赛诺菲免疫性疾病疗法利扎鲁替尼达到 3 期试验主要终点

赛诺菲免疫性疾病疗法利扎鲁替尼达到3期试验主要终点今日，赛诺菲（Sanofi）宣布其口服可逆BTK抑制剂利扎鲁替尼（rilzabrutinib）达成LUNA3临床3期试验的主要终点。利扎鲁替尼能够在临床上显著改善免疫性血小板减少症（ITP）患者症状。新闻稿称，它还被用于多种免疫介导的疾病，包括哮喘、慢性自发性荨麻疹等。赛诺菲预计在今年年底前向美国FDA和欧盟提交监管文件申请。（界面新闻）

三叶草生物：公布针对肿瘤化疗相关性血小板减少症 (CIT) 的靶向药物 SCB-219MI 期临床试验的积极数据

三叶草生物：公布针对肿瘤化疗相关性血小板减少症(CIT)的靶向药物SCB-219MI期临床试验的积极数据三叶草生物港交所公告，https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2023/1229/2023122900107_c.pdf在一项评估一类新药SCB-219M的I期临床试验中获得了积极的安全性、有效性和药代动力学初步数据，SCB-219M是通过CHO细胞生产的一种创新型包含血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)模肽的双特异性Fc融合蛋白靶向药物，用于肿瘤患者化疗引起的血小板减少症（CIT）。迄今为止，所有接受化疗和皮下注射单次SCB-219M给药的肿瘤患者（9例），一周后均观察到血小板计数可保持或恢复到大于75x109/L（CIT警戒线），且疗效至少持续三周，至本化疗周期结束。

免疫疗法为自身免疫性皮肤病患者带来希望

免疫疗法为自身免疫性皮肤病患者带来希望我们的皮肤含有特化的免疫细胞，它们能保护我们免受感染和癌症的侵袭，并促进伤口愈合。这些长寿命的组织驻留记忆（TRM）T细胞之所以被称为T细胞，是因为它们与其他免疫细胞不同，会留在皮肤组织中，不会在血液中循环。但是，如果控制不当，TRM细胞会导致牛皮癣和白癜风等自身免疫性皮肤病。现在，墨尔本大学和多尔蒂感染与免疫研究所（DohertyInstituteofInfectionandImmunity）的研究人员领导的一项研究发现了在动物模型中控制各种类型皮肤TRM细胞的独特元素，为他们提供了一种选择性消除问题细胞的方法。"我们皮肤中的特化免疫细胞多种多样：许多细胞对预防感染和癌症至关重要，但也有一些细胞在介导自身免疫方面发挥着重要作用，"该研究的第一作者和共同通讯作者西蒙娜-帕克（SimonePark）说。"我们发现了不同皮肤T细胞调控方式的关键差异，这让我们能够有针对性地精确编辑皮肤的免疫格局。"人类皮肤中有两个重要的TRM细胞亚群：产生干扰素-γ的CD8+（TRM1）细胞和分泌白细胞介素-17的CD8+（TRM17）细胞，前者具有抗病毒和抗癌作用。虽然这两种细胞都能导致皮肤病变，但研究人员发现，在小鼠体内，TRM1和TRM17细胞通过不同的信号传导途径，走上了在皮肤组织中定居的轨道。此外，他们还发现，TRM17细胞可以通过靶向其信号通路中的元素而被选择性地消除，同时又不会损害其对应的TRM1细胞。这项研究的共同作者之一苏珊-克里斯托（SusanChristo）说："大多数自身免疫疗法都是治标不治本。皮肤病的传统疗法往往会不加区分地影响所有免疫细胞，这意味着我们也可能会消灭我们的保护性T细胞。直到现在，我们还不知道如何将皮肤中的'坏'T细胞与'好'保护性T细胞区分开来。通过这项研究，我们发现了新的分子，可以让我们有选择性地清除皮肤中致病的T细胞。"研究人员说，他们的发现可能会带来更精确、更持久的皮肤病疗法。共同通讯作者劳拉-麦凯（LauraMackay）说："牛皮癣和白癜风等皮肤病很难长期治疗。驱动疾病的T细胞很难清除，因此患者往往需要终身治疗。我们的方法有可能彻底改变我们治疗这些皮肤疾病的方式，显著改善患有挑战性皮肤病的患者的治疗效果。"要验证这些策略的疗效，还需要进一步的人体研究。Park说："这些发现让我们离开发出既能持久预防自身免疫性皮肤病，又不损害免疫保护功能的新药更近了一步。"这项研究发表在《科学》杂志上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1401849.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1401849.htm

