港大全球首创新型干细胞平台为部分罕见免疫缺陷病提供治疗

港大全球首创新型干细胞平台为部分罕见免疫缺陷病提供治疗 港大医学院研究团队研发全球首创新型干细胞平台，为部分罕见免疫缺陷病的病人提供新的、个人化治疗选择。港大医学院表示，部分免疫缺陷病没有治疗方法，在新的平台下，团队将病人的血液细胞，重新改造为干细胞，再利用发展为肾脏或肝脏细胞等，并在实验室测试这些细胞对不同药物的反应，从而找出治疗方法。29岁的江先生患上罕见疾病「STAT1功能增益症」，全港只有5至6名患者，免疫系统攻击血小板，令他经常受到感染，不同器官受损，曾经口腔受念珠菌感染、皮肤溃烂和中风，最差时曾失去9成视力，但暂时无针对性的治疗方法。新的平台令团队成功找出一种原本运用在治疗风湿病的药物医治，令他出血的风险大大降低，可以正常生活。港大医学院表示，即使是患上同样的罕见免疫缺陷病，病人对药物的反应亦未必一样，需要透过平台找出适合的药物，又说以往被视为无药可治的「孤儿疾病」，透过平台可以在安全和有效的情况下确定治疗方案，重新运用现有药物，为患者带来希望。现时团队正尝试为其他罕见的免疫缺陷病找出治疗方式，帮助不同病人。 2024-04-17 14:45:17

#港闻【Now新闻台】港大医学院研发快捷方法，将血液和皮肤细胞转化为脑神经干细胞，治疗衰老疾病。

#港闻 【Now新闻台】港大医学院研发快捷方法，将血液和皮肤细胞转化为脑神经干细胞，治疗衰老疾病。 要获取位于大脑深处的神经元作研究十分困难，港大医学院团队成功将不同年龄小鼠的皮肤细胞，转化为具有脑内细胞特征的脑神经干细胞，进一步改良诱导方法应用于人类细胞，并成功将来自人类捐赠者的血细胞诱导为脑神经干细胞。 这些脑神经干细胞有助研究和治疗衰老相关疾病，例如阿兹海默症、柏金逊症及渐冻人症等，团队下一步会研究将老年人血细胞产生脑神经细胞。

白血病治疗取得突破III期试验取得"优异"结果

白血病治疗取得突破III期试验取得"优异"结果 数据显示，通过定期进行血液化验来监测患者的反应，可以为每位患者量身定制治疗时间。在试验中，这种方法显著改善了既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的无进展生存期和总生存期。在标准治疗效果较差的患者中，如那些有某些基因突变的患者中，效果更明显。个性化治疗方法及其疗效成年患者根据病情反应的快慢，在不同的时间段内服用多种阻断癌症生长的药物。试验发现，与治疗 CLL 的标准疗法相比，这种方法大大提高了无进展生存期和总生存期，每 20 名患者中就有 19 人在开始治疗三年后病情得到缓解。这项名为FLAIR的研究是一项针对未经治疗的CLL的III期随机对照试验，在英国100多家医院进行。该研究由英国癌症研究中心、杨森研发有限责任公司（Janssen Research & Development, LLC）和艾伯维制药研发公司（AbbVie Pharmaceutical Research and Development）资助。主要作者、利兹大学医学院实验血液学教授彼得-希尔曼（Peter Hillmen）是利兹教学医院 NHS 信托基金会的名誉血液学顾问："我们的研究结果表明，对这部分患者来说，治疗对他们的疾病非常有效，而且他们也能很好地耐受。这意味着我们试验中的患者获得了更好的治疗效果，同时在治疗期间也享受到了更好的生活质量。大多数接受新组合治疗的患者在治疗结束后，其血液或骨髓中都检测不到白血病，这比以往的治疗效果要好，非常令人鼓舞"。研究结果和对未来的影响英国癌症研究中心研究与创新执行主任 Iain Foulkes 博士说："我们很高兴看到FLAIR试验取得的这些结果，这些结果表明了根据患者个体情况量身定制癌症治疗方案的重要性和有效性。不仅如此，该试验还找到了一种无需频繁进行骨髓检测的方法，而骨髓检测的创伤性更大，而且会给患者带来痛苦。研究人员、医护人员、资助者和热心的患者及其家属共同参与了这项试验，他们的共同努力指向了一种新的治疗标准，这种标准将使白血病的防治工作取得真正的进展"。慢性淋巴细胞白血病是一种影响血液和骨髓的癌症。通常无法治愈，但可以通过治疗加以控制。每 10 人中就有 9 人以上在确诊时年龄在 55 岁及以上。目前的治疗方法包括化疗、免疫疗法或癌症生长阻滞剂。FLAIR试验测试的癌症生长阻断剂是Ibrutinib和Venetoclax（I+V）。这两种药物的品牌名称分别为 Imbruvica 和 Venclexta，它们通常连续给药或给药时间固定不变，而不是根据每位患者的反应量身定制。这意味着许多患者可能会过早停止治疗，无法从治疗中充分获益，或者继续治疗的时间超过了必要的时间。这可能导致白血病复发和/或治疗副作用的几率增大。FLAIR 的研究人员旨在发现是否有可能根据定期的血液采样和/或骨髓采样为患者制定个性化的 I+V 治疗时间，以及这种方法是否与标准治疗（FCR）同样有效或更好。通过这种定期的血液和骨髓监测，研究人员可以更及时地了解患者对 I+V 的反应，这意味着 I+V 治疗的持续时间可以根据每位患者的具体情况进行调整。 此外，研究人员还发现，根据创伤较小、较快的血液样本来确定治疗持续时间，与使用骨髓一样有效，因为使用骨髓会给患者带来痛苦，有时还需要联用镇静剂。试验设计与结果FLAIR 于 2014 年启动，招募了 1509 名 CLL 患者。他们被随机分为四个治疗组，每组接受不同的治疗。FLAIR 试验的这一部分对两组患者进行了比较，260 名患者接受了 I+V 治疗，263 名患者接受了标准治疗，即 FCR 治疗。近四分之三的患者为男性，这在意料之中，因为CLL多发于男性。平均年龄为 62 岁，略高于三分之一的患者为晚期患者。在这一阶段的试验结束时，87 名患者的病情有所进展，其中 75 人接受了 FCR 治疗，12 人接受了 I+V 治疗。迄今为止，已有 34 名患者在试验期间死亡。其中 25 人接受了 FCR 治疗，只有 9 人接受了 I+V 治疗。接受 I+V 治疗的患者接受了血液检测和骨髓检测，以监测他们对治疗的反应。所使用的技术被称为可测量残留疾病（MRD），它可以让临床医生看到残留癌细胞的数量。细胞数量可能非常少，以至于患者没有任何症状。MRD 阳性检测结果意味着存在残余癌细胞。研究小组现在希望，这种以血液检测监测为指导的更加个性化的治疗方法能成为需要一线 CLL 治疗的患者的新护理标准。希尔门教授说："由利兹大学英国利兹癌症研究中心临床试验组领导的 FLAIR 试验结果非常出色，预示着慢性淋巴细胞白血病治疗方式的改变。"FLAIR 是英国领先的慢性淋巴细胞白血病专家和全英国 100 多家医院的血液学团队在过去十年中共同努力的成果。患者团体、患者个人及其家属的参与对取得这样的进展至关重要，尤其是在大流行病的挑战下。该试验由利兹大学的英国利兹癌症研究中心临床试验小组负责协调。副主任戴维-凯恩斯（David Cairns）教授说："利兹癌症研究中心的愿景是在全球范围内提高癌症患者的生存期和生存质量。为此，我们的战略是确保积累证据，为患者确定正确的治疗方法、正确的治疗时间。FLAIR 是一项与我们的战略高度一致的试验，它体现了团队科学，包括临床医生、实验室科学家、方法论和操作专家的共同努力，以取得重要的试验结果。如果没有试验参与者的无私奉献，没有他们贡献的时间和数据，这一切都无法实现。"编译来源：ScitechDaily ... PC版： 手机版：

#港闻【Now新闻台】港大医学院与科大的研究团队研发新技术，利用干细胞生成人类免疫细胞，提高癌症免疫治疗疗效。

#港闻 【Now新闻台】港大医学院与科大的研究团队研发新技术，利用干细胞生成人类免疫细胞，提高癌症免疫治疗疗效。 港大医学院与科大的团队指，以往癌症患者因免疫细胞不足，无法有效对抗癌细胞，而团队首次利用一种「人类扩展潜能干细胞」，在实验室环境中产生免疫细胞用于癌症免疫疗法，能够复制人体生成免疫细胞的自然过程，团队亦针对肝癌制定策略，提高免疫细胞的癌症靶向疗效。

新研发的芯片可在第四周通过血液检测癌症治疗是否有效

新研发的芯片可在第四周通过血液检测癌症治疗是否有效 3期非小细胞肺癌（NSCLC）约占肺癌的80%至85%，目前的治疗方法是化疗和放疗相结合，然后进行为期一年的免疫治疗。评估一个人对治疗的反应如何，重要的是评估癌症是否有可能扩散需要时间，而这并不是每个病人都有很多时间。现在，密歇根大学（U-M）的研究人员开发出了一种芯片，可以分析病人血液中的循环癌细胞，并在第四周之前告诉主治医生肺癌治疗的效果如何。该研究的共同通讯作者施鲁蒂-乔利（Shruti Jolly）说："目前，我们通常需要等待数周至数月才能完全评估癌症治疗的效果。"然而，有了这种芯片，我们也许就能避免长期无效的治疗，迅速转向替代疗法，从而使患者免受不必要的副作用。这项技术有可能改变癌症诊断，从延迟的单一评估转变为更持续的监测，促进个性化癌症治疗的提供。"CT 扫描通常用于确定肿瘤是增大了还是缩小了，但只有大的变化才容易被发现。针刺活检可以提供更精确的信息，但这种方法具有创伤性，而且不能经常进行，无法定期提供最新信息。因此，研究人员对液体活检进行了研究，这种检测方法可以从患者的血液中寻找癌症的迹象，比如肿瘤脱落的癌细胞。与针刺活检不同，血液样本可以更频繁地采集，但只有当被检测的细胞达到可检测的水平时，血液样本才会发挥作用。研究人员说，肺癌在开发通过血液检测监测治疗的手段方面遇到了特殊的问题，这可能是因为以前的检测针对的是细胞表面的一种蛋白质，而这种蛋白质在这种癌症中并不常见。该研究的另一位通讯作者苏尼斯-纳格拉斯（Sunith Nagrath）说："我们正在寻找更灵敏的癌症标志物，以便用来密切监测治疗情况。"纳格拉斯的研究团队于2013年开发出了"GO芯片"，它只捕获循环肿瘤细胞（CTC），成功地解决了其他检测方法的不足。安装在芯片氧化石墨烯（GO，因此得名）纳米片上的抗体可以识别细胞表面的多种癌症特异性蛋白标记物。当血液通过芯片中的通道时，抗体会积聚这些标记物，最终收集到足够的标记物。被困在原地后，研究人员就可以对细胞进行计数，确认它们是否是癌细胞，并确定不同患者和不同治疗阶段细胞的生化特性有何不同。为了测试GO芯片能否监测肺癌治疗的效果，本研究的研究人员收集了26名接受化疗和免疫疗法的3期NSCLC患者的CTC。样本是在治疗开始前以及患者接受治疗的第一周、第四周、第十周、第十八周和第三十周后采集的。他们观察到，CTCs 在治疗过程中会减少，减少幅度越大，预示着无进展生存期（PFS）会明显延长。如果在治疗的第四周，CTCs的数量没有减少至少75%，那么患者的癌症更有可能在治疗后持续存在。这些患者的无进展生存期为7个月，而CTC大量减少的患者的平均无进展生存期为21个月。他们还发现，癌症患者对治疗没有反应的 CTCs 激活了可能使癌症更具抗药性的基因。这些信息可能有助于开发有针对性的治疗方法，但还需要进一步研究。这项研究发表在《细胞报告》杂志上。 ... PC版： 手机版：

第5例被治愈的艾滋病患者出现 科学家释疑痊愈过程

第5例被治愈的艾滋病患者出现 科学家释疑痊愈过程 1988年，埃德蒙首次被诊断出患有艾滋病，其于1997年开始接受抗逆转录病毒治疗，压制艾滋病病毒。然而，病毒从未消失，其DNA一直蛰伏在免疫细胞中。事情的转机出现在了骨髓移植上。与埃德蒙成功配型的捐赠对象，拥有一种罕见的德尔塔32突变基因。这是一种先天具有抵御艾滋病病毒能力的突变基因，大约只有1-2%的人拥有这种突变基因。手术后，保罗的骨髓和血液干细胞完全被捐献者的健康细胞所取代，从此他再未出现白血病和艾滋病的发病迹象。2021年3月，埃德蒙决定停止服用抑制艾滋病的药物。此后，经过近三年的严密监测，医生们确认埃德蒙体内已无任何艾滋病病毒踪迹。 ... PC版： 手机版：