脑机接口公司Neuralink将进行人体试验 已开始招募临床试验患者

脑机接口公司Neuralink将进行人体试验已开始招募临床试验患者同时，该公司正式开放临床试验患者的招募，因颈部脊髓损伤或肌萎缩侧索硬化症（ALS）而瘫痪的患者可能符合参加这项试验的条件。据Neuralink声称，这项人体试验为期六年，参与者将首先参加一项为期18个月的研究，在那之后，他们将每周至少花两个小时进行脑机接口方面的研究。Neuralink没有透露它正在寻找多少受试者，也没有透露它计划何时开始这项研究，但该公司表示，它只计划补偿“与研究相关的费用”，比如往返于研究地点的交通费。Neuralink的脑机接口设备是一种侵入式的大脑植入物，通过神经信号控制外部设备，从而帮助重度瘫痪患者恢复与外界沟通的能力，未来这种技术还可能让瘫痪者行走，让盲人重见光明。5月份，Neuralink表示，它的首次人体临床试验获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，这对脑机接口领域和Neuralink来说是一个关键的里程碑。据麦肯锡此前预测，未来10到20年，全球脑机接口产业将产生700亿美元-2000亿美元经济价值。长期以来，研究人员一直在测试让瘫痪患者也能控制电脑和其他设备的植入物。例如，最近发表的两项研究表明，脑机接口可以帮助ALS患者通过在电脑上打字进行交流。马斯克曾表示，Neuralink的短期目标是帮助瘫痪者实现意念打字功能，未来还将可以实现让瘫痪者行走、让盲人看见，并最终实现“人机共生体”。但Neuralink多年来也一直备受争议，一方面是因为马斯克的过度承诺，另一方面是因为该公司的一些内部做法。该公司在测试中对待猴子的方式一直是个问题，比如，马斯克最近表示，测试只在“临终猴子”身上进行，而且没有猴子因为植入Neuralink设备而死亡，但监管机构发现，该公司对待动物的方式存在很多问题。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1385087.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1385087.htm

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验一种新实验性治疗方法可以帮助治疗终末期肝病--通过在患者身体的其他地方生长出微小的新肝脏。该技术由细胞治疗公司LyGenesis首创，它将在未来几周展开人体临床试验。肝脏具有强大的再生能力，能从它在努力清除身体毒素时遭受的持续损害中自我修复。但酒精摄入或不健康的饮食会损害这种能力并导致肝脏疾病，其最终阶段可能需要进行肝脏移植。不过LyGenesis的团队一直在研究一种创造性的替代方法，这种方法的创伤性更小。该技术不是替换肝脏，而是在身体其他地方生长出全新的肝脏--可以执行相同重要功能的迷你肝。该过程涉及将取自捐赠器官的健康肝脏细胞注射到接受者的淋巴结中。在那里，它们会繁殖并成长为正常的迷你版本，这可以位原始肝脏中剩余细胞的工作提供支持。之前在小鼠、猪和狗身上进行的测试显示，该疗法改善了它们的肝功能并能挽救许多原本会因肝衰竭而死亡的动物的生命。而现在，LyGenesis正在准备在2a期临床试验中首次在人类身上测试该技术。从接下来的几周时间开始，12名患有终末期肝病(ESLD)的成年人将接受成批的健康肝细胞。这些细胞将通过内窥镜输送并直接注射到淋巴结中。试验参与者将被分成三组，每组四人，接受不同的剂量--5000万、1.5亿或2.5亿个细胞。据认为，患者每接受5000万个细胞就能长出一个迷你肝脏，这意味着最高剂量组最终可能拥有五个额外的肝脏。LyGenesis团队将在事后对患者进行一年的监测以此来评估不同剂量治疗的有效性和安全性。患者将需要接受免疫抑制药物以防止他们的身体排斥“外来”的迷你肝脏，这跟目前接受整个器官移植的人一样。然而LyGenesis最近宣布跟另一家公司iTolerance进行研究合作以调查后者的“微凝胶耐受性平台”如何消除接受新细胞疗法的患者对免疫抑制药物的需求。哄骗身体生长迷你版的器官最终不仅可以成为一种比移植更少的侵入性治疗，而且还可以在其他方面帮助减少器官捐赠系统的压力。移植的细胞可以从被认为不适合移植的捐赠器官中获取，每个器官理论上能为至少75人提供足够的细胞进行治疗。该团队希望在两年内完成试验，如果一切顺利那么该技术以后还将可以应用于其他器官如肾脏、胰腺和胸腺。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1310361.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1310361.htm

