新的血癌疗法在四分之三的试验患者中取得成功 正在经过FDA审批

新的血癌疗法在四分之三的试验患者中取得成功正在经过FDA审批正在试验的免疫疗法被称为talquetamab。这种疗法被称为双特异性T细胞吞噬者抗体，是一种相对较新的免疫治疗方法。与传统的单克隆抗体不同，双特异性抗体被设计为与两种不同的抗原结合。在这个例子中，talquetamab与CD3（一种免疫T细胞上的受体）和GPRC5D（一种在癌性浆细胞上大量存在的受体）结合。双特异性抗体背后的理念是它们为免疫细胞和癌细胞搭建桥梁。它们同时在癌细胞上植入一个目标标志，并给免疫细胞提供一个通往该目标的路线图。这项技术已经发展了几十年，但只是在过去几年中，双特异性抗体才最终进入临床应用。目前市场上有三种FDA批准的双特异性抗体疗法（主要针对癌症），以及100多种正在进行临床试验的前瞻性抗体（针对从阿尔茨海默病到糖尿病的各种疾病）。最近公布的1/2期talquetamab试验数据涵盖了几百名多发性骨髓瘤患者，涵盖了两种不同的剂量和每周或每两周的给药计划。总的来说，在所有治疗组中，试验发现73%的受试者对治疗有积极的反应。"中位随访时间为14.9个月（范围为0.5+至29.0），在每周给药的SC[皮下]0.4毫克/千克剂量的治疗中，74.1%的患者取得了反应，59.4%取得了非常好的部分反应或更好，33.6%取得了完全反应或更好，23.8%取得了严格的完全反应，"强生公司在一份新闻稿中报告。第二阶段的试验数据尚未正式发表在同行评议的期刊上，第一阶段的数据刚刚发表在《新英格兰医学杂志》。该数据显示，大多数接受talquetamab治疗的患者出现了轻微的副作用，但只有约5%的患者因这些不良反应而不得不停止治疗。2022年早些时候，基于初步的积极试验数据，美国食品和药物管理局授予了talquetamab突破性疗法的称号。这允许该疗法优先和加速通过审批程序。现在已经向美国食品和药物管理局提交了一份生物制品许可证申请，公司希望尽快将这种新型药物推向市场。杨森研发部临床研发副总裁SenZhuang说："在我们最近向美国FDA提交生物制品许可申请后，我们期待着与该机构合作，在短期内将其作为一种治疗选择，并继续对talquetamab进行长期研究，因为我们旨在为这种复杂的血癌患者开发更多选择。"第一阶段的数据发表在《新英格兰医学杂志》上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1334995.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1334995.htm

百时美施贵宝 CAR-T 疗法获美国 FDA 批准

百时美施贵宝CAR-T疗法获美国FDA批准百时美施贵宝当地时间5月30日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagenemaraleucel；liso-cel）的扩展适应症，用于既往接受过至少2线系统性疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者。新闻稿称，Breyanzi是目前唯一获美国FDA批准用于治疗四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，使之能够治疗B细胞恶性肿瘤患者。

综合治疗试验实现了霍奇金淋巴瘤94%的缓解率

综合治疗试验实现了霍奇金淋巴瘤94%的缓解率现在，一项新的临床试验已经调查了将免疫疗法添加到组合中。它在2019年7月至2022年10月期间进行，涉及近1000名3期或4期霍奇金淋巴瘤患者。该试验比较了化疗与药物brentuximabvedotin的标准治疗，以及化疗与一种名为nivolumab的免疫治疗药物的搭配。接受免疫疗法和化疗组合的小组有94%的患者进入缓解期，随访期为一年。在数百人中，该组只有4人死亡，而单独接受化疗的小组有11人死亡，其中86%的患者获得了缓解。事实上，该团队表示，该试验非常成功，美国国家癌症研究所（NCI）下令提前停止试验，以便美国食品和药物管理局能够加快批准该疗法用于治疗3期和4期霍奇金淋巴瘤。试验的首席调查员AlexHerrera说："结果是显著的，在3期或4期典型霍奇金淋巴瘤患者中，nivolumab和化疗的组合作为初始治疗是有效和安全的。这对这种癌症患者来说的确是个好消息，因为他们有了另一种有效和安全的选择"。重要的是，该试验的一个关键部分是将年仅12岁的患者纳入其中。放射治疗是这一群体的常见治疗方法，但这不仅在当下更令人不快，而且在日后有更高的严重副作用的风险。在这项研究中，它被免疫疗法有效取代。该研究的高级调查员乔纳森-弗里德伯格（JonathanFriedberg）说："通过消除参加这项试验的儿童的辐射，我们基本上消除了许多有毒的后期影响的风险。"但是我们的试验目前只有一年的随访数据，我们将在未来继续观察副作用。"阅读新闻稿：https://www.urmc.rochester.edu/news/story/hodgkin-lymphoma-treatment-boosting-new-options-for-young-people-with-advanced-disease...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1365033.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1365033.htm

