百时美施贵宝 CAR-T 疗法获美国 FDA 批准

百时美施贵宝CAR-T疗法获美国FDA批准百时美施贵宝当地时间5月30日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagenemaraleucel；liso-cel）的扩展适应症，用于既往接受过至少2线系统性疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者。新闻稿称，Breyanzi是目前唯一获美国FDA批准用于治疗四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，使之能够治疗B细胞恶性肿瘤患者。

当地时间2024年4月5日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CARVYKTI（西达基奥

当地时间2024年4月5日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CARVYKTI（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD)且对来那度胺耐药1。CARVYKTI是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）。

加州生物制药公司杰龙（GeronCorporation，GERN）美股盘后涨超100%，美国食品药品管理局（FDA）一个顾问委员

加州生物制药公司杰龙（GeronCorporation，GERN）美股盘后涨超100%，美国食品药品管理局（FDA）一个顾问委员会投票，以12-2票批准其贫血候选药，认为imetelstat利大于弊。该公司已经申请该药用于治疗那些患有低风险骨髓增生异常综合征（myelodysplasticsyndromes,MDS）的成年人。彭博预计，美国FDA将于6月16日之前做决定。

成分股BiomeaFusion收跌63.27%，周四（6月6日）美股盘后，该公司宣布，收到美国食品药品管理局（FDA）通知，对其

成分股BiomeaFusion收跌63.27%，周四（6月6日）美股盘后，该公司宣布，收到美国食品药品管理局（FDA）通知，对其正在进行的、针对type2和type1糖尿病的共价脑膜蛋白抑制剂BMF-219试验性疗法临床试验实施全面临床限制（clinicalhold），公司将在遵守FDA命令期间继续安全且有效地收集临床试验数据。ArcturusTherapeuticsHoldingsInc.跌25.31%，该公司披露囊性纤维化（一种常见的进行性遗传疾病，通常在婴儿期或幼儿期出现，影响到肺等器官）试验性疗法ARCT-032的早期临床试验数据细节，称疗法的耐受性良好，接受该疗法的36名受试对象没有出现严重的不良反应（SAEs）。CureVacNV跌10.02%，ExscientiaADR也跌8.66%；PhathomPharma则收涨9.50%，Replimune涨11.11%，杰龙（GERN）也涨17.99%。

美国食品药品管理局（FDA）批准第一种基因疗法，该疗法 Casgevy 用于治疗镰形红细胞（sickle cell）。

美国食品药品管理局（FDA）批准第一种基因疗法，该疗法Casgevy用于治疗镰形红细胞（sicklecell）。该疗法由波士顿福泰制药（Vertex）和瑞士CRISPRTherapeuticsAG开发，采用赢得诺贝尔奖的医学技术。单人医疗成本大约为200万美元。福泰制药（VRTX）目前跌1.19%，CrisprADR（CRSP）短线跳水日内整体跌1.9%。纳斯达克生物科技指数维持超过0.5%的跌幅。