诺华磷酸芦可替尼片治疗慢性移植物抗宿主病新适应症在华获批

诺华磷酸芦可替尼片治疗慢性移植物抗宿主病新适应症在华获批近日，诺华公司宣布其JAK抑制剂捷恪卫®（磷酸芦可替尼片）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新适应症，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。在此之前，芦可替尼已在国内于2023年获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性GVHD（aGVHD）患者。

诺华罕见病创新药国内获批，系成人 PNH 治疗的首个口服单药疗法

诺华罕见病创新药国内获批，系成人PNH治疗的首个口服单药疗法4月26日，诺华中国宣布，其创新药物飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。盐酸伊普可泮胶囊是全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，也是成人PNH治疗的首个口服单药疗法。PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于30-40岁人群。目前PNH的标准治疗方式是抗补体C5疗法，但在接受治疗后，仍有大部分患者存在残留贫血、疲乏和输血依赖。（澎湃新闻）

研究人员将新生儿心脏干细胞用于治疗克罗恩病

研究人员将新生儿心脏干细胞用于治疗克罗恩病不同类型的干细胞，包括造血干细胞（发育成血细胞）、间充质干细胞（制造和修复软骨、骨骼和骨髓脂肪）和诱导多能干细胞，已被用于临床试验和医学治疗。芝加哥安-罗伯特-卢瑞儿童医院（AnnandRobertH.LurieChildren'sHospitalofChicago）的研究人员在一项新研究中，从废弃的心脏组织中提取了新生儿间充质干细胞（nMSCs），并将其用作治疗肠炎的新型疗法。该研究的通讯作者阿伦-夏尔马（ArunSharma）说："新生儿心源性间充质干细胞已被用于修复受伤心脏的临床试验，但这是首次在炎症性肠道疾病模型中研究这些有效细胞。我们的研究结果令人鼓舞，无疑为治疗慢性炎症性肠病提供了一个新平台。"先前的研究表明，从一个人身上提取的间充质干细胞（MSCs）用于另一个人（异体干细胞）是治疗某些免疫疾病的安全、有效的方法。但研究也表明，从老年患者身上提取的间充质干细胞与从年轻人身上提取的细胞相比，分化能力较弱。因此，研究人员使用了新生儿细胞或从出生后四周内的新生儿身上提取的细胞。在对患有先天性心脏病的新生儿进行心脏手术时，胸腺（位于心脏前上方并制造白细胞的器官）的一部分会被切除并丢弃，被丢弃的组织是间充质干细胞的良好来源。在目前的研究中，研究人员将这些源自心脏的nMSCs直接注射到小鼠小肠中类似克罗恩病的炎症病灶中。他们发现，注射后病灶炎症明显减轻，并促进了肠粘膜的伤口愈合。克罗恩病等慢性炎症性肠病通常采用皮质类固醇抗炎药、抗微生物药、免疫抑制剂和抗体疗法等综合疗法进行治疗。然而，联合用药会产生副作用，有些患者还会产生抗药性。研究人员说，他们的新疗法可以从侧面解决这些问题。由于nMSCs是直接注入肠道的，因此目前的治疗需要手术。研究人员的下一步工作是开发一种通过静脉注射干细胞的方法。在这种治疗方法进入临床试验之前，还需要进行更多的动物实验。夏尔马说："最终，我们的目标是在克罗恩病的症状和体征出现之前，利用这种细胞类型进行治疗，同时也作为一种预防措施。我们还可能将这种方法应用于其他炎症性疾病。潜力是巨大的，我们很高兴能继续前进。"这项研究发表在《先进治疗学》（AdvancedTherapeutics）杂志上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1374025.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1374025.htm

