港大全球首创新型干细胞平台为部分罕见免疫缺陷病提供治疗

港大全球首创新型干细胞平台为部分罕见免疫缺陷病提供治疗 港大医学院研究团队研发全球首创新型干细胞平台,为部分罕见免疫缺陷病的病人提供新的、个人化治疗选择。港大医学院表示,部分免疫缺陷病没有治疗方法,在新的平台下,团队将病人的血液细胞,重新改造为干细胞,再利用发展为肾脏或肝脏细胞等,并在实验室测试这些细胞对不同药物的反应,从而找出治疗方法。29岁的江先生患上罕见疾病「STAT1功能增益症」,全港只有5至6名患者,免疫系统攻击血小板,令他经常受到感染,不同器官受损,曾经口腔受念珠菌感染、皮肤溃烂和中风,最差时曾失去9成视力,但暂时无针对性的治疗方法。新的平台令团队成功找出一种原本运用在治疗风湿病的药物医治,令他出血的风险大大降低,可以正常生活。港大医学院表示,即使是患上同样的罕见免疫缺陷病,病人对药物的反应亦未必一样,需要透过平台找出适合的药物,又说以往被视为无药可治的「孤儿疾病」,透过平台可以在安全和有效的情况下确定治疗方案,重新运用现有药物,为患者带来希望。现时团队正尝试为其他罕见的免疫缺陷病找出治疗方式,帮助不同病人。 2024-04-17 14:45:17

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#港闻【Now新闻台】港大医学院与科大的研究团队研发新技术,利用干细胞生成人类免疫细胞,提高癌症免疫治疗疗效。

#港闻 【Now新闻台】港大医学院与科大的研究团队研发新技术,利用干细胞生成人类免疫细胞,提高癌症免疫治疗疗效。 港大医学院与科大的团队指,以往癌症患者因免疫细胞不足,无法有效对抗癌细胞,而团队首次利用一种「人类扩展潜能干细胞」,在实验室环境中产生免疫细胞用于癌症免疫疗法,能够复制人体生成免疫细胞的自然过程,团队亦针对肝癌制定策略,提高免疫细胞的癌症靶向疗效。

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经常被忽视的干细胞蕴藏着治疗血液病的神奇力量 卡塔赫纳科技大学的研究人员增强了CD34阴性造血干细胞的功能,使其成为治疗血液相关疾病的一种有希望的选择。通过提高其骨髓归巢能力,这些细胞已显示出优于现有治疗方法的潜力,这表明干细胞移植的效率和效果有了突破性进展。资料来源:2024 KAUST; Heno Hwang在干细胞移植(也称为骨髓移植)中,骨髓功能失常的患者会被注入一组新的健康造血干细胞,即造血干细胞(HSCs)。这些细胞历来通过一种名为 CD34 的蛋白质的存在来识别。表达这种表面标记的造血干细胞因其在骨髓中的归巢和定居能力而备受赞誉。然而,人们对 CD34 阳性造血干细胞的重视却无意中忽略了 CD34 阴性造血干细胞这些细胞大多存在于脐带血中,虽然它们在血液中的迁移能力有限,但由于其发育状态更为原始,因此被认为具有更强的再生能力。CD34阴性造血干细胞尚未开发的潜力梅尔扎班实验室的博士后阿斯玛-阿穆迪(Asma Al-Amoodi)说:"CD34阴性造血干细胞在移植中的应用还有很大的潜力有待挖掘。"她和同事们一起着手提高这些造血干细胞的治疗价值。研究人员首先描述了脐带血中不同造血干细胞群的特征,并注意到CD34阴性细胞特别缺乏sialyl Lewis X,这是CD34阳性造血干细胞表达的一种糖分子,有助于引导细胞进入骨髓。为了解决这一缺陷,研究人员在实验室中用酶处理 CD34 阴性细胞,以促进这种糖的产生。细胞随后获得了新发现的归巢能力。移植到小鼠体内后,经过改良的CD34阴性细胞很快就进入了骨髓,并在数月内不断输出新的健康血液和免疫细胞。造血干细胞还显示出参与粘附机制的基因活性升高,而粘附机制可促进骨髓环境中的相互作用和移植。这一发现提供了令人信服的证据,证明 CD34 阴性造血干细胞"作为一种治疗选择可能比目前临床使用的方法更有效",详细介绍这些发现的学术论文的第一作者阿尔-阿穆迪(Al-Amoodi)说:"鉴于 CD34 阴性细胞能有效地与骨髓龛整合,使用它们可以延长移植受者的细胞再生时间。""此外,在移植过程中同时使用CD34阳性和CD34阴性造血干细胞有可能提高效率和成本效益,扩大脐带血的治疗效果,因为这将使潜在的干细胞含量增加一倍,"她说。编译自/scitechdaily ... PC版: 手机版:

