美国 FDA 推迟批准礼来阿尔茨海默病新药

美国FDA推迟批准礼来阿尔茨海默病新药礼来制药当地时间3月8日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已通知该公司，希望进一步了解与评估其阿尔茨海默病新药donanemab的安全性和有效性，并预计将召开外部专家会议，讨论该药物的3期试验。礼来称，FDA尚未确定咨询委员会会议的日期，因此对donanemab的预期审批时间将推迟到2024年第一季度之后。受此消息影响，礼来股价收跌2.3%。

能否一雪前耻？渤健阿尔茨海默病新药有望获美FDA完全批准

能否一雪前耻？渤健阿尔茨海默病新药有望获美FDA完全批准（来源：渤健官网）根据阿尔茨海默病协会的数据，超过600万美国人患有阿尔茨海默病，预计到2050年，这一数字将上升到近1300万。但目前的治疗方法只能改善症状,不能完全阻止疾病的进展。去年11月发表的一项研究显示，早期阿尔茨海默症的患者在使用了Leqembi后，认知功能下降速度减缓了27%，并且大脑β-淀粉样蛋白水平明显出现下降。在完整接受18个月Leqembi治疗后，早期患者大脑中的蛋白水平积累减少，疾病进展减慢。FDA顾问小组成员、西北大学范伯格医学院神经病学教授TanyaSimuni表示：“收益与风险对比之后，Leqembi是有益的，也是可以接受的，符合这类疾病的治疗方法。”班纳阿尔茨海默病研究委员会主席RobertAlexander指出：“总的来说，Leqembi清楚地表明，这是一种有效的治疗方法。”他认为这项研究“清楚地证明了临床益处”，并称研究结果“健全有力”。FDA的全面批准，是走向大规模使用该药物的关键一步。如无意外，Leqembi将成为20年来首款获得FDA完全批准的阿尔茨海默病新药。当然，和其他阿尔茨海默病药物一样，Leqembi也有一些严重的副作用，包括脑肿胀和脑出血等。因此，FDA还要求顾问小组对Leqembi在某些患者群体中的副作用进行权衡。其中包括服用预防血栓的药物的患者，携带APOE4基因变体的患者，这种基因变体会增加患阿尔茨海默病的风险。实际上，2021年6月，FDA已批准渤健开发的另一款阿尔茨海默病药物Aduhelm上市，但由于几乎没有证据表明它能减缓认知能力下降，业内人士认为Aduhelm的临床疗效数据不足以支持其获批上市，因此这种药物未能获得医生或保险公司的青睐。随后，这款药物遭遇了限制使用、销售惨淡、研发团队解散等一系列挫折，连续的打击导致Aduhelm陷入深渊，渤健也因此沦落到需要裁员来维持生计。随着Leqembi的积极进展，该公司也有望一雪前耻。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1364559.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1364559.htm