司美格鲁肽首次获批心血管适应证 还有哪些肥胖“共病”治疗潜力？

司美格鲁肽首次获批心血管适应证还有哪些肥胖“共病”治疗潜力？美国FDA表示，司美格鲁肽将用于降低患有心血管疾病和肥胖或超重的成人心血管死亡、心脏病发作和中风的风险，但应与低热量饮食和增加锻炼活动相结合使用。这使得司美格鲁肽成为首款获批用于辅助患有心血管疾病及肥胖或超重的成年人预防重大心血管事件的减重药物。司美格鲁肽针对心血管疾病新适应证的疗效和安全性在一项Select多中心、安慰剂对照的双盲试验中获得证实，并于去年11月举行的美国心脏协会（AHA）科学年会上公布了这一研究结果。针对1.76万名受试者的随机对照分析试验显示，司美格鲁肽显著降低了主要不良心血管事件（包含心血管死亡、心脏病发作和中风）的风险，接受司美格鲁肽的受试者中发生此类事件的比例为6.5%，而安慰剂组中这一比例为8%。对此，中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波对第一财经记者：“司美格鲁肽的适应证拓展到心血管治疗领域是意料之中的，去年AHA会议上公布Select试验结果的时候，我们就预测新适应证很快将会获批。”司美格鲁肽是一种GLP-1受体激动剂，它能够刺激胰岛素的生成，并抑制胰高血糖素分泌，降低食欲和食物摄入量。司美格鲁肽最初作为2型糖尿病的治疗药物获批上市（商品名：Ozempic），鉴于其在减重方面的显著效果，2021年6月FDA批准其用于治疗普通肥胖患者（商品名：Wegovy），它是自2014年以来美国FDA批准的首款用于控制普通肥胖症或超重的新药。诺和诺德在3月8日召开的2024年资本市场日中提到关于司美格鲁肽开发的一系列计划，并指出2.4mg司美格鲁肽在多项临床试验当中展现治疗肥胖相关共病的潜力。第一财经记者梳理司美格鲁肽全球的相关临床研究注意到，除了针对心血管不良事件的Select研究之外，在另外一个STEP三期临床试验中，司美格鲁肽2.4mg可显著下降射血分数保留型心衰（HFpEF）伴肥胖症患者的心衰相关症状和体能限制。除了心脏方面的益处之外，司美格鲁肽还在肾脏疾病方面展现疗效。3月6日最新公布的一项FLOW研究结果显示，司美格鲁肽1.0mg可将2型糖尿病合并慢性肾病（CKD）患者肾病相关事件风险降低24%。去年10月，诺和诺德表示，根据已经取得的疗效数据，决定提前终止这项试验。诺和诺德还启动了司美格鲁肽针对阿尔茨海默病（AD）以及非酒精性脂肪肝炎（NASH）的临床研究。在一项包含320名NASH患者的二期临床试验中，司美格鲁肽可剂量依赖性改善患者NASH症状的消除。在治疗72周后，与安慰剂相比，显著改善NASH症状清除的同时，未导致肝纤维化的恶化。相关三期试验ESSENCE也已经启动，预计招募1200位患者，试验预计于2029年完成。针对阿尔茨海默病，目前有两项随机3期试验EVOKE与EVOKEPlus的病患招募正在进行中，用于验证口服司美格鲁肽用于治疗早期阿尔茨海默病患者的疗效与安全性，每项试验预计招募1840位患者，试验结果预计在2025年时会公布。此外，诺和诺德的司美格鲁肽相关管线还包含开发7.2mg较高剂量的注射剂型、25/50mg的口服剂型，以及CagriSema（司美格鲁肽与长效胰淀素类似物cagrilintide的固定剂量组合）。诺和诺德公布的研究结果表明，新一代减重药CagriSema在一项为期20周的一期试验中展现积极的减重效果，患者用药12周后体重减轻约13%，超过旧版药物服用同一周期6%的减重疗效。该药物中期试验将于今年下半年开始，预计将于2026年初得出结果。诺和诺德首席执行官约根森（LarsFruergaardJorgensen）表示，该公司的实验性减重药物CagriSema最终可能成为肥胖症的最佳疗法。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1423018.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1423018.htm

远大医药全球创新核药 ITM-11 国内 III 期临床获批

远大医药全球创新核药ITM-11国内III期临床获批3月24日晚，远大医药公布，其创新药ITM-11近日已获得国家药监局批准开展III期临床研究（COMPOSE研究）。这是一款基于放射性核素偶联技术靶向杀伤治疗胃肠胰腺神经内分泌瘤(GEP-NETs)的创新RDC药物。COMPOSE研究是一项国际多中心的III期临床研究，拟在中国、美国、英国、法国、德国、澳大利亚等全球11个国家入组至少202名患者。

默沙东冠病口服药在中国获批

默沙东冠病口服药在中国获批中国附条件批准第二款进口冠病口服药，为美国默沙东公司研制的莫那比拉韦（Molnupiravir，中国称“莫诺拉韦胶囊”）。据中国国家药品监督管理局官网星期五（12月30日）公告，国家药监局12月29日根据《药品管理法》相关规定，按照药品特别审批程序，进行应急审评审批，附条件批准莫那比拉韦进口注册。根据公告，药品的商品名称为“利卓瑞/LAGEVRIO”，是口服小分子冠病治疗药物，用于治疗成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度冠病患者，例如伴有高龄、肥胖或超重、慢性肾脏疾病、糖尿病、严重心血管疾病、慢性阻塞性肺疾病、活动性癌症等重症高风险因素的患者。患者应在医师指导下严格按说明书用药。公告还说，国家药监局要求上市许可持有人继续开展相关研究工作，限期完成附条件的要求，及时提交后续研究结果。莫那比拉韦是继辉瑞的Paxlovid（中国称“奈玛特韦片/利托那韦片”）后，第二款在中国获批进口注册的冠病口服药。除了进口药物外，中国市面上还有国产冠病口服药阿兹夫定片。发布：2022年12月30日5:22PM