病。人类肠道中的干细胞，即胃干细胞每隔五至七天就会完成再生我们肠道内壁的非凡壮举。它们还分化成肠道特定组织，包括分泌激素的肠道内分泌细胞（EECs）。能够产生分泌激素胰岛素的EECs，对于那些β细胞已经停止产生或没有产生足够的胰岛素的1型糖尿病患者来说，具有很大的治疗价值。现在，威尔康奈尔医学院的研究人员已经实现了这一目标，将人类胃干细胞转化为分泌胰岛素的细胞，这些细胞对血糖水平的反应与健康的胰腺β细胞一样。该研究的通讯作者JoeZhou说："胃会制造自己的激素分泌细胞，而胃细胞和胰腺细胞在胚胎发育阶段是相邻的，所以从这个意义上说，胃干细胞能够如此轻易地转化为类似β细胞的胰岛素分泌细胞，并不完全令人惊讶。"这是Zhou15年多来一直努力实现的目标。通过早期的实验，他发现他可以通过强制激活三个转录因子（控制基因表达的蛋白质），将小鼠的普通胰腺细胞转化为分泌胰岛素的β细胞。2016年，再次使用小鼠，他和他的研究团队发现，胃干细胞也对这种三因子激活方法高度敏感。在目前的研究中，研究人员通过一种简单的非手术程序，即内窥镜检查，将一根带有摄像头的细软管（内窥镜）通过口腔插入胃部，取出胃干细胞。内窥镜上安装了一个工具，使操作者能够提取组织样本。在将胃干细胞转化为被称为胃胰岛素分泌细胞（GINS）的β样细胞后。研究人员将它们培育成被称为器官的小集群，他们发现，这些细胞在10天内对葡萄糖变得敏感，并通过分泌胰岛素做出反应。当GINS被移植到糖尿病小鼠体内时，它们的行为很像真正的胰腺β细胞，通过分泌胰岛素对血糖的上升作出反应，以保持血糖水平的稳定。移植的细胞在研究人员监测的6个月时间里继续产生胰岛素。他们说，这表明它们的稳健性。这是一项概念验证研究，为开发基于患者自身细胞的1型糖尿病和严重2型糖尿病的治疗方法奠定了基础。2021年，全世界估计有840万1型糖尿病患者。到2040年，这一数字预计将上升到1350万至1740万之间。目前，1型糖尿病患者用胰岛素治疗他们的病情，手动注射或使用可穿戴的胰岛素泵连续注射。一些晚期2型糖尿病患者需要服用胰岛素来补充他们身体的不足水平。研究人员说，移植由患者干细胞产生的胰岛素分泌细胞是改善β细胞功能的一种更自然的方式，并将减少移植排斥问题。研究人员将在推进临床试验之前优化他们的方法，包括增加用于人类移植的β样细胞生产规模。重要的是，他们正在努力修改这些细胞，使它们不那么容易受到免疫系统的攻击，这种攻击会破坏1型糖尿病患者的β细胞。该研究发表在《自然-细胞生物学》杂志上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1361847.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1361847.htm

大规模Trimaster研究为治疗2型糖尿病提供了革命性的方法

大规模Trimaster研究为治疗2型糖尿病提供了革命性的方法糖尿病是一种慢性疾病，身体无法正确调节血糖水平。它是由胰腺中缺乏胰岛素分泌或身体无法正确使用胰岛素造成的。试验中给予患者的三种药物是西他列汀、卡格列净和吡格列酮。这项研究由医学研究委员会资助，由埃克塞特大学的研究人员领导，涉及给448名2型糖尿病患者提供三种常用的处方药，每种药物轮流使用16周。研究人员监测每种药物对病人的血糖水平和体重的影响，并记录任何副作用。在研究结束时（最近发表在《自然医学》上），患者能够选择对他们最有效的药物。他们所选择的药物不仅有效地降低了葡萄糖水平，而且还产生了较少的副作用。主要作者、埃克塞特大学的BeverleyShields博士说。"获得正确的糖尿病治疗是获得最佳疗效和保持良好生活质量的根本。我们的研究是第一个邀请2型糖尿病患者连续尝试常见药物，以了解哪种药物对他们最有效。有趣的是，我们发现人们选择的治疗方法通常是让他们获得最好的血糖控制--甚至在他们知道这些结果之前。"参与者TimKeehner来自北德文郡，15年前被诊断为2型糖尿病。这位营销专家参加了这项研究，因为他的血糖太高。"我被给予三种药物。前两种药物对我根本不起作用--事实上，其中一种药物使我感觉更糟糕。值得庆幸的是，从我服用第三种药物的第一刻起，我就感觉不同了--我有更多的能量，我知道这是适合我的药物。我今天仍在服用它，我能够从事我喜欢的所有运动--这真是太棒了。2型糖尿病影响了英国400多万人，是导致疾病和死亡的一个主要原因。它还占国家卫生系统支出的10%。如果降低血糖水平，与糖尿病有关的问题可以大大减少。许多不同的药物都能起到降低血糖的作用，虽然总体上它们的效果相似，但个别病人在药物降低血糖的程度和副作用方面会有所不同。为病人选择合适的药物是很困难的。监督这项研究的埃克塞特大学的糖尿病顾问AndrewHattersleyCBE教授说。"这是第一项研究，同一病人尝试了三种不同类型的降糖药物，使他们能够直接比较，然后选择最适合他们的药物。我们已经表明，与其他任何方法相比，按照患者的选择会带来更好的血糖控制和更少的副作用。当不清楚使用哪种药物最好时，那么病人应该在选择之前先试一试。令人惊讶的是，这种方法以前从未被尝试过"。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1339813.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1339813.htm