国家药监局：我国罕见病治疗药物上市数量大幅增加

国家药监局：我国罕见病治疗药物上市数量大幅增加国家药监局副局长黄果6月14日在国务院政策例行吹风会上表示，在服务临床用药需求方面。药监局将临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等纳入加快审评审批范围，鼓励以临床为导向、以患者为中心的药物研发。这里还有一组数据，例如大家比较关注的罕见病治疗药物，2022年批准上市3个，2023年批准45个，2024年前五个月已经批准24个，可以说罕见病治疗药物上市数量大幅增加，让很多罕见病患者不再无药可治，能够切实受益。

国家药监局副局长黄果表示，在服务临床用药需求方面，将临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创

国家药监局副局长黄果表示，在服务临床用药需求方面，将临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等纳入加快审评审批范围，鼓励以临床为导向、以患者为中心的药物研发。例如大家比较关注的罕见病治疗药物，2022年批准上市3个，2023年批准45个，2024年前五个月已经批准24个，可以说罕见病治疗药物上市数量大幅增加，让很多罕见病患者不再无药可治，能够切实受益。（澎湃）

3 月全球多款罕见病药物获批上市，涉及杜氏肌营养不良等疾病领域

3月全球多款罕见病药物获批上市，涉及杜氏肌营养不良等疾病领域3月27日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，Santhera制药/曙方医药的Vamorolone口服混悬液新药上市申请获受理，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良患者。据不完全统计，3月以来，至少有3款罕见病药物在全球上市，还有4款罕见病药物在美国获孤儿药认定，另有1款在中国申报上市，疾病领域涉及杜氏肌营养不良、早发性异染性脑白质营养不良、黑色素瘤等。（新京报）

奥赛康：子公司三款原料药获批上市

奥赛康：子公司三款原料药获批上市奥赛康1月29日晚间公告，公司的全资子公司南京海润医药有限公司于近日收到国家药监局下发的右兰索拉唑、艾曲泊帕乙醇胺、枸橼酸托瑞米芬三款原料药《化学原料药上市申请批准通知书》。公司注射用右兰索拉唑、艾曲泊帕乙醇胺片、枸橼酸托瑞米芬片已于2024年1月分别获批上市，本次三款原料药获批上市，将增强公司特色原料药与制剂一体化的竞争力，并提升公司成本优势及综合运营效率。

硕世生物超敏 HBV 核酸检测试剂获批上市

硕世生物超敏HBV核酸检测试剂获批上市据硕世生物消息，2024年3月，硕世生物最新研制的超敏HBV检测试剂——乙型肝炎病毒核酸检测试剂盒（荧光PCR法）获国家药监局批准上市。该试剂盒灵敏度高达5IU/ml，线性范围可达10IU/ml~1.0×109IU/ml，产品性能达国际一流水平，符合国内外最新《慢性乙型肝炎诊治指南》要求，有助于WHO2030年消除乙肝危害战略目标实现。

中国首个国产冠病口服特效药获批上市

中国首个国产冠病口服特效药获批上市中国首个自主研发的国产冠病小分子口服特效药物获批上市。据河南省人民政府门户网站星期二（7月26日）消息，由河南真实生物科技有限公司研发的中国第一个拥有完全自主知识产权、并具有全球专利的冠病小分子口服特效药物阿兹夫定（Azvudine）于星期一（25日）获批上市。消息称，这款药物由河南师范大学、郑州大学常俊标教授作为发明人，联合河南真实生物科技有限公司、中国医学科学院、首都医科大学附属北京地坛医院、郑州大学第一附属医院等科研团队，历时两年多完成研发和临床试验。该消息还称，阿兹夫定靶向性强且长效，具有口服剂量低、效果好、副作用小、适应范围广的优势，对新冠肺炎轻症、中症、重症均有效，且对冠病病毒变异株（阿尔法、贝塔、德尔塔、奥密克戎）有明显效果，有望成为未来预防冠病的首选药物。据中国国家药品监督管理局官网星期一消息，此次阿兹夫定获批为“应急附条件批准”，要求上市许可持有人继续开展相关研究工作，限期完成附条件的要求，及时提交后续研究结果。消息称，中国国家药监局已于2021年7月附条件批准阿兹夫定与其他逆转录酶抑制剂联用治疗高病毒载量的成年HIV-1感染患者；此次为附条件批准新增适应症，用于治疗普通型冠病成年患者。资料显示，辉瑞的Paxlovid是此前中国市场唯一已上市的冠病小分子口服药。发布：2022年7月27日12:07PM