迪哲医药创始人张小林：戈利昔替尼有望为 r/r PTCL 患者提供全新治疗希望

迪哲医药创始人张小林：戈利昔替尼有望为r/rPTCL患者提供全新治疗希望戈利昔替尼单药治疗r/rPTCL相较现有疗法呈现出显著且持久的抗肿瘤疗效，安全且耐受性良好，破局r/rPTCL治疗的突破性优势显现。据了解，戈利昔替尼是全球首个且唯一针对外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的高选择性JAK1抑制剂，首个适应症为复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（r/rPTCL），正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展关键性临床试验。迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林表示：“作为迪哲转化科学的重要研究成果之一，戈利昔替尼近年来获得多项国际权威学术界的高度认可，令我们备受鼓舞。全球范围内r/rPTCL患者一直面临着缺乏有效治疗药物且预后极差的困境，戈利昔替尼全球关键性注册临床试验的突破性成果，将有望为患者赢得全新的治疗希望。”

创新疗法为慢性下背痛患者带来希望

创新疗法为慢性下背痛患者带来希望一种被称为认知功能疗法（CFT）的新疗法在一项随机对照的临床试验中得到了应用，该试验对20家物理治疗机构的近500名慢性背痛患者进行了研究。试验结果显示，那些接受CFT的人--包括在12周内与受过专门训练的临床医生进行7次单独治疗，以及6个月后的强化访问--报告说运动和疼痛水平得到了极大的改善，这种改善在治疗后持续了很长时间。CFT是由澳大利亚珀斯科廷联合健康学院的彼得-奥沙利文教授开发的，采取了一种物理和心理方法，为慢性疼痛患者提供了自信地管理他们的病情的工具，以及以减少残疾的方式移动的技能。奥沙利文说："这种新的治疗方法考虑到了一直生活在慢性背痛中的人的个人特点，在训练有素的物理治疗师的熟练指导下，解决他们的担忧和运动限制，这与传统的、更被动的方法--包括按摩、脊柱操作、药物和注射--不同，因为它让人对自己的病情负责，帮助他们了解导致他们疼痛的因素，建立对自己身体的控制和信心，以恢复到有价值的活动。"他补充说："发现这些生活在慢性背痛中的人所经历的疼痛和痛苦的明显减少一直保持到一年，这是特别罕见和令人激动的。"根据澳大利亚科廷大学、莫纳什大学和麦考瑞大学的研究人员的研究，超过80%的接受CFT的患者对结果感到满意，他们注意到了被赋予新的信心来活动的心理好处。科廷大学联合健康学院副教授彼得-肯特说："下背痛是全球残疾的主要原因，在全世界范围内造成了工作生产力的损失和提前退休。这些令人兴奋的结果给全世界数百万因背痛而致残的人带来了希望。它还为临床医生、卫生服务部门和政策制定者提供了一个明确的路线图，即如何以基于最佳科学证据的高价值、低风险的方法来减少慢性背痛日益加重的负担。"来自麦考瑞大学的马克-汉考克领导了CFT的悉尼试验，他现在正在向学生教授该疗法的原理。花了五个月的强化培训来提高参加临床试验的18名从业者的技能。麦考瑞大学的马克-汉考克帮助物理治疗师在临床试验中向患者提供认知功能治疗。他说："尽管许多人已经很有经验，但物理治疗师需要接受相当多的培训，以培养高标准的干预技能和信心，结果表明这是值得的。在接受CFT的参与者中，超过80%的人报告说他们对自己的治疗和结果感到满意。他们报告说疼痛程度有了明显的改善，并且能够回到他们以前喜欢的活动中去。一些在研究后与我们接触过的人告诉我们，三年后他们仍在收获好处"。研究人员认为，这种治疗方法在解决个人身体问题的同时，也解决了慢性病的心理问题，具有另一个巨大的好处。"主要的经济效益结果显示，参加CFT治疗的参与者每人节省了超过5,000澳元（3,330美元），这主要是由他们在有偿和无偿工作中的生产力的提高所驱动的，"共同作者TerryHaines说，他是莫纳什大学的教授，从医疗保健和工作场所的节省方面调查经济效益。"这有可能为全球经济带来巨大的节约，因为我们知道下背痛在全球范围内造成了工作生产力的损失和提前退休的负担。"该研究发表在《柳叶刀》杂志上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1357955.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1357955.htm