FDA批准阿尔茨海默病药品Leqembi 有望成为首个纳入医疗保险的此类药物

FDA批准阿尔茨海默病药品Leqembi有望成为首个纳入医疗保险的此类药物7月6日周四，美国食品和药物管理局（FDA）批准了日本制药公司卫材和美国马萨诸塞州医药公司渤健研发的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi。Leqembi是第一个获得FDA完全批准的阿尔茨海默病抗体治疗药物，这也是第一个有望通过医疗保险获得广泛覆盖的此类药物。医疗保险已承诺在FDA批准这一药物的同一天开始承保Leqembi，但会附加一些条件。医疗保险覆盖是帮助患有早期阿尔茨海默病的美国老年人支付治疗费用的关键一步。Leqembi的价格为每年26500美元，如果没有医疗保险，多数患者无力支付这种昂贵的药物。Leqembi无法治愈阿尔茨海默病。在卫材的临床试验中，该疗法在18个月内将早期阿尔茨海默病引起的认知能力下降减缓了27%。这种抗体药物每月两次通过静脉注射，针对一种与阿尔茨海默病相关的淀粉样蛋白。FDA顾问小组成员、西北大学范伯格医学院神经病学教授TanyaSimuni表示：在权衡利弊后，Leqembi是有益的，也是可以接受的，符合这类疾病的治疗方法。班纳阿尔茨海默病研究委员会主席RobertAlexander指出：总的来说，Leqembi清楚地表明，这是一种有效的治疗方法。他认为这项研究清楚地证明了临床益处，而且研究结果健全有力。美国阿尔茨海默病协会主席JoannaPike表示，虽然Leqembi不能治愈这一疾病，但它将帮助患病处于早期阶段的患者保持更多的独立性，可帮助他们自主掌控日常生活，并花更多时间陪伴家人。Pike在周四的一份声明中表示：这让患者有更多的时间认出他们的配偶和后代。这也意味着患者有更多的时间安全、准确、及时地驾驶，照顾家庭财务，并充分参与爱好和兴趣。Leqembi有什么风险？但这种治疗存在严重的脑肿胀和出血风险。参与卫材临床研究的三名患者死亡。FDA科学家表示，尚不清楚Leqembi是否与这些死亡事件有关。据FDA称，阿尔茨海默病是老年人痴呆症的最常见原因，也是美国第六大死因。明尼苏达州Mayo门诊专门研究阿尔茨海默病的神经学家DavidKnopman表示，在卫材的试验中，Leqembi清楚地证明了对患者的益处，尽管他警告说这种治疗的效果有限。Knopman说，经过适当诊断和知情的患者应该能够在权衡治疗的利弊后，再自行决定是否要使用Leqembi。医疗保险计划对其如何承保Leqembi施加条件。参加医疗保险的被诊断患有早期阿尔茨海默病的患者必须找到参与注册系统的医疗保健提供者。但是，这一系统存在争议。阿尔茨海默病协会和一些国会议员担心这一要求会给治疗带来障碍。有人担心，参与此类登记的医疗保健提供者数量将受到限制，农村和其他服务不足的社区的人们将不得不长途跋涉才能找到这样的提供者。医疗保险和医疗补助服务中心承诺建立一个全国性门户网站，使医疗保健提供者能够轻松提交接受Leqembi的患者所需的数据。该机构表示，当FDA批准该治疗方法时，免费使用的门户网站将可用。还有人担心，如果Leqembi被广泛接受作为一种治疗方法并且患者对抗体的需求很高，那么进行输注的专科医生和地点可能会太少。一些研究估计，在未来十年内，Leqembi抗体治疗的等待时间可能从几个月到甚至几年不等，具体取决于需求。在上款药物被市场抛弃后，渤健一雪前耻2021年6月，FDA已批准渤健开发的另一款阿尔茨海默病药物Aduhelm上市，但由于几乎没有证据表明它能减缓认知能力下降，业内人士认为Aduhelm的临床疗效数据不足以支持其获批上市，因此这种药物未能获得医生或保险公司的青睐。随后，这款药物遭遇了限制使用、销售惨淡、研发团队解散等一系列挫折，连续的打击导致Aduhelm陷入深渊，渤健也因此沦落到需要裁员来维持生计。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1369493.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1369493.htm

新试验发现有史以来首个减缓认知能力下降的阿尔茨海默病药物

新试验发现有史以来首个减缓认知能力下降的阿尔茨海默病药物制药公司卫材株式会社（Eisai）与渤健（Biogen）宣布了一项旨在治疗阿尔茨海默病相关痴呆症状的药物的3期人体试验的首批结果。该药物似乎成功地减缓了认知能力的下降，使其成为第一个有效治疗阿尔茨海默病症状的药物。然而，专家们对他们的乐观态度持谨慎态度，认为需要更多信息来了解这种治疗方法在现实世界中对患者究竟有多大意义。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1322073.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1322073.htm

阿尔茨海默病药物研发获新进展 将寻求美国FDA加速审批

阿尔茨海默病药物研发获新进展将寻求美国FDA加速审批在多个针对阿尔茨海默病药物开发的疗法项目失败后，日前终于有好消息传来。卫材和Biogen公司周二宣布，在一项1800人参与的大型临床试验中，他们的实验性阿尔茨海默药物lecanemab证明可显著减缓疾病早期患者的认知功能衰退，这让人们看到曙光。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1321807.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1321807.htm

FDA 专家小组将于 6 月 10 日讨论礼来的阿尔茨海默氏症药物

FDA专家小组将于6月10日讨论礼来的阿尔茨海默氏症药物礼来周二表示，美国食品及药物管理局(FDA)的一个独立顾问小组将于6月10日讨论该局是否应批准其阿尔茨海默病药物多那尼单抗(Donanemab)。如果多那尼单抗获得批准，它将与卫材及其合作伙伴百健的一种名为Leqembi的类似疗法形成竞争，后者去年获得了美国食品药品管理局的批准。Donanemab在美国面临了两次不同的监管延误，一次是在2023年1月，美国食品药品管理局拒绝了加速审批，另一次是在3月8日，该机构表示将再进行一次讨论。