康弘药业研究成果在 Nature 子刊文章见刊 构建一种新型基因治疗载体

康弘药业研究成果在Nature子刊文章见刊构建一种新型基因治疗载体据康弘药业(002773)官微消息，其子公司弘基生物“一种腺相关病毒新型载体，实现高效、跨物种的眼部定向基因递送”研究成果在《自然》（Nature）子刊《NatureCommunications》杂志见刊。弘基生物本次发表的研究通过理性设计构建了一种新型基因治疗载体，在人视网膜色素上皮细胞19（ARPE19）细胞结合方面提高了30.8倍，在细胞摄取方面提高了24.7倍，在进入细胞核的比例上显著提高了650倍。据悉，研究团队在小鼠、新西兰兔、非人灵长类（NHP）等多个种属上进行了对比试验，该新型基因治疗载体均表现出高效的视网膜递送及转导效率。

聋哑儿童或通过基因治疗恢复听力和说话能力

聋哑儿童或通过基因治疗恢复听力和说话能力6月5日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院耳聋基因治疗团队又一新成果在全球顶级医学杂志《自然医学》发表，这是中国首次在《自然医学》杂志发表耳聋基因治疗方面的创新成果。通过双侧基因治疗，5名聋哑患儿双耳听力均得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善。该项研究证明了双耳基因治疗在先天性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性，展现了基因治疗在治愈先天性耳聋疾病中的巨大应用潜力，受到了国际基因治疗领域专家的高度关注。（科技日报）

基因疗法可帮助恢复因退行性疾病而丧失的视力

基因疗法可帮助恢复因退行性疾病而丧失的视力当视网膜中的感光细胞开始退化时，就会发生诸如色素性视网膜炎等遗传性疾病。随着时间的推移，这将损害患者的视力，通常会降低他们检测细节和颜色的能力，产生"隧道视觉"效应，在严重的情况下，最终可能导致完全失明。在一项新的研究中，蒙特利尔大学的科学家们开发了一种技术，显示出逆转视力下降的希望。该团队发现了一种激活视网膜中"休眠"细胞的方法，将其重新编程为所谓的诱导神经元细胞，然后可以将其转化为新的光感细胞，以恢复失去的视力。穆勒细胞是一种胶质细胞，为视网膜中的神经元提供结构支持。耐人寻味的是，在鱼类中，这些穆勒细胞也可以被重新激活，在视网膜因受伤或疾病受损后再生，但遗憾的是，我们哺乳动物缺乏这种能力。这项新研究筛选了一系列基因，以寻找可能有助于释放这种再生能力的基因。在此过程中，研究小组发现了一对名为Ikzf1和Ikzf4的转录因子，它们可以在缪勒细胞中表达，将其转化为视网膜神经元。这些细胞反过来可以被哄骗，以取代关键的光感应细胞。其他研究发现，用其他转录因子做类似的事情也有很好的效果。虽然这仍然是非常早期的研究，但该团队表示，这项研究为最终能够再生视网膜和恢复退行性疾病晚期患者的视力提供了新的希望。其他基因疗法已经显示出减缓疾病进展或预防疾病的希望，或植入人工视网膜以恢复失去的视力。"该研究的共同作者AjayDavid说："我们也许有一天能够利用正常存在于视网膜中的细胞，并刺激它们再生因病理状况而丧失的视网膜细胞，恢复视力。这项研究发表在《美国国家科学院院刊》上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1358621.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1358621.htm

北京：在细胞基因治疗、脑机接口、合成生物学等前沿技术领域部署 “核爆点” 专项

北京：在细胞基因治疗、脑机接口、合成生物学等前沿技术领域部署“核爆点”专项北京市人民政府办公厅印发《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2024-2026年）》，加速生命科学领域重大成果产出。在细胞基因治疗、脑机接口、合成生物学等前沿技术领域部署“核爆点”专项，催生具有颠覆性、引领性的科学发现和技术突破。支持脑认知原理解析、衰老机制等前瞻性重大科学问题的基础研究；布局面向生殖健康疾病、疑难罕见疾病等的应用基础研究；加强基因编辑等产业亟需的关键核心技术研究。

英国先天聋儿接受基因治疗后恢复听觉，医生称标志耳聋治疗进入新时代

英国先天聋儿接受基因治疗后恢复听觉，医生称标志耳聋治疗进入新时代经过开创性的基因治疗，一名天生失聪的英国女孩在无须帮助的情况下听到声音。据英国广播公司（BBC）9日报道，去年9月，奥珀尔・桑迪在她1岁生日前不久接受治疗，6个月后，她能够听到像耳语一样轻柔的声音，还能说出“妈妈”“爸爸”等词语。英媒称，桑迪因一种听觉神经病变而失聪，这种病变可能是OTOF基因突变引起的。《泰晤士报》称，该基因原本负责产生一种蛋白质，使耳朵中的细胞能够与听觉神经进行交流。桑迪接受的基因治疗原理是将正常工作的基因拷贝植入耳部细胞，取代有缺陷的细胞。英国《卫报》称，现在剑桥大学医院正对另一个孩子进行上述治疗，已取得积极疗效。医生称，这一进展标志着耳聋治疗进入新时代。（环球网）

全国政协委员丁列明：大力推进干细胞产和基因治疗药物研发

全国政协委员丁列明：大力推进干细胞产和基因治疗药物研发全国政协委员、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明拟提交《关于大力推进干细胞产和基因治疗药物研发的提案》。提案建议，加强产业政策供给，引导国内资金投资，同时坚持科学无国界，深化国际合作，在不违反人类遗传资源相关管理要求前提下，尽可能放开限制，允许外资在中国CGT（CellandGeneTherapy，细胞和基因治疗）领域投资布局，有助于国内企业与全球同行同步竞争发展，加速产业链供应链资金链人才链融合，也有利于解决跟风投机、缺乏创造力、低水平重复等问题。