干细胞在临床试验中使眼部受伤患者恢复视力

干细胞在临床试验中使眼部受伤患者恢复视力一项新的临床试验测试了一种实验性的新疗法可以帮助这些患者。这种疗法被称为培养自体角膜缘上皮细胞（CALEC）移植，包括从患者的另一只眼睛中提取干细胞，然后在实验室中将其培养成薄片。几周后，这种新的CALEC移植物就可以移植到受损的眼睛中，它不仅能帮助改善患者的视力，还能促进新细胞的生长，有可能使他们适合以后的常规角膜移植。在参加第一阶段研究的五名患者中，有两名患者的视力得到了显著改善，无需进一步干预。他们的视力都提高到了20/30，其中一人的视力从20/40提高到了20/30，另一人以前只能看到手部的大范围运动。另外两名参与者符合角膜移植的条件。遗憾的是，第五位参与者因干细胞在实验室中无法充分扩增，而无法接受CALEC移植。这些结果对其他患者来说很有希望，他们现在可能有新的选择来恢复因受伤而失去的视力。下一阶段的试验已经开始，有15名患者接受了CALEC移植，目前正在接受18个月的跟踪。"我们的早期研究结果表明，CALEC可能会给那些因角膜重大损伤而导致视力丧失和疼痛无法治疗的患者带来希望，"该研究的主要作者和首席研究员、医学博士UlaJurkunas说。"角膜病专家一直受制于缺乏安全性高的治疗方案，无法帮助因化学烧伤和损伤而无法接受人工角膜移植的患者。我们希望通过进一步研究，CALEC有朝一日能够填补这一急需的治疗空白。"这项研究发表在《科学进展》（ScienceAdvances）杂志上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1378651.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1378651.htm

基因疗法可帮助恢复因退行性疾病而丧失的视力

基因疗法可帮助恢复因退行性疾病而丧失的视力当视网膜中的感光细胞开始退化时，就会发生诸如色素性视网膜炎等遗传性疾病。随着时间的推移，这将损害患者的视力，通常会降低他们检测细节和颜色的能力，产生"隧道视觉"效应，在严重的情况下，最终可能导致完全失明。在一项新的研究中，蒙特利尔大学的科学家们开发了一种技术，显示出逆转视力下降的希望。该团队发现了一种激活视网膜中"休眠"细胞的方法，将其重新编程为所谓的诱导神经元细胞，然后可以将其转化为新的光感细胞，以恢复失去的视力。穆勒细胞是一种胶质细胞，为视网膜中的神经元提供结构支持。耐人寻味的是，在鱼类中，这些穆勒细胞也可以被重新激活，在视网膜因受伤或疾病受损后再生，但遗憾的是，我们哺乳动物缺乏这种能力。这项新研究筛选了一系列基因，以寻找可能有助于释放这种再生能力的基因。在此过程中，研究小组发现了一对名为Ikzf1和Ikzf4的转录因子，它们可以在缪勒细胞中表达，将其转化为视网膜神经元。这些细胞反过来可以被哄骗，以取代关键的光感应细胞。其他研究发现，用其他转录因子做类似的事情也有很好的效果。虽然这仍然是非常早期的研究，但该团队表示，这项研究为最终能够再生视网膜和恢复退行性疾病晚期患者的视力提供了新的希望。其他基因疗法已经显示出减缓疾病进展或预防疾病的希望，或植入人工视网膜以恢复失去的视力。"该研究的共同作者AjayDavid说："我们也许有一天能够利用正常存在于视网膜中的细胞，并刺激它们再生因病理状况而丧失的视网膜细胞，恢复视力。这项研究发表在《美国国家科学院院刊》上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1358621.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1358621.htm

完善的CRISPR系统使小鼠的视力得到恢复

完善的CRISPR系统使小鼠的视力得到恢复CRISPR过程允许科学家使用一种叫做Cas9的酶从DNA链中精确地切割基因。一旦切割完成，基因可以被改变、替换或删除。该技术已被用于从减少树木的开花时间到抗击癌症的一切。它以前也被用来治疗老鼠的视网膜色素变性，通过关闭导致眼睛光感受器丧失的突变基因。现在，中国武汉科技大学的研究人员已经将CRISPR工具改进为一个他们称之为PESpRY的系统。他们用它来修复一个负责编码一种叫做PDE6β的酶的突变基因。一旦突变被修复，该基因就回到了编码该酶的状态--这一行动防止了视杆和视锥细胞的死亡，这是色素性视网膜炎导致失明的过程。在酶再次正常产生后，小鼠重新获得了它们的视力，这一点通过转头测试以及成功完成视觉引导的水迷宫拼图得到了验证。研究小组证实，恢复的视力甚至在动物年老时仍然存在。领导这项研究的KaiYao说，需要进行更多的研究，以确保PESpRY在其他测试中仍然有效，并确保它是未来使用的安全技术，就像最近验证CRISPR的方式一样。他补充说："然而，我们的研究为这种新的基因组编辑策略的体内适用性及其在不同研究和治疗背景下的潜力提供了大量证据，特别是对于遗传性视网膜疾病，如视网膜色素变性。"虽然它只影响到全世界每5,000人中的1人，但色素性视网膜炎是最常见的遗传性视网膜疾病，因此寻求各种方式的治疗的研究正在进行。目前的研究已在《实验医学杂志》（JournalofExperimentalMedicine）上报道，该杂志是一份同行评议的出版物。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1349923.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1349923.htm

