百时美施贵宝 CAR-T 疗法获美国 FDA 批准

百时美施贵宝CAR-T疗法获美国FDA批准百时美施贵宝当地时间5月30日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagenemaraleucel；liso-cel）的扩展适应症，用于既往接受过至少2线系统性疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者。新闻稿称，Breyanzi是目前唯一获美国FDA批准用于治疗四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，使之能够治疗B细胞恶性肿瘤患者。

百时美施贵宝创新药内地获批，系全球首个获批的心肌肌球蛋白抑制剂

百时美施贵宝创新药内地获批，系全球首个获批的心肌肌球蛋白抑制剂4月30日，百时美施贵宝今日宣布，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊（商品名：迈凡妥）获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。玛伐凯泰胶囊是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，此前已在中国澳门和中国香港获批，今年年初在海南博鳌“医疗特区”落地，此次获批是基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CN三期临床研究。百时美施贵宝称，该药打破了肥厚型心肌病几十年来的治疗困局。（澎湃新闻）

Geron公司日前宣布，美国FDA已批准其“first-in-class”端粒酶抑制剂Rytelo（imetelstat）用于治

Geron公司日前宣布，美国FDA已批准其“first-in-class”端粒酶抑制剂Rytelo（imetelstat）用于治疗患有低风险至中等-1风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者，这些患者患有输血依赖性贫血，需要8周内输入4个或更多的红细胞单位，且患者对红细胞生成刺激剂（ESAs）无应答或产生耐药，或不适合使用ESAs。根据新闻稿，Rytelo是首个获美国FDA批准的端粒酶抑制剂。自1984年端粒酶被发现以来，经过近40年的等待，产业界终于迎来首款端粒酶靶向疗法。Rytelo被行业媒体Evaluate列为今年10大潜在重磅疗法之一。（药明康德微信公号）

罗氏抗癌辅助疗法 Alecensa 获美国 FDA 批准

罗氏抗癌辅助疗法Alecensa获美国FDA批准罗氏旗下基因泰克当地时间4月18日宣布，美国食品药品管理局（FDA）批准罗氏公司的Alecensa用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者在肿瘤切除术后的辅助治疗。Ⅲ期研究显示，与化疗相比，Alecensa可将疾病复发或死亡风险降低76%。新闻稿称，Alecensa是首个获批用于治疗经手术切除肿瘤的早期ALK阳性NSCLC患者的ALK抑制剂。

百时美施贵宝 140 亿美元收购 Karuna 囊获潜在 “first-in-class” 疗法

百时美施贵宝140亿美元收购Karuna囊获潜在“first-in-class”疗法百时美施贵宝（BristolMyersSquibb）和KarunaTherapeutics宣布达成最终收购协议。根据该协议，百时美施贵宝同意以总额约为140亿美元收购Karuna公司。通过此次收购，百时美施贵宝将获得Karuna的潜在“first-in-class”疗法KarXT（xanomeline-trospium），此药物用于治疗成人精神分裂症的新药申请（NDA）已被美国FDA受理，PDUFA目标日期为2024年9月26日。根据新闻稿，如果获得批准，KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。

先声药业：SIM0501 新药临床试验申请获美国 FDA 批准

先声药业：SIM0501新药临床试验申请获美国FDA批准12月4日讯，先声药业(02096.HK)在港交所公告，集团自主研发的抗肿瘤候选药物－泛素特异性肽酶1小分子抑制剂SIM0501新药临床试验申请获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，拟开展SIM0501用于晚期实体瘤的临床试验。此外，SIM0501中国IND申请已于2023年10月27日获得中国国家药品监督管理局受理。SIM0501是一种可口服、非共价、高选择性USP1抑制剂。USP1在多种肿瘤中显著过表达，在DNA损伤反应和修复中起到关键作用，阻断USP1可促进肿瘤凋亡，尤其是同源重组缺陷肿瘤。