百时美施贵宝 KRAS 抑制剂再获 FDA 批准

百时美施贵宝KRAS抑制剂再获FDA批准据美国食品药品管理局（FDA），百时美施贵宝（BristolMyersSquibb）的重磅KRASG12C抑制剂Krazati（adagrasib）再获加速批准，与西妥昔单抗（cetuximab）联合使用，治疗经美国FDA批准的检测确定为KRASG12C突变的局部晚期或转移性结直肠癌（CRC）成年患者，这些患者之前曾接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗。

诺华罕见病创新药国内获批，系成人 PNH 治疗的首个口服单药疗法

诺华罕见病创新药国内获批，系成人PNH治疗的首个口服单药疗法4月26日，诺华中国宣布，其创新药物飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。盐酸伊普可泮胶囊是全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，也是成人PNH治疗的首个口服单药疗法。PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于30-40岁人群。目前PNH的标准治疗方式是抗补体C5疗法，但在接受治疗后，仍有大部分患者存在残留贫血、疲乏和输血依赖。（澎湃新闻）

Geron公司日前宣布，美国FDA已批准其“first-in-class”端粒酶抑制剂Rytelo（imetelstat）用于治

Geron公司日前宣布，美国FDA已批准其“first-in-class”端粒酶抑制剂Rytelo（imetelstat）用于治疗患有低风险至中等-1风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者，这些患者患有输血依赖性贫血，需要8周内输入4个或更多的红细胞单位，且患者对红细胞生成刺激剂（ESAs）无应答或产生耐药，或不适合使用ESAs。根据新闻稿，Rytelo是首个获美国FDA批准的端粒酶抑制剂。自1984年端粒酶被发现以来，经过近40年的等待，产业界终于迎来首款端粒酶靶向疗法。Rytelo被行业媒体Evaluate列为今年10大潜在重磅疗法之一。（药明康德微信公号）

百时美施贵宝 CAR-T 疗法获美国 FDA 批准

百时美施贵宝CAR-T疗法获美国FDA批准百时美施贵宝当地时间5月30日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagenemaraleucel；liso-cel）的扩展适应症，用于既往接受过至少2线系统性疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者。新闻稿称，Breyanzi是目前唯一获美国FDA批准用于治疗四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，使之能够治疗B细胞恶性肿瘤患者。

百济神州：替雷利珠单抗在美国获批首个适应症

百济神州：替雷利珠单抗在美国获批首个适应症3月15日，百济神州宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安®；英文商品名：TEVIMBRA®）作为单药治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/L1抑制剂）后不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者。替雷利珠单抗预计将于2024年下半年在美国上市。此次获批标志着替雷利珠单抗在美国获批首个适应症。