生物工程角膜恢复视障患者视力

生物工程角膜恢复视障患者视力瑞典林雪平大学和LinkoCare生命科学公司的研究人员联合开发了一种由猪皮中的胶原蛋白制成的类似于人类角膜的植入物。在一项试点研究中，植入物使20名角膜病变患者恢复了视力，其中大多数人在接受植入物之前是失明的。发表在《自然·生物技术》上的该项研究，以生物工程植入物作为人类角膜移植捐赠的替代方案，为角膜失明和视力低下的患者带来了希望。角膜主要由胶原蛋白组成。为了创造人类角膜的替代品，研究人员使用了源自猪皮的胶原蛋白分子，这些胶原蛋白分子经过高度纯化并在严格的人类使用条件下生产。使用的猪皮是食品工业的副产品，易于获取且具有经济优势。在构建植入物的过程中，研究人员稳定了松散的胶原分子，形成了一种坚固而透明的材料，可承受处理和植入眼睛。捐赠的角膜必须在两周内使用，而生物工程角膜在使用前可储存长达两年。研究人员还开发了一种新的微创方法来治疗圆锥角膜，患者角膜由于变得非常薄，可能导致失明。目前圆锥角膜晚期患者需要手术切除角膜，代之以捐赠角膜，使用手术缝合线将其缝合到位。这种手术是侵入性的，只能在较大的大学医院进行。新的手术方法不需要缝合，可以通过先进激光技术进行高精度角膜切口手术，也可在需要时使用简单的手术器械手动进行。该方法首先在猪身上进行了测试，结果证明它比传统的角膜移植更简单且更安全。伊朗和印度的外科医生使用了这种手术方法和植入物开展了试点临床研究。20名因晚期圆锥角膜而失明或濒临失明的人参加了研究并接受了生物材料植入物。手术没有并发症，组织愈合快；使用免疫抑制眼药水进行为期8周的治疗足以防止植入物发生排斥反应。对患者进行的两年随访表明，在此期间没有发现任何并发症。试点临床研究结果表明，角膜的厚度和曲率恢复正常。参与者视力改善的程度与利用捐赠组织进行角膜移植后一样。手术前，20名参与者中有14名失明。两年后，他们都不再是盲人了。3名在研究前失明的印度参与者在手术后视力几近完美。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1303559.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1303559.htm

阿联酋：滞留求职者“失去一只眼睛”已飞回国一名滞留的印度公民——他的访问签证过期并且失去了一只眼睛的视力——最近在印度驻阿布扎比

阿联酋：滞留求职者“失去一只眼睛”已飞回国一名滞留的印度公民——他的访问签证过期并且失去了一只眼睛的视力——最近在印度驻阿布扎比大使馆的帮助下飞回了家。众联全站导航万能超级搜索

CRISPR使失明患者在临床试验中恢复部分视力

CRISPR使失明患者在临床试验中恢复部分视力LeberCongenitalAmaurosis（LCA）是一种罕见的疾病，大约每40000名新生儿中就有一人患病。患者的基因突变会导致视力严重下降，约三分之一的患者会完全失明。目前，美国食品和药物管理局尚未批准任何治疗方案。但这种情况可能即将改变。BRILLIANCE试验一直在研究使用CRISPR技术编辑14名患者的CEP290基因，这是导致LCA的罪魁祸首之一。基因编辑疗法直接作用于视网膜后面的感光细胞，这是CRISPR首次直接在人体中发挥作用。现在，研究小组详细介绍了2020年至2023年试验头三年的结果。每位患者都在一只眼睛上接受了治疗，然后接受四种不同结果的监测：识别图表上的物体和字母；在全视野测试中看到彩色光点的能力；在有实物和不同光照度的迷宫中的导航能力；以及他们自己报告的生活质量变化体验。在14名参与者中，有11人（79%）在这四项成果中至少有一项得到了改善，有6人（43%）在两项或更多成果中得到了改善。六名参与者还表示，由于视力得到改善，他们的生活质量也得到了提高，而四名参与者（29%）在眼图测试中显示出了有临床意义的改善。这项研究的通讯作者马克-彭内西（MarkPennesi）说："对医生来说，没有什么比听到病人描述他们的视力在接受治疗后得到改善更有成就感的了。我们的一位试验参与者分享了几个例子，包括放错手机后能找到手机，看到咖啡机的小灯就知道咖啡机在工作。虽然这些任务对于视力正常的人来说可能微不足道，但对于视力低下的人来说，这种改善会对他们的生活质量产生巨大影响。"没有观察到严重的不良反应，轻度到中度的不良反应都已消除。这项研究表明，CRISPR不仅可以有效、安全地治疗LCA，还可能治疗其他形式的失明或遗传疾病。这项研究发表在《新英格兰医学杂志》上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1430709.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1430709.htm