干细胞在临床试验中使眼部受伤患者恢复视力

干细胞在临床试验中使眼部受伤患者恢复视力一项新的临床试验测试了一种实验性的新疗法可以帮助这些患者。这种疗法被称为培养自体角膜缘上皮细胞（CALEC）移植，包括从患者的另一只眼睛中提取干细胞，然后在实验室中将其培养成薄片。几周后，这种新的CALEC移植物就可以移植到受损的眼睛中，它不仅能帮助改善患者的视力，还能促进新细胞的生长，有可能使他们适合以后的常规角膜移植。在参加第一阶段研究的五名患者中，有两名患者的视力得到了显著改善，无需进一步干预。他们的视力都提高到了20/30，其中一人的视力从20/40提高到了20/30，另一人以前只能看到手部的大范围运动。另外两名参与者符合角膜移植的条件。遗憾的是，第五位参与者因干细胞在实验室中无法充分扩增，而无法接受CALEC移植。这些结果对其他患者来说很有希望，他们现在可能有新的选择来恢复因受伤而失去的视力。下一阶段的试验已经开始，有15名患者接受了CALEC移植，目前正在接受18个月的跟踪。"我们的早期研究结果表明，CALEC可能会给那些因角膜重大损伤而导致视力丧失和疼痛无法治疗的患者带来希望，"该研究的主要作者和首席研究员、医学博士UlaJurkunas说。"角膜病专家一直受制于缺乏安全性高的治疗方案，无法帮助因化学烧伤和损伤而无法接受人工角膜移植的患者。我们希望通过进一步研究，CALEC有朝一日能够填补这一急需的治疗空白。"这项研究发表在《科学进展》（ScienceAdvances）杂志上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1378651.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1378651.htm

CRISPR使失明患者在临床试验中恢复部分视力

CRISPR使失明患者在临床试验中恢复部分视力LeberCongenitalAmaurosis（LCA）是一种罕见的疾病，大约每40000名新生儿中就有一人患病。患者的基因突变会导致视力严重下降，约三分之一的患者会完全失明。目前，美国食品和药物管理局尚未批准任何治疗方案。但这种情况可能即将改变。BRILLIANCE试验一直在研究使用CRISPR技术编辑14名患者的CEP290基因，这是导致LCA的罪魁祸首之一。基因编辑疗法直接作用于视网膜后面的感光细胞，这是CRISPR首次直接在人体中发挥作用。现在，研究小组详细介绍了2020年至2023年试验头三年的结果。每位患者都在一只眼睛上接受了治疗，然后接受四种不同结果的监测：识别图表上的物体和字母；在全视野测试中看到彩色光点的能力；在有实物和不同光照度的迷宫中的导航能力；以及他们自己报告的生活质量变化体验。在14名参与者中，有11人（79%）在这四项成果中至少有一项得到了改善，有6人（43%）在两项或更多成果中得到了改善。六名参与者还表示，由于视力得到改善，他们的生活质量也得到了提高，而四名参与者（29%）在眼图测试中显示出了有临床意义的改善。这项研究的通讯作者马克-彭内西（MarkPennesi）说："对医生来说，没有什么比听到病人描述他们的视力在接受治疗后得到改善更有成就感的了。我们的一位试验参与者分享了几个例子，包括放错手机后能找到手机，看到咖啡机的小灯就知道咖啡机在工作。虽然这些任务对于视力正常的人来说可能微不足道，但对于视力低下的人来说，这种改善会对他们的生活质量产生巨大影响。"没有观察到严重的不良反应，轻度到中度的不良反应都已消除。这项研究表明，CRISPR不仅可以有效、安全地治疗LCA，还可能治疗其他形式的失明或遗传疾病。这项研究发表在《新英格兰医学杂志》上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1430709.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1430709.htm