华东医药全球首创 ADC 药物索米妥昔单抗注射液新适应症 IND 获 NMPA 批准

华东医药全球首创ADC药物索米妥昔单抗注射液新适应症IND获NMPA批准近日，华东医药股份有限公司全资子公司杭州中美华东制药有限公司收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》（通知书编号：2024LP00830），由中美华东与美国合作方ImmunoGen,Inc.合作开发的索米妥昔单抗注射液（ELAHERE，MirvetuximabSoravtansineInjection，研发代码：IMGN853、HDM2002）临床试验申请获得批准，适应症为联合贝伐珠单抗用于二线含铂化疗后未出现疾病进展的叶酸受体α（FRα）阳性复发性铂敏感上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗。

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验一种新实验性治疗方法可以帮助治疗终末期肝病--通过在患者身体的其他地方生长出微小的新肝脏。该技术由细胞治疗公司LyGenesis首创，它将在未来几周展开人体临床试验。肝脏具有强大的再生能力，能从它在努力清除身体毒素时遭受的持续损害中自我修复。但酒精摄入或不健康的饮食会损害这种能力并导致肝脏疾病，其最终阶段可能需要进行肝脏移植。不过LyGenesis的团队一直在研究一种创造性的替代方法，这种方法的创伤性更小。该技术不是替换肝脏，而是在身体其他地方生长出全新的肝脏--可以执行相同重要功能的迷你肝。该过程涉及将取自捐赠器官的健康肝脏细胞注射到接受者的淋巴结中。在那里，它们会繁殖并成长为正常的迷你版本，这可以位原始肝脏中剩余细胞的工作提供支持。之前在小鼠、猪和狗身上进行的测试显示，该疗法改善了它们的肝功能并能挽救许多原本会因肝衰竭而死亡的动物的生命。而现在，LyGenesis正在准备在2a期临床试验中首次在人类身上测试该技术。从接下来的几周时间开始，12名患有终末期肝病(ESLD)的成年人将接受成批的健康肝细胞。这些细胞将通过内窥镜输送并直接注射到淋巴结中。试验参与者将被分成三组，每组四人，接受不同的剂量--5000万、1.5亿或2.5亿个细胞。据认为，患者每接受5000万个细胞就能长出一个迷你肝脏，这意味着最高剂量组最终可能拥有五个额外的肝脏。LyGenesis团队将在事后对患者进行一年的监测以此来评估不同剂量治疗的有效性和安全性。患者将需要接受免疫抑制药物以防止他们的身体排斥“外来”的迷你肝脏，这跟目前接受整个器官移植的人一样。然而LyGenesis最近宣布跟另一家公司iTolerance进行研究合作以调查后者的“微凝胶耐受性平台”如何消除接受新细胞疗法的患者对免疫抑制药物的需求。哄骗身体生长迷你版的器官最终不仅可以成为一种比移植更少的侵入性治疗，而且还可以在其他方面帮助减少器官捐赠系统的压力。移植的细胞可以从被认为不适合移植的捐赠器官中获取，每个器官理论上能为至少75人提供足够的细胞进行治疗。该团队希望在两年内完成试验，如果一切顺利那么该技术以后还将可以应用于其他器官如肾脏、胰腺和胸腺。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1310361.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1310361.htm