3月15日美股盘后，美国食品药品管理局（FDA）顾问组投票，以11-0票倾向于扩大强生公司Carvykti的（适用）标签。他们（

3月15日美股盘后，美国食品药品管理局（FDA）顾问组投票，以11-0票倾向于扩大强生公司Carvykti的（适用）标签。他们（一致）认为，Carvykti（CAR-T疗法）在用于治疗骨髓瘤（myeloma）方面利大于弊。3月14日美股盘后（亚太早盘），百时美施贵宝宣布，美国FDA加速批准其Breyanzi疗法，该疗法针对成年人复发、或难治性慢性淋巴细胞白血病、或小淋巴细胞淋巴瘤。

莫德纳流感疫苗三期临床试验取得成功 为其获批扫清了道路

莫德纳流感疫苗三期临床试验取得成功为其获批扫清了道路莫德纳表示，其流感疫苗mRNA-1010的有效性在不同的患者人群中都得到了验证，并且被发现是安全且可耐受的。在一项单独的研究中，该公司发现其疫苗甚至优于赛诺菲的高剂量流感疫苗。（来源：莫德纳官网）此外，肌肉疼痛、头痛、疲劳、疼痛和肿胀是mRNA-1010最常见的副作用，与之前的试验结果基本一致。三期临床试验是治疗作用的确证阶段，是为药品做新药注册申请提供依据的关键阶段，也是继一期和二期临床试验之后，批准用药前的最后一个阶段。Jefferies分析师MichaelYee在一份报告中表示，莫德纳可能会利用这些数据在年底前申请加速批准其流感疫苗，并可能在一年多的时间内推出流感疫苗。这一结果出炉之际，莫德纳正试图加强其产品线。莫德纳预计，到2027年，其流感疫苗和RSV疫苗等新产品的年销售额将达到150亿美元。莫德纳还宣布，正在缩减新冠疫苗的生产规模，以适应后疫情时代较低的需求。就在周一，美国FDA批准了莫德纳和辉瑞新推出的新冠疫苗加强针的紧急使用，其配方旨在针对目前流行的变异株以提供更好的保护。莫德纳已公开宣布更新的疫苗将于今年秋季准备就绪，FDA预计更新的疫苗将很快上市。莫德纳总裁StephenHoge在采访中表示，正在与合作伙伴进行谈判，以缩小生产规模。由于疫情进入了新的阶段，导致对新冠疫苗的需求下降。莫德纳在8月份预测，美国对新冠疫苗的需求在秋季将达到5000万至1亿剂。根据美国疾病控制和预防中心（CDC）的数据，2022年美国接种了约1.538亿剂新冠疫苗。Hoge补充说：“在过去的几年里，我们一直处于大流行模式，每年生产10亿剂疫苗。我们一直在等待疫情正式结束的那一刻，我们需要重组生产业务。”...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1383761.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1383761.htm

MIT评论：癌症疫苗似乎有望取得成功

MIT评论：癌症疫苗似乎有望取得成功几十年来，药物开发商一直致力于开发疫苗来帮助人体免疫系统对抗癌症，但没有取得太大成功。但过去一年的可喜结果表明该战略可能正在达到一个转折点。这些疗法最终会奏效吗？Moderna和BioNTech正在开发的个性化癌症疫苗是针对每位患者的特定癌症量身定制的。研究人员收集了患者的一块肿瘤和健康细胞的样本。他们对这两个样本进行测序并进行比较，以识别肿瘤特有的突变。然后将这些突变输入人工智能算法，选择最有可能引发免疫反应的突变。这些新抗原共同形成了一种肿瘤的“罪犯素描”，这是一幅帮助免疫系统识别癌细胞的粗略图片。新抗原被置于mRNA链上并注射到患者体内。从那里，它们被细胞吸收并转录成蛋白质，这些蛋白质在细胞表面可以引发免疫反应。——（节选）