革命性基因疗法为镰状细胞病患者带来新希望

革命性基因疗法为镰状细胞病患者带来新希望越来越多的证据表明，基因疗法是治疗镰状细胞病的可行方法。根据美国疾病控制和预防中心的数据，约有10万美国人患有镰状细胞病。在美国，每365个出生的黑人婴儿中就有一个患有镰状细胞病，每16300个西班牙裔婴儿中就有一个。直到最近，唯一的治疗方案仍是通过兄弟姐妹或匹配的捐赠者进行密集的骨髓移植。但现在，其他治疗方法也即将问世。芝加哥大学医学中心科默儿童医院是临床试验中招收患者的三个地点之一，该试验测试了治疗镰状细胞病的干细胞基因疗法。作为试验的一部分，研究人员使用CRISPR-Cas9编辑从每位患者身上提取的干细胞（血细胞的组成成分）中的特定基因。这种蛋白质可以替代血液中不健康的镰状血红蛋白，防止镰状细胞病的并发症。然后，患者接受自己编辑的细胞输注治疗。该疗法是第二种使用CRISPR-Cas9技术治疗该疾病的方法，也是第一种针对新的基因区域并使用冷冻保存干细胞的方法，希望能增加这种治疗方法的可及性。其他针对SCD的基因治疗研究使用的是慢病毒--一种经常被修改并用于基因编辑的病毒，可长期存留在细胞中。用CRISPR-Cas9编辑的干细胞中不会残留外来物质。接受CRISPR编辑干细胞的试验参与者报告说，血管闭塞事件减少了，这是一种当镰状红细胞聚集并导致阻塞时发生的痛苦现象。芝加哥大学医学院和科默儿童医院儿科干细胞和细胞疗法项目主任、该研究的资深作者詹姆斯-拉贝尔（JamesLaBelle）医学博士说："最大的启示是，现在比以往任何时候都有更多可能治愈镰状细胞病的疗法，而不是使用他人的干细胞，因为这样做会带来一系列其他并发症。特别是在过去的10年里，我们已经了解了在治疗这些患者时应该做什么和不应该做什么。我们一直在努力为患者提供不同类型的、毒性较低的移植，现在基因疗法完善了现有的治疗方法，因此每一位镰状细胞病患者在需要时都能得到某种治疗。在芝加哥大学医学院，我们已经建立了基础设施，以支持镰状细胞病治疗的新方法，并为其他疾病带来更多的基因疗法。"随着科学界不断完善和扩大基因疗法的应用范围，治疗镰状细胞病等疾病的潜力正日益成为变革性的现实。虽然这一进程仍在继续，需要长期的跟踪和进一步的研究，但这项研究为未来有效的基因干预提供了令人鼓舞的指引。拉贝尔强调，在更广泛的治疗开发背景下，这项研究对越来越多的证据支持基因疗法作为镰状细胞病治疗手段的可行性具有重要意义。今年，还有两种治疗镰状细胞病的基因疗法正在等待美国食品及药物管理局的批准。"这项试验的数据为镰状细胞病和其他骨髓衍生疾病的类似基因疗法提供了支持。"他说："如果我们没有这些数据，这些研究就不会取得进展。"编译自：ScitechDaily...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1403041.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1403041.htm

新型CAR T细胞免疫疗法为卵巢癌患者带来希望

新型CART细胞免疫疗法为卵巢癌患者带来希望CART细胞疗法是一种相对较新的免疫疗法，它涉及从血液中提取病人的免疫细胞（称为T细胞），并在实验室中注射一种新基因，专门攻击肿瘤细胞表面的一种叫做嵌合抗原受体（CAR）的分子。当回到病人身上时，这些T细胞更具攻击性，并像制导导弹一样精确攻击癌细胞。该研究的最后一位作者、卡罗林斯卡学院肿瘤病理学系讲师IsabelleMagalhaes说："这种疗法目前可用于血癌患者，我们想研究是否可以用这种方法来治疗卵巢癌。尽管对现有疗法进行了许多改进，但患卵巢癌的妇女的预后仍然很差"。到目前为止，CART细胞疗法已被证明对实体瘤基本无效。卡罗林斯卡医学院客座教授、第二位作者JonasMattsson说："肿瘤通常产生于对T细胞不利的环境，部分原因是氧气水平低。这可能导致攻击性T细胞被中和，从而损害了治疗效果。所以我们想研究它是否仍然有效"。许多卵巢肿瘤含有间皮素，研究人员想测试三种被编程为攻击这种特殊蛋白质的CAR分子。因此，他们在试管中反复将卵巢癌细胞暴露给编程的CART细胞，并在小鼠身上进行了几次实验。与对照组的小鼠相比，所有三种CART细胞都明显延长了患癌小鼠的生命，其中被称为M1xxCART细胞的类型被证明是最有效的。注射了表达该特定分子的T细胞的小鼠看到肿瘤大小减少，甚至比其他小鼠活得更长。其中几只小鼠甚至被治愈。"在几只小鼠中，我们可以检测到没有任何肿瘤细胞，而且这种效果在治疗开始后仅持续了三个多月。"Mattsson教授说："这证明涉及攻击间皮素蛋白的CART细胞的免疫疗法对卵巢癌是有希望的。希望这一发现将为临床研究铺平道路，我们的目标是预测产生CART细胞的最佳条件，这些细胞能够渗入和攻击肿瘤，并在患有卵巢癌的妇女体内存活。"...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1342865.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1342865.htm