港大全球首创新型干细胞平台为部分罕见免疫缺陷病提供治疗

港大全球首创新型干细胞平台为部分罕见免疫缺陷病提供治疗港大医学院研究团队研发全球首创新型干细胞平台，为部分罕见免疫缺陷病的病人提供新的、个人化治疗选择。港大医学院表示，部分免疫缺陷病没有治疗方法，在新的平台下，团队将病人的血液细胞，重新改造为干细胞，再利用发展为肾脏或肝脏细胞等，并在实验室测试这些细胞对不同药物的反应，从而找出治疗方法。29岁的江先生患上罕见疾病「STAT1功能增益症」，全港只有5至6名患者，免疫系统攻击血小板，令他经常受到感染，不同器官受损，曾经口腔受念珠菌感染、皮肤溃烂和中风，最差时曾失去9成视力，但暂时无针对性的治疗方法。新的平台令团队成功找出一种原本运用在治疗风湿病的药物医治，令他出血的风险大大降低，可以正常生活。港大医学院表示，即使是患上同样的罕见免疫缺陷病，病人对药物的反应亦未必一样，需要透过平台找出适合的药物，又说以往被视为无药可治的「孤儿疾病」，透过平台可以在安全和有效的情况下确定治疗方案，重新运用现有药物，为患者带来希望。现时团队正尝试为其他罕见的免疫缺陷病找出治疗方式，帮助不同病人。2024-04-1714:45:17

我国科学家证明 2 型糖尿病新疗法可降低中风和心衰风险

我国科学家证明2型糖尿病新疗法可降低中风和心衰风险糖尿病患者众多且易发多种并发症，其中约90%属于2型糖尿病。由安徽医科大学翁建平教授领衔的中国科学技术大学、南方医科大学和北京大学联合研究团队，通过24年对全国5424名2型糖尿病患者的治疗观察，首次证明采用新型“早期胰岛素”疗法的患者，比接受传统“阶梯式”疗法的患者，中风发病风险降低31%，心力衰竭住院风险降低28%。（新华社）

科学家发现可以摧毁小鼠脑瘤的革命性新疗法

科学家发现可以摧毁小鼠脑瘤的革命性新疗法胶质母细胞瘤是人类已知的最具侵略性的脑癌类型之一。对许多人来说，生存的机会往往很低。然而一种新型的脑瘤疗法可能有助于改变现状。该疗法依赖于破坏癌症的“动力源”，其在小鼠身上表现出相当大的成功。科学家们希望它能在人类身上发挥同样的作用。资料图这种新疗法有望摧毁胶质母细胞瘤肿瘤的“能力源”。由以色列科学家领导的一项新研究表明，胶质母细胞瘤依靠特定的脑细胞来推动其肿瘤的生长。因此，科学家们开始研究如何通过去除这些细胞来代替治疗癌症。新的脑瘤疗法可以完全饿死癌细胞从而让患者进入缓解期。通常情况下，医生会使用化疗来直接针对肿瘤。然而通过移除被称为星形细胞的脑细胞，科学家们发现他们可以饿死小鼠的胶质母细胞瘤肿瘤。此外，只要星形胶质细胞被压制，肿瘤就会一直消失。而且即使当他们停止抑制时，该研究的论文作者LiorMayo博士指出，85%的小鼠保持了缓解。然而所有被允许保持星形胶质细胞活性的小鼠都在研究中死亡。基于这一信息，参与研究的科学家认为，当胶质母细胞瘤肿瘤出现时，星形胶质细胞进入异常活跃状态，是癌症的主要动力来源。因此，用这种脑瘤疗法把它从等式中移除可以让我们在人类中也能更好地对抗癌症。根据他们在实验中发现的关键信息，研究人员表示，星形胶质细胞主要以两种方式帮助肿瘤的发生：首先，它们劫持了通常会保护身体的免疫细胞，而一旦被劫持，这些细胞就会帮助肿瘤的生长；其次，它们将胆固醇变成癌症的能量来源。有了现在发现的所有这些信息，科学家们希望能找到一种能在人类大脑中更多地抑制星形胶质细胞的药物。如果他们能找到一个，那么从长远来看则可以使提出一个可行的脑肿瘤疗法变得更加容易。当然，并不是所有成功的动物试验都能很好地转化为人体，所以需要一些时间来观察这个过程的结果。科学家们在《Brain》上发表了他们的发现。Mayo还告诉媒体，如果他的团队能找到一种现有的药物，难么他们有可能在两年内为人类创造一种脑肿瘤疗法。不过他表示，如果需要一种原创药物则需要更长的时间。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1312783.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1312783.htm