同类首创的激素替代疗法在患者试验中大放异彩

同类首创的激素替代疗法在患者试验中大放异彩一种名为"皮质醇"的关键激素水平低通常是阿狄森氏病和先天性肾上腺皮质增生症等疾病造成的。皮质醇调节一系列重要过程，从记忆形成、新陈代谢和免疫反应等认知过程到血压和血糖水平。当它过低时，会引发衰弱性疲劳、恶心、肌肉无力、危险的低血压和抑郁等症状。这些肾上腺疾病虽然罕见，但需要终生每天服用氢化可的松来替代治疗。虽然现有的口服激素替代疗法可以恢复皮质醇水平，但仍会损害患者的生活质量。科学家们认为，这是因为目前的治疗方法没有模拟人体正常的生理时间，错过了皮质醇的预期升高，也缺乏其潜在的超昼夜节律和昼夜节律。新的"脉动"（PULSES）疗法是布里斯托尔团队十年研究的结晶，旨在通过一种更接近皮质醇自然节律分泌模式的泵为患者提供标准的氢化可的松替代品。脉动皮下泵在首次临床试验中取得了令人鼓舞的结果。在为期六周的双盲PULSES试验中，20名年龄在18至64岁之间的肾上腺功能不全患者接受了评估，并接受了常规剂量的氢化可的松替代疗法，即通过泵或每日三次的标准口服治疗。虽然试验期间只对心理和代谢症状进行了评估，但结果显示，泵疗法使患者的疲劳程度减轻了约10%，情绪得到了改善，早上起床后的精力水平提高了30%，而这正是许多患者挣扎的关键时刻。患者的核磁共振扫描还显示大脑处理情绪信息的方式发生了改变。该研究的第一作者、布里斯托尔大学医学院名誉讲师乔治娜-拉塞尔（GeorginaRussell）博士解释说："接受皮质醇替代疗法的患者经常会出现副作用，这使他们难以正常生活。我们希望这种新疗法能为成千上万的激素分泌不足患者带来更大的希望"。神经内分泌学专家、布里斯托尔医学院医学教授斯塔福德-莱特曼（StaffordLightman）说：该研究的共同第一作者、神经内分泌学专家、布里斯托尔医学院转化健康科学（THS）医学教授斯塔福德-莱特曼补充说："除了减少剂量外，皮质醇替代疗法几十年来一直没有改变。人们普遍认为，目前的替代疗法由于缺乏觉醒前的激增、超昼夜节律性和剂量后的超生理峰值而不符合生理。新疗法清楚地表明，皮质醇的给药时间--符合人体自身分泌皮质醇的节律模式--对于正常的认知和行为非常重要。我们的研究结果支持模仿自然生理学的激素疗法，这是迄今为止肾上腺功能不全治疗领域取得的首批重大进展之一"。PULSES试验参与者乔-迈尔斯（JoeMiles）解释说："CronoP泵改变了我的生活。在参加PULSES研究时，我发现与药片相比，CronoP泵的改善非常快。我从一直感觉疲惫到突然精力充沛。PULSES研究结束后，我不得不把泵退还给医生，但我实在无法忍受自己又回到过去的状态，所以我决定写信给尽可能多的医生，让他们给我开私人处方。现在我已经使用了六年，并向其他一些阿狄森氏病患者介绍了这种泵，他们都说这种泵改变了他们的生活。有些人从重病缠身到感觉比多年前更好了。"拉塞尔博士说："英国约有1%的人口在任何时候都在服用类固醇，这些人可能会经历令人衰弱的心理副作用。这项试验表明，即使在生理水平上，大脑功能也会受到干扰，因此我们在考虑任何类型的类固醇治疗时，不仅要探讨类固醇的剂量，还要探讨类固醇的给药模式。"...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1391673.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1391673.htm

迪哲医药：舒沃哲最新研究成果获选 2024 年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会报告

迪哲医药：舒沃哲最新研究成果获选2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会报告迪哲医药公告，公司自主研发的I类新型肺癌靶向药舒沃哲（通用名：舒沃替尼片）针对EGFR20号外显子插入突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的两项最新研究成果将在2024年ASCO年会上公布。其中，“悟空1B部分”研究数据将以口头报告形式首次公布，初步分析结果显示，舒沃哲二/后线治疗EGFRExon20ins突变NSCLC展现出积极的抗肿瘤疗效，且安全性良好。另一项研究显示，基线血浆ctDNA检测EGFRExon20ins突变阳性和阴性患者接受舒沃哲治疗后均观察到疗效获益，客观缓解率（ORR）分别为68.0%和45.8%，中位无进展生存期（mPFS）为7.4个月和5.5个月。此外，舒沃哲的耐药机制展现出EGFR依赖性和非依赖性途径，戈利昔替尼联合化疗可能是潜在解决方案。