研究显示“电子药丸”可为COVID-19重症患者提供抗炎作用

研究显示“电子药丸”可为COVID-19重症患者提供抗炎作用当一种病毒--如SARS-CoV-2--在体内引发炎症反应时，这一信息通过感觉神经系统传递给大脑。从大脑延伸到人体大多数器官的迷走神经以调节方式作出抗炎反射的反应。然而，如果抗炎反应太弱，过度的炎症可能对人体自身的再生产生负面影响。为了恢复最初的保护性炎症反应和再生过程之间的平衡，可以使用aVNS系统。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1323831.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1323831.htm

澳研究：T细胞有望用于开发冠病免疫疗法

澳研究：T细胞有望用于开发冠病免疫疗法（早报讯）澳大利亚伯格霍弗医学研究所一项新研究发现，有些冠病康复者血液中的T细胞可以识别多种冠病变异毒株，有望用于开发帮助人体免疫系统抵御冠病的免疫疗法。新华社报道，T细胞是一种能够识别病毒的白细胞，可以清除感染病原体的人体细胞。研究人员从60名冠病康复者捐献的血液中，选了12人的T细胞建立冠病病毒特异性T细胞库，发现这些T细胞可以对四种新型冠状病毒抗原发挥作用。相关研究论文已发表在美国学术刊物《科学公共图书馆·病原体》上。伯格霍弗医学研究所教授科里·史密斯是论文主要作者，他说，这一发现可用于开发针对冠病的T细胞免疫疗法，但是这种疗法并不能替代现有疫苗。研究人员说，疗法需要接受治疗的患者与捐献T细胞者配型成功，可能会主要用于保护那些因免疫力受损而有重症风险的人群，如接受过器官移植的患者或需要化疗的癌症患者等。研究人员将进一步研究这种疗法的安全性，希望能通过临床试验来评估其效果。发布：2022年4月28日5:51PM

FDA 调查 CAR-T 细胞疗法可能引发 T 细胞继发肿瘤？科济药业回应

FDA调查CAR-T细胞疗法可能引发T细胞继发肿瘤？科济药业回应科济药业30日在微信公众号表示，公司关注到FDA于2023年11月28日发布公告，关于接受靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法治疗的患者中出现T细胞肿瘤的报告。截至目前，科济药业在研CAR-T产品，临床试验治疗患者总数超过500例，其中靶向BCMACAR-T产品250余例，未观察到T细胞肿瘤案例。我们认为，这次事件对公司产品的研发和商业化进程没有实质影响。

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验一种新实验性治疗方法可以帮助治疗终末期肝病--通过在患者身体的其他地方生长出微小的新肝脏。该技术由细胞治疗公司LyGenesis首创，它将在未来几周展开人体临床试验。肝脏具有强大的再生能力，能从它在努力清除身体毒素时遭受的持续损害中自我修复。但酒精摄入或不健康的饮食会损害这种能力并导致肝脏疾病，其最终阶段可能需要进行肝脏移植。不过LyGenesis的团队一直在研究一种创造性的替代方法，这种方法的创伤性更小。该技术不是替换肝脏，而是在身体其他地方生长出全新的肝脏--可以执行相同重要功能的迷你肝。该过程涉及将取自捐赠器官的健康肝脏细胞注射到接受者的淋巴结中。在那里，它们会繁殖并成长为正常的迷你版本，这可以位原始肝脏中剩余细胞的工作提供支持。之前在小鼠、猪和狗身上进行的测试显示，该疗法改善了它们的肝功能并能挽救许多原本会因肝衰竭而死亡的动物的生命。而现在，LyGenesis正在准备在2a期临床试验中首次在人类身上测试该技术。从接下来的几周时间开始，12名患有终末期肝病(ESLD)的成年人将接受成批的健康肝细胞。这些细胞将通过内窥镜输送并直接注射到淋巴结中。试验参与者将被分成三组，每组四人，接受不同的剂量--5000万、1.5亿或2.5亿个细胞。据认为，患者每接受5000万个细胞就能长出一个迷你肝脏，这意味着最高剂量组最终可能拥有五个额外的肝脏。LyGenesis团队将在事后对患者进行一年的监测以此来评估不同剂量治疗的有效性和安全性。患者将需要接受免疫抑制药物以防止他们的身体排斥“外来”的迷你肝脏，这跟目前接受整个器官移植的人一样。然而LyGenesis最近宣布跟另一家公司iTolerance进行研究合作以调查后者的“微凝胶耐受性平台”如何消除接受新细胞疗法的患者对免疫抑制药物的需求。哄骗身体生长迷你版的器官最终不仅可以成为一种比移植更少的侵入性治疗，而且还可以在其他方面帮助减少器官捐赠系统的压力。移植的细胞可以从被认为不适合移植的捐赠器官中获取，每个器官理论上能为至少75人提供足够的细胞进行治疗。该团队希望在两年内完成试验，如果一切顺利那么该技术以后还将可以应用于其他器官如肾脏、胰腺和胸腺。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1310361.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1310361.htm