Vertex Pharmaceuticals 宣布,美国食品药品管理局(FDA)已接受其每日一次 vanzacaftor/tez
Vertex Pharmaceuticals 宣布,美国食品药品管理局(FDA)已接受其每日一次 vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor 三联疗法(vanza 三联疗法)治疗 6 岁及以上的囊性纤维化(CF)患者的新药申请(NDA),这些患者至少带有 F508del 突变或囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)基因中的另一个应答性突变。带有这些突变的患者对 vanza 三联疗法产生应答。Vertex 对此申请使用了优先审评券,PDUFA 的目标日期为 2025 年 1 月 2 日。此外,欧洲药品管理局(EMA)也完成 Vertex 在欧盟提交该疗法针对 6 岁及以上 CF 患者的上市许可申请(MAA)的验证。该公司也已在加拿大、澳大利亚、瑞士和英国提交了监管申请。(药明康德)
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