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研究发现免疫细胞可以被用于治疗几乎所有的疾病 传统上,人们认为Tregs是只存在于人体特定部位的专业细胞群。然而,英国剑桥大学科学家的一项新研究推翻了这一传统观点,对治疗引发免疫反应的各种疾病和损伤具有重要意义。大学病理学系的阿德里安-利斯顿(Adrian Liston)教授是这项研究的通讯作者,他说:"很难想象有哪种疾病、伤害或注射不涉及某种免疫反应,我们的发现确实改变了我们控制这种反应的方式。我们发现了免疫系统的新规则。这支'统一的治疗大军'无所不能修复受伤的肌肉、让脂肪细胞对胰岛素做出更好的反应、让毛囊重新生长。想到我们可以用它来治疗如此广泛的疾病,这真是太棒了:它有可能被用于治疗几乎所有的疾病。"淋巴器官是免疫系统不可或缺的组成部分,负责制造淋巴细胞,这是一种包括 T 细胞在内的白细胞。T 细胞在骨髓中开始生命,然后转移到胸腺(位于胸部中上部的器官),在那里成熟为特化亚群,包括 Tregs。一旦完全成熟,T 细胞就会输出到外周淋巴组织和器官,如脾脏、扁桃体和淋巴结(有些会进入血液)。人们认为,Tregs 会留在那里"待命",直到免疫系统发出召唤。为了验证这一点,研究人员分析了小鼠48种不同组织中存在的Tregs,包括淋巴组织、非淋巴组织以及与肠道相关的组织。他们在所有组织类型中都发现了Tregs,这表明Tregs并不是局限于淋巴组织的特化细胞群,而是在身体各处移动,在需要的部位执行修复功能。利斯顿说:"既然我们知道这些调节性T细胞存在于人体的各个部位,原则上我们就可以开始针对单个器官进行免疫抑制和组织再生治疗这与目前的治疗方法相比是一个巨大的进步,因为目前的治疗方法就像用大锤敲打人体一样。"目前的抗炎药物治疗的是全身而不仅仅是发炎的组织,它们抑制了人体的整个免疫系统,使人容易受到感染。研究人员测试了他们之前开发的一种药物,这种药物能在小鼠体内将Tregs吸引到特定器官或组织,增加它们的数量,并激活它们来抑制免疫反应,促进愈合。研究人员说,根据他们的研究结果,有可能通过单独关闭该区域的免疫反应来修复特定部位的损伤。"通过提高人体目标区域调节性T细胞的数量,我们可以帮助人体更好地进行自我修复或管理免疫反应,"利斯顿说。"在许多疾病中,我们都希望关闭免疫反应并启动修复反应,例如多发性硬化症等自身免疫性疾病,甚至许多传染性疾病。"研究人员正在筹集资金,准备成立一家独立公司。未来几年,他们的目标是通过开展人体临床试验来检验他们的研究成果。这项研究发表在《免疫》杂志上。 ... PC版: 手机版:

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新型试验小鼠拥有100%功能性人类免疫系统和近似人类肠道微生物群 德克萨斯大学圣安东尼奥健康科学中心的研究人员成功地改造出了一种具有与人类相同免疫反应的小鼠,而这正是之前许多研究人员失败的地方。虽然小鼠在研究中很常见,而且被认为是最好的工作动物之一,但它们远非完美的人类替代品。一个主要的挑战是小鼠体内的许多基因与人类基因不同,因此它们的免疫系统与我们的免疫系统反应截然不同。这种新型小鼠被称为 TruHuX或 THX,它将使研究障碍成为过去。这种小鼠拥有功能完备的人体免疫系统,最终会像我们任何人一样对治疗做出反应。领导这项开创性研究的医学博士保罗-卡萨利(Paolo Casali)说:"THX 小鼠为人类免疫系统研究、人类疫苗开发和疗法测试提供了一个平台。"那么,这对医学研究之外的所有人意味着什么呢?它有可能大大加快药物和免疫疗法的研发速度,缩短"试验和出错"的时间,让科学家们能够在对疗效和安全性更有信心的情况下将治疗方法用于人体试验。卡萨利还认为,THX 小鼠可以取代目前在非人灵长类动物身上进行的免疫学和微生物学测试。小鼠还为新的癌症免疫疗法、细菌和病毒疫苗开发以及疾病建模打开了大门。在未来的某个时刻,技术很可能会促进复杂的人工模型的创造,以取代动物进行医学测试,但遗憾的是,在此之前,它仍然是药物开发和疾病研究的重要组成部分。几十年来,科学家们一直在努力完善人源化小鼠。第一个模型是在 20 世纪 80 年代设计的,用于模拟人类艾滋病病毒感染和机体对艾滋病病毒的反应,现在仍然是研究的重要组成部分。迄今为止,科学家们通过向免疫缺陷小鼠注射人类外周淋巴细胞、未成熟造血干细胞或其他人类细胞来建立这种模型。但这些小鼠的寿命往往很短,会因"人性化"而出现一系列健康问题,而且与其他小鼠模型存在同样的问题,即它们的免疫系统会做出与人类截然不同的反应。卡萨利的团队还从免疫缺陷小鼠(NSG W41突变体)开始,通过动物左心室注射从脐带血中提纯的人类干细胞。经过数周时间让移植细胞沉淀后,再用17b-雌二醇(E2)雌激素对小鼠进行激素调节。研究小组之前的研究发现,这种强效雌激素能促进干细胞存活和淋巴细胞分化,并激活抗体以应对病毒和细菌。归根结底,THX 是一种"超人类"小鼠,拥有完整的人类免疫系统淋巴结、生殖中心、胸腺人类上皮细胞、人类 T 淋巴细胞和 B 淋巴细胞、记忆性 B 淋巴细胞和浆细胞而且可以做出与人类相同的反应。研究小组目前正在利用 THX 小鼠更好地了解人类对 SARS-CoV-2 的免疫反应,并研究参与人类浆细胞活性及其抗体反应的表观遗传因素,这有可能开启新的病毒和癌症疗法。这项研究发表在《自然-免疫学》杂志上。 ... PC版: 手机版:

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卵巢癌免疫治疗新靶点被发现 记者从华中科技大学同济医学院附属同济医院获悉,该院教授、中国工程院院士马丁,高庆蕾教授、方勇教授联合美国 MD 安德森癌症中心梁晗教授团队的一项最新研究,发现了卵巢癌免疫治疗新靶点 eTreg。研究揭示了以清除 eTreg 细胞为目标的同源重组修复缺陷(HRD)肿瘤免疫治疗方案,为高浆卵巢癌的精准治疗开辟了新路径。相关研究成果在线刊登于国际顶尖期刊《细胞》。(